BioMarin转型，高层换血

自AAV血友病基因治疗Roctavian显示出“商业失败”的前景以来， BioMarin这家老牌的基因治疗公司便开始谋求转型。

延伸阅读： 商业失败后，BioMarin要剥离基因治疗？

从2023年11月，BioMarin任命新首席执行官Alexander Hardy，不到一年，BioMarin又宣布了两个重大的人事任命，将首席 研发官和首席商务官一起更换了。

根据新闻稿，BioMarin任命Greg Friberg博士为公司执行副总裁兼首席研发官，接替Hank Fuchs博士的职务。Hank Fuchs博士在BioMarin工作15年后退休。

Greg Friberg博士将于9月30日入职BioMarin。Greg Friberg博士拥有将近20年的行业经验，在加入BioMarin前，就任于Amgen并担任罕见病全球事务副总裁，推进了多种药物从研究性新药申请（IND）提交到后期开发阶段。在 加入BioM arin后 ，他将负责公司的研发组织，包括发现研究、临床前、转化和 临床项目，以及全球监管和医疗事务。

James Sabry博士被BioMarin任命为执行副总裁兼首席商务官，任命将于10月7日起效。James Sabry博士是生物制药行业顶级业务发展主管之一，在他的职业生涯中领导了1200笔交易。在加入BioMarin之前， James Sabr y博士 曾在罗氏和基因泰克工作了14年，最近担任罗氏合作执行副总裁兼全球负责人。

BioMarin似乎要转型，不再投入基因治疗领域。

带领BioMarin大刀阔斧转型的是该公司的新任CEO Alexander Hardy，他表示：如果Roctavian销售额没有改善，可能剥离该资产。

早在4月份，业内就传来“BioMarin打算放弃Roctavian”的消息，随之而来的是4个项目（包括两条AAV管线）的终止。

5月，BioMarin宣布要进行裁员170人，这是由于商业机会的改变导致项目终止而产生的裁员。

延伸阅读： 裁员170人，终止4条管线

与此同时，BioMarin将持续评估其他项目是否能够成为公司的重点投资组合，并新任命具有丰富的从IND提交到后期的药物开发经验的Greg Friberg博士为首席研发官。

很可能预示着，BioMarin未来将重点可能转移至更多的临床前新管线。

另外，具有丰富交易经验的James Sabry博士被任命为首席商务官。BioMarin未来的BD交易可能也会增多。

实际上，BioMarin面临着一个窘境。

其费尽心血的A型血友病基因治疗Roctavian成功推上市了，但是其商业转化率十分感人。

起初，BioMarin对Roctavian寄予厚望，业内分析师对其的年销售额峰值预估约为22亿美元，一度被认为是潜在的“重磅炸弹”。

但是市场很快教人认清现实，Roctavian的2023年销售额为350万美元，2024年第一季度（24Q1）销售额为80万美元，24Q2为740万美元.......距离预期相差甚远。

为了 帮助 Roctavian 在2025年前实现盈利， BioMarin公司还宣布了要限制Roctavian的销售，仅在美国、德国和意大利三个市场进行重点运营。

延伸阅读： 天价药滞销，Biomarin怎么办？

为了降低成本，BioMarin公司将不会 招募参与者参加Roctavian的临床开发项目，仅会继续从已经接受治疗的研究参与者那里获得长期安全性和有效性的发现。 另外 ， 公司会将生产设施置于“闲置状态”，直到需要额外的生产。 BioMarin 预计从20 2 5 年开始，Roctavian的年度花费将降至约6000万美元。

相较于基因治疗的梦碎，BioMarin推向上市的另外几款药物中，有一款小分子药物意外的给BioMarin带来了希望—— 侏儒症药物Voxzogo在2024上半年 的 销售额达到3.367 亿美元，接受治疗的儿童同比增长 73 %。

至今，BioMarin已经成功上市了8款药物，但是BioMarin公司却仍在持续亏损当中，基因治疗研发的高投入高风险可能是主要的影响因素......