来源/每日经济新闻 金喆
“如何用好药是一个大问题，从美国和中国的数字来看，药物不良反应人数、药物毒性死亡人数的比例，我们国家均优于美国。”近日，中国工程院院士刘昌孝在中国工程院2017医学前沿论坛·花城科技论坛暨生物医药峰会上直言。
不过，《每日经济新闻》记者也注意到，刘昌孝院士也表达了对于创新药药物治疗的三大忧虑。
自美国前任总统奥巴马在2015年宣布启动“精准医学”后，这一耗资2.15亿美元的计划就被赋予实现人类全新医学突破的历史重任。《每日经济新闻》记者在上述论坛现场注意到，多位专业人士谈到，精准医学的关键在于精准临床用药，但现代医学的诊疗手段对于患相同疾病的不同患者，并未考虑药效及副作用对不同个体的影响。
刘昌孝指出，据美国癌症研究所的统计报告，2009年～2014年，FDA批准的83种抗癌药物中，30个传统程序前提下，只有4个药物能延长总生存期，3个药物具有显著延长的效果。而在提高生活质量上，13个抗癌药物中只有1个能更好改善生活。
自2015年以来，精准医疗成为医学界的热词。中国工程院院士周宏灏表示，美国国家研究委员会对精准医疗的定义是，根据每个病人的个体特征，量体裁衣进行药物治疗。实际上，精准医学的基础是基因组，主要是以基因突变信息为靶点，确定疾病的类型，然后由基因测序结合临床医生的方案和患者个人体质特性分析出最优方案，最后给出精准的用药指导。
尽管药企不断加大对创新药物的研发投入和上市推动，临床用药不精准的现象却普遍存在。刘昌孝表示，新药研究和在临床的新药数量在逐年增长，多方投入热情高涨。但新药研发的每一步都是挑战，从临床前到临床一期、二期、三期，甚至上市以后还有挑战，这是不可抗拒的规律。
让刘昌孝等科学家更为苦恼的是，“过五关斩六将”、好不容易才迎来上市的创新药却没有被“用好”。刘昌孝说，如何用好药是一个大问题，药物治疗有三个难题，分别是疗效问题、安全问题和费用问题，这几年开发的新药，不管是单靶还是多靶抗癌药，只有10%到20%有效。“从美国FDA的统计数据来看，重复治疗的话每年会浪费283亿科研费，真正创新如何用药会遇到很多问题，是值得专家深思的地方。”
金域检验首席科学家于世辉也对《每日经济新闻》记者表示，基因检测已经成为解决遗传病的重要工具，在目前已知的8000种单基因遗传病中，大约有5000个基因已被发现。而我国每年有90万至100万出生缺陷患儿出生，但基因数据分析和解释所依赖的是基于白种人的基因组数据库，金域检验将建立基于中国人群的遗传病基因组学数据来推动精准医疗。
近日，亚盛医药共同创始人郭明在2017中国医药产业未来领袖峰会上称，现在是中国创新药研发的好时候，中国创新药进入了一个黄金时代。
但记者了解的公开数据显示，中国的创新药在国际市场并不乐观。由四家医药行业协会在2016年发布的《构建可持续发展的中国医药创新生态系统》报告显示，2015年全球创新药市场近6000亿美元，中国仅占不足100亿美元，其中在中国首次获批上市的19个创新产品贡献不到5亿美元，而这些产品销售全部来自于中国市场。
据了解，创新药的研发分为几个阶段，研发靶标的确立、临床前研究、申请临床试验（从实验室推到动物、推到临床）、新药申请、上市及检测。创新周期长是创新药绕不开的规律、医药行业一个通行的说法是，研制一款创新药要经历“双十”，即耗时10年和投入10亿美元，高风险、高投入和回报周期长的特征让许多企业望而却步。
刘昌孝也在论坛现场公布了一组数据，2010年新药研发的回报率非常大，达到10.7%，但2016年只有3.7%，很多药物上市后价格太高，用的人不多。另一位在场的中国工程院院士姚新生也谈到，创新药投入越来越多、收成和成功越来越少是当前的趋势。
而在刘昌孝看来，根据国情开发符合临床需求的新药以实现精准治疗是我国本土研发者（包括企业家和科学家）的责任和使命。精准医疗，一方面要在药物研发上，从靶点验证与治疗适应症关联、新药来源优化确认、临床前与临床试验关联、产品设计与产业化等全过程精准监管；另一方面，要对特定患者、特定疾病进行正确诊断，在正确的时间给予正确的药物，使用正确的剂量，达到个体化精准治疗的目的。（医药代表微信号：mrclub）
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