心脏病“免疫”者启发新疗法

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美国《纽约时报》报道称，一些人群的罕见基因突变使他们很难受到心脏病发作的影响，这一现象正在指导研究人员研发可能帮助普通公众的新药物。

目前，正在进行临床测试的这些药物旨在模仿个体中不能自然产生的一种叫作 ANGPTL3 蛋白的物质。该蛋白质负责对从血液中清除甘油三酯和其他脂肪分子的酶进行调控，研究表明，ANGPTL3 基因中有些遗传突变会使其功能失活，这些突变可能降低甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇和高密度脂蛋白胆固醇水平。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员近日在发表于《新英格兰医学杂志》的两份独立报告中报道称，阻断 ANGPTL3 蛋白的疗法能够显著降低小鼠和一小部分人的血脂水平。

他们发现，用注射抗体 evinacumab 阻断 ANGPTL3 活性，在人类受试者中可使甘油三酯降低 76%，低密度脂蛋胆固醇降低 23%，并在很大程度上逆转小鼠模型中的动脉粥样硬化表现。

研究者还纳入了一项约 18.8 万人的人类遗传学研究，该研究发现，ANGPTL3 失活突变携带者与 ANGPTL3 活性完全存在者相比，冠状动脉疾病事件减少了近 40%。

这项研究的设计目的并不是了解该疗法能否停止心脏病发作，但科学家对此抱有希望。

“我很高兴看到一种有前景的新治疗，它更加有效，更重要的是它还能同时降低低密度脂蛋白。”该研究共同作者、宾州大学转化医学与人类遗传学系成员、心血管医学助理教授 Richard L. Dunbar 表示，“有这种遗传缺陷的人实际上在心脏病方面反而受到保护，这一点很令人宽慰。我认为这给以 ANGPTL3 通路为靶点的治疗方法开了个好头。”

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