耐立克®新增适应症纳入新版国家医保药品目录

耐立克 ^® 是亚盛医药原创1类新药，获国家"重大新药创制"专项支持，为中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的首个第三代BCR-ABL抑制剂，该药物对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2021年11月，耐立克 ^® 获批上市，是国内首个伴T315I突变的CML治疗药物。2023年11月，耐立克新适应症获批，即治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克 ^® 在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新， 但TKI耐药仍是CML治疗全球性的挑战。数据表明，有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败 ^1-3 ，最终导致疾病进展甚至死亡。此次耐立克 ^® 成功续约及新适应症获纳入新版国家医保目录，将有望大大提升可及性，加速惠及更多、更广泛的中国CML患者。

参考文献

1. O’Brien SG, Guilhot F, Larson R, et al. Imatinib      compared with interferon and low-dose cytarabine for newly diagnosed      chronic-phase chronic myeloid leukemia. Engl J Med. 2003 Mar      13;348(11):994-1004.

2. Jabbour      E, Kantarjian H. Chronic myeloid leukemia: 2014 update on diagnosis,      monitoring, and management. Am J Hematol. 2014 May;89(5):547-56.

3. Larson      R, Hochhaus A, Hughes T, et al. Nilotinib vs imatinib in patients with      newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia      in chronic phase: ENESTnd 3-year follow-up. Leukemia. 2012      Oct;26(10):2197-203.

耐立克 ^® 是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR- ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。该品种为国家“重大新药创制“专项支持品种，获NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种。

目前，该品种已有两项适应症在中国获批，分别用于治疗任何TKI耐药，并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）或加速期（-AP）成年患者；治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。作为中国首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克 ^® 填补了临床治疗空白，具极大社会价值。

在CML之外，耐立克®在费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗领域也颇具潜力。目前，该品种有一项治疗初治Ph+ ALL患者的全球注册III期临床研究正在开展中，这意味着耐立克 ^® 有望成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI。在实体瘤领域，耐立克 ^® 正在开展一项治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册III期研究，且已获CDE纳入突破性治疗品种。

作为具全球best-in-class潜力的中国原创新药，耐立克 ^® 深受全球血液学界关注，其临床进展连续七年入选ASH年会口头报告。目前，该品种共获4项美国FDA孤儿药资格认定和1项欧盟孤儿药资格认定，并获1项FDA审评快速通道资格。2024年2月，耐立克 ^® 获美国FDA许可开展一项全球注册III期临床研究。

2021年7月，亚盛医药（6855.HK）与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。

2024年6月，亚盛医药与跨国制药企业武田就耐立克 ^® 签署了一项独家选择权协议。一旦选择权被行使，武田将获得开发及商业化耐立克 ^® 的全球权利许可，惟中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外。

*注 耐立克 ^® 为亚盛医药的注册商标

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司已在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验，其中包括13项注册临床研究（已完成/进行中/拟启动）。