继日前血液瘤化药1.1类新药“注射用甲磺酸普依司他”获批临床研究后，
贵州百灵近日再宣布进军当前最炙手可热的肿瘤治疗方法—— CAR-T，即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。
资料显示，过去几年进行的大量临床试验标明，CAR-T疗法有望为癌症患者带来新的“治愈”希望。
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贵州百灵拟研发的靶向人CD24、人CD20和人BCMA是国际国内医药企业药物开发所关注的明星靶点，目前针对上述三个靶点尚无用于临床治疗的上市产品。
根据规划，项目启动后，贵州百灵将联合魏于全院士研究团队，按照原国家食品药品监督管理总局关于基因治疗、体细胞治疗及其制品的申报注册要求，开展规范化的药学、药理学、药效学等临床前研究，申报新药临床试验研究。
携手院士团队开发CAR-T细胞治疗新药
作为业内公认的“明星”肿瘤治疗方法之一，CAR-T，全称为Chimeric
Antigen Receptor T-Cell
Immunotherapy，即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，已经在血液肿瘤和实体肿瘤的治疗中取得了显著的临床治疗效果，受到全球众多知名制药企业的一致青睐。
近日，国内领军制药企业贵州百灵宣布与凯因医药签订《技术开发合作合同书》，双方将合作开发“靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T细胞治疗新药项目”。
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据悉，贵州百灵此次拟开发的三款人靶向CAR-T细胞治疗新药——靶向人CD24、人CD20和人BCMA是国际国内医药企业药物开发所关注的明星靶点。
以靶向人CD24的CAR-T细胞治疗产品为例，CD24在卵巢癌、肝癌、宫颈癌等肿瘤组织中呈现高度阳性表达，并与肿瘤预后不良密切相关。卵巢恶性肿瘤是女性生殖器官常见的恶性肿瘤之一，发病率仅次于宫颈癌和子宫体癌。但卵巢上皮癌死亡率却占各种妇科肿瘤的首位，对妇女生命造成严重威胁。近20多年来，卵巢癌的5年生存率一直未能提高，亟需开发新的治疗策略和手段，CD24靶点的CAR-T细胞治疗产品是卵巢癌治疗上的较好策略。
除CD24外，BCMA是开发针对骨髓瘤治疗药物的重要靶点。相关研究显示，用该靶点CAR-T药物治疗后2个月显示明显的骨髓瘤临床缓解（完全反应或非常好的部分反应），客观缓解率达到100%。靶向人CD20的CAR-T细胞治疗产品则有望与贵州百灵最新获批临床的化药1.1类新药“普依司他”联用，治疗B细胞引起的血液瘤。
值得注意的是，针对贵州百灵此次拟研发的三款人靶向CAR-T细胞治疗新药，目前尚无已经已经用于临床治疗的上市产品
。而贵州百灵的相关核心技术来源于四川大学生物治疗国家重点实验室魏于全院士研究团队，前期已完成体外药效学活性研究，已经证实了较好的肿瘤靶向杀伤活性。后续，魏于全院士将全程参与新药研制过程。
这意味着，一旦贵州百灵研发布局CAR-T领域成果初显，不但将使大量肿瘤病人在临床治疗中迎来新的希望，还将使贵州百灵成为相关药物蓝海的首位受益者。
CAR-T细胞治疗市场规模将达千亿
如前文所述，CAR-T的专业名称为“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。以CAR-T疗法为代表的细胞免疫治疗，被称为继化学药物和生物药物后之后的另一个医药时代，或将帮助人类攻克百年未解的癌症难题。
随着Kymriah和Yescarta两个细胞治疗药物于2017年相继获批，2017年也被称作CAR-T细胞疗法元年。这意味着CAR-T这一原本只能在实验室和论文里实现的疗法一下子进入到产业化阶段，给全球成千上万癌症病人带来了希望。
随着基础研究技术的逐渐成熟，全球细胞治疗产业已进入了一个快速蓬勃发展的新阶段。根据clinicaltrials.gov统计，截止2017年12月12日，全球共有400多项CAR-T相关临床试验正在开展中，中国有142项，仅次于美国的154项。相比2017年7月，短短5个月内，中国开展的临床试验增加了近20项。
