拓领博泰：突破自身免疫疾病治疗领域的创新之路——自研新药已获CDE和FDA临床批准

动脉网 · 公众号 · · 2024-06-02 22:47

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上世纪九十年代，科学家首次发现了人体免疫系统中极其重要的蛋白——Toll样受体（Toll-like receptors, TLR）。Toll样受体是一种模式识别受体，能够识别广泛的病原体并激活免疫反应，在天然免疫和获得性免疫反应中发挥着至关重要的作用。

2011年，两位科学家——Bruce Beutler和Jules Hoffmann因在“先天性免疫系统激活方面的发现”，共同分享了2011年诺贝尔生理学或医学奖。Toll样受体的发现被誉为20世纪生物学领域最为重大的突破之一。随着对自身免疫（下文简称“自免”）疾病中Toll样受体信号传导机制研究和认识的逐渐深入，Toll样受体靶点成为治疗自免疾病的焦点，众多企业围绕该靶点展开了布局。

在此背景下，一家专注研发治疗自免疾病一类创新药物的创新企业——北京拓领博泰生物科技有限公司（以下简称“拓领博泰”）诞生了。拓领博泰致力于为患者提供调控人体免疫反应的创新疗法，解决全球免疫调控药物市场痛点问题。

基于团队近20年的免疫调控机理研究和免疫调控药物研究的积累，拓领博泰以Toll样受体天然免疫调控为技术核心，颠覆性地发现了全新的免疫调控机理和差异化的小分子新药，并围绕类风湿性关节炎、系统性硬化症、系统性红斑狼疮等适应症领域布局了多个新药管线。

其中，用于治疗类风湿性关节炎1.1类小分子新药TollB-001在2023年先后提前获得FDA和CDE的批准开展临床试验。TollB-001是全球同靶点竞品中首个进入临床阶段的靶点特异性小分子药物，目前处于1期临床试验阶段。

高校和医院合作，将近20年科研成果转化为临床创新药物

拓领博泰成立于2020年，基于团队近二十年的研究积累以及未被满足的临床需求，专注于研发惠及全球的创新药物。

公司创始人尹航教授是一位深耕新药研究领域近20年的国际知名免疫专家。创立公司前，尹航教授在美国科罗拉多大学化学和生物化学系担任终身教授，从事开创性的Toll样受体研究。2013年回国后，尹航教授入职清华大学并组建研究团队，曾担任清华大学药学院首届副院长，现任清华大学校学术委员会委员。

自研究Toll样受体开始，尹航教授即与北京协和医院风湿免疫科主任医师李菁博士合作，共同推进Toll样受体与自免疾病的相关研究，发表了多篇高质量的学术文章。李菁博士是中国协和医科大学博士，现任中国医师协会风湿免疫科医师分会青年委员、血管炎学组秘书及委员等职位，曾负责多项类风湿性关节炎、红斑狼疮等疾病的创新药的临床研究项目，其中多个药物已获批上市。基于丰富的临床经验和多年合作基础，李菁博士在Toll样受体小分子药物的临床应用上给予了专业的指导和支持。

拓领博泰联合创始人兼总经理高萌博士在Toll样受体领域拥有丰富研究经验。高萌博士拥有中国人民大学化学和经济学双学位，后进入清华大学尹航教授课题组并获得博士学位，具有十余年新药研发经验，发表了多篇SCI论文，并申请了多项发明专利。值得一提的是，她曾荣登2024创业邦35岁以下创业先锋榜，并曾荣获北京市科技项目评审专家、北京市医药卫生科技创新成果转化专家、中国药学会科学技术奖一等奖、中关村U30 2023年度优胜者、2023VB-Link Award年度转化杰出青年科学家、创业邦2024最值得关注的女性创业者等多项荣誉。

公司成立后，拓领博泰迅速组建了一支专业互补的转化团队，从产业界聘请数位具有丰富产业化经验的专业人才，支持创新药从候选药物优化、成药性研究、临床前研究到临床研究的高效转化。

除此之外，拓领博泰与清华大学、百度等知名院校、顶尖企业合作，依托清华大学药学技术中心state-of-art技术平台和百度PaddleHelix生物计算平台技术等，持续研发新项目和新药分子，不断丰富后续研发管线，并针对多个具有临床重大需求的免疫疾病和罕见病进行多方面的布局，同时围绕小分子药物开展全面的专利保护和布局，覆盖世界主要的药物研发国家和地区。

TollB-001：同类靶点竞品中唯一实现靶点选择性的药物，临床前研究效果显著

自2007年以来，尹航教授围绕Toll样受体进行大量机制和小分子调节剂的研究，筛选出针对人体的10种不同的Toll样受体，并搭建药物筛选细胞技术平台，以发展特异性、精准靶向的小分子候选药物。目前，已累计发表文章超150篇，引用数超20000次。其中，靶向Toll样受体1/2、3、5、8的小分子调节剂在全球范围均属于首先报道，尤其在Toll样受体8的研究中发现了颠覆性的全新调控机制和药物口袋，为相关领域的研究提供了全新的思路。

目前，拓领博泰首推的TollB-001项目是一款靶向Toll样受体8的1.1类口服小分子新药，用于治疗类风湿性关节炎（RA）和系统性硬化症等具有临床需求的自免疾病。值得关注的是，TollB-001是全球同靶点中首个进入临床阶段的、具有靶点选择性的小分子药物，并且具有差异化的创新机制。

临床前研究显示，TollB-001能够有效降低自发性类风湿性关节炎病猴（天然疾病模型）的疾病水平，体内药效显著。在动物体内和人体试验中，TollB-001体内安全性极高，有望解决现有治疗药物响应率不足、副作用大等问题。值得关注的是，TollB-001具有理化性质稳定、合成工艺简单、杂质可控等特点，因此可稳定放大生产且成本可控。此外，TollB-001被设计为口服给药，并且可实现一天一次给药，极大提高患者依从性。

目前，TollB-001正在1期临床试验中评估其在人体中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及食物效应。现有数据显示，TollB-001表现出极佳的安全性和有效性。1期临床试验将于2024年底结束，预计于2025年初开启2期临床试验。

除布局类风湿性关节炎这一适应症外，TollB-001还被开发用于治疗系统性硬化症。系统性硬化症属于罕见病，目前没有有效的临床药物。其临床前研究显示，TollB-001体内药效极其显著，正在申请临床批件，将快速推进至临床阶段。

多条管线将申报IND，未来加速推进核心产品商业化

围绕人体10种不同的Toll样受体，拓领博泰已开发出多个特异性小分子候选药物，以治疗不同的自免疾病。

例如，拓领博泰针对系统性红斑狼疮布局了TollB-002管线。TollB-002目前处于临床前研究阶段，临床前研究数据显示，TollB-002动物体内药效为同类最优，将于今年申报IND并进入临床。除此之外，公司还布局了多条在研管线，并且大部分管线预计将于2024—2025年推动进入临床。

凭借突出的团队实力和多个里程碑进展，拓领博泰备受资本青睐，在短时间内先后完成了天使轮融资和A轮融资，累计融资近两亿元。

拓领博泰成立至今，已获得众多荣誉奖项。例如，拓领博泰荣获科技部举办的全国颠覆性技术创新大赛总决赛最高奖、中国创新创业大赛全国赛优秀企业奖及北京市二等奖、HICOOL 2023全球创业大赛三等奖、入选中关村论坛《百项新技术新产品榜单》、德勤“2023中国医药健康明日之星”等奖项，并且获得科技部科技型中小企业、北京市专精特新中小企业、北京市创新型中小企业、中关村高新技术企业、北京市知识产权试点单位等认证。

根据弗若斯特沙利文报告，到2030年中国自免药物市场规模约为230亿美元。自免疾病现已成为仅次于癌症的第二大疾病，并且已成为第二大的药物市场。目前，已有众多企业进入这一千亿市场，布局了上百条自免新药管线，市场或将上演“百药大战”的竞争局面。

对此，高萌博士说：“扎实的研究积累、与临床的紧密结合、先进的研发平台和团队，以及具有独创性和差异化的新药管线是拓领博泰冲出市场重围的核心优势。”

目前，拓领博泰已构筑起专利护城河，已自主申报发明专利12项，并取得13项专利的独家授权，正在从药物研发源头实现差异化创新。

谈及未来，高萌博士表示，“拓领博泰正在加速推进在研药物的临床转化和商业化进程，以期研发出有效、安全、成本可控、使用便捷的好药，填补市场空白，解决未被满足的临床需求”。

随着国产自免市场“百药大战”即将拉开帷幕，期待拓领博泰加速自免新药研发，为行业带来更多创新疗法，最终惠及更多患者。

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