专栏名称: 医药魔方Info

传递医药信息，分享资源数据！医药魔方Info关注全球范围内的重要医药信息情报，包括药品注册审批、药物临床试验数据、公司交易并购动态、公司财报业绩、医药人才流动，热门政策事件等等，为用户的日常决策提供关键信息参考。让你充电5分钟，吹牛2小时！

国内首款！默沙东HIF-2α抑制剂在华获批上市

医药魔方Info · 公众号 · 药品 · 2024-11-21 16:31

主要观点总结

国家药监局网站显示，默沙东的Belzutifan片（贝组替凡片）已获批上市，用于治疗特定遗传性疾病VHL相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤。该药物是HIF-2α抑制剂，可减少与肿瘤生长相关的基因转录和表达。这是全球首款且目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。

关键观点总结

关键观点1: Belzutifan片的适用范围

该药物适用于VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的治疗。

关键观点2: Belzutifan片的作用机制

Belzutifan是一款HIF-2α抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。

关键观点3: Belzutifan片的临床意义

该药物是全球首款且目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂，对于无需立即手术的VHL相关肾细胞癌等患者具有治疗作用。

关键观点4: 文章版权声明及免责声明

文章版权归属于PHARMCUBE所有，欢迎转发分享及合理引用，但需标明文章来源。免责申明指出，本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容。

正文

11月21日，国家药监局网站显示，默沙东的Belzutifan片（贝组替凡片）获批上市，适应症为von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。

VHL是一种罕见的遗传性疾病，每3.6万人中就有1人患病。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险，也有罹患某些癌症的风险，包括肾细胞癌。

Belzutifan是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。2021年8月，belzutifan凭借II期临床数据获FDA加速批准用于治疗 无需立即手术的希佩尔-林道综合征（VHL）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤患者 ，成为全球首款也是目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。

2023年12月，belzutifan再获FDA批准用于治疗接受过PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者