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赛诺菲（Sanofi）公司今日宣布，美国FDA已授予在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物的开发与审评。获得该认定的药物需显示出初步临床证据，证明其在临床重要终点上的疗效较现有药物有显著改善。目前该公司正在完成向美国FDA递交tolebrutinib新药申请的最终准备。

这一突破性认定是基于3期临床试验HERCULES的积极结果，该研究表明，tolebrutinib与安慰剂相比，可将患者出现6个月确认残疾进展（CDP）的时间延缓31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。进一步的次要终点分析显示，接受tolebrutinib治疗的参与者中，确认残疾获得改善的患者比例（10%）是安慰剂组（5%）的两倍（HR=1.88；95% CI，1.10-3.21）。

多发性硬化是一种慢性免疫介导的神经退行性疾病，随着时间的推移可能导致不可逆的残疾。这种身体和认知上的残疾损伤会逐步恶化健康状况，影响患者的护理需求和生活质量。

Tolebrutinib是一种在研口服、能穿越血脑屏障且具有生物活性的BTK抑制剂，它能够达到足以调节B淋巴细胞和疾病相关小胶质细胞的脑脊液浓度。Tolebrutinib目前正在多个3期临床试验中评估其治疗多种类型多发性硬化的潜力。

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