冯辉博士专访：首个临床获批与上市正式受理，国产PD-1单抗背后的故事

我们的宗旨是首先解决中国的癌症患者的临床需求，让我们国内的患者能用得起高质量的抗肿瘤药物。所以我们PD-1的免疫治疗布局， 首先是立足于中国市场，根据中国癌症患者的流行病特点和未满足的临床需求以及我们PD-1产品本身的特点进行的。

现在在临床研发阶段的主要适应症除了已提交上市申请的黑色素瘤外， 包括非小细胞肺癌、鼻咽癌、胃癌、食管癌、尿路上皮癌、神经内分泌瘤、淋巴瘤、头颈癌等恶性肿瘤。 联合用药的开发也是集中在目前标准治疗或免疫治疗疗效仍可提升的适应症，比如 晚期胃癌、非小细胞肺癌、食管癌 等。

目前，我们也在临床研究中看到了中国的癌症患者区别于欧美患者的流行病特点，以及我们的PD-1取得的一些初步的可喜成绩。

我们也很幸运地拥有经验丰富而执行力很强的团队，能迅速地推进JS001的临床研发，并在今年3月份正式获得CFDA生物制品上市许可的受理是团队之间精诚合作和努力的结果。同时，我们也在国际市场上进行了布局，目前在美国开展的JS001的I期研究已经进入多个适应症的扩展准备阶段。

免疫治疗抗体的开发在国内存在过热现象，后期会带来各种资源包括资本、临床研究机构、专家和患者资源的过度占用甚至浪费。 如何冷静地分析各自的免疫治疗抗体在机制上的特点和发掘科学合理的联合用药优势，理性预估在大规模生产上可能存在的一系列技术问题，以保证产品的质量，是在免疫治疗抗体产品开发上的挑战 。

与外资大药厂之间的市场竞争，我们需要利用本土公司的优势。如前所述，我们立足于首先解决国内患者的需求，提供给国人优质而可负担的有效药物。

我们 首先 在产品工艺上进行了创新，在保证产品质量的前提下提高产能，降低生产成本成为我们的竞争优势； 其次 在临床研发策略上， 我们把公司大量的人力资源用于研究累积的中国癌症患者数据，结合和产品疗效相关的biomarker，制定适合国人癌症谱特点，最大化提高药物单独使用和联合使用疗效的研发方案 。而外资大药厂的临床研发数据大多是来自西方人种，适应症的布局是以欧美为主导的，在临床验证上国人的数据有限。

所以，这也是我们的竞争优势。除了药品的价格，最终市场需要产品的疗效说话。我们有信心为国人提供可负担的、优质有效的药物。

差异化研发的基础在于要有自己的思维来理解免疫治疗的本质和自身产品的特性，包括临床前的探索和临床试验的设计，这是一脉相承的连续关系 。我们对药物的理解，也是随着临床前和临床数据的不断丰富而加深的。产品的研发计划需要在整个开发过程中根据收集的证据和市场的变化而进行不断地调整。 只有这样，才能走向适合自己药物的研发道路，而不是盲目地跟随别人的策略 。

新药研发的周期很长，对于差异化的研发，在不同的阶段会有不一样的挑战：比如现在肿瘤免疫治疗临床研发已经从单药时代走向联合治疗。和PD-1/PD-L1的联合治疗选择很多，全球在进行的临床研究近800项，可谓眼花缭乱。 如何在浩如烟海的临床研究数据中找出对自己的免疫治疗抗体开发具有真正参考价值的药物组合至关重要 。

同时还需要高度结合自身产品的profile、选择合适的biomarker及重点的适应症、优选的商务合作模式和市场开发策略 ，只有综合分析这些至关重要的影响因素才能制定适合自身产品的开发方向，最终成功地把药物带到市场，给患者带去最大的受益。

我们是一家以开发治疗性抗体为住的创新型生物公司，核心竞争力是创新。 创新来自于早期研发在美国搭建的杂交瘤抗体筛选平台，人源化平台和细胞工艺开发以及进入临床阶段的产品个性化开发策略 。

我们的产品管线致力于开发未满足的临床需求的疾病治疗药物，主要集中在抗肿瘤、自身免疫疾病、代谢类疾病以及中枢神经疾病等领域。首先服务于我们国家的老百姓，同时也布局全球，进一步开发海外市场。

目前我们已经有4个药物走到了临床研发阶段，包括PD-1、Humria、PCSK9、Blys，同时今年有2个新药申报临床IND。接下来几年每年会以至少申报2个新药临床IND的速度将临床前分子带到临床研发阶段 ，同时也会根据研发情况和市场需求不断调整产品管线。

我们的计划是在2025年能把8个以上的新药带到市场，满足相关疾病领域迫切的临床需求。