近日，Applied Therapeutics公布了其核心管线Govorestat新药申请(NDA)审查的积极消息。FDA通知公司，不再需要召开专家咨询委员会会议（adcomm）来针对Govorestat进行讨论，该会议之前原定于2024年10月9日举行。这一举动令Applied大松一口气，因为去年Govorestat未能通过一项III期临床（ACTION-Galactosemia ），并且上市申请审评期还在今年3月还被FDA延长三个月。取消在adcom上对该药的投票表决，已经表明了监管态度。不用在adcomm中走一遭，Govorestat被上市通过的概率将大大提升。FDA表示优先审查计划将如期进行，PDUFA目标行动日仍定在2024年11月28日。Govorestat是Applied Therapeutics最为核心的管线，如果获得批准，将成为Applied的首个商业产品。Govorestat是一种具有中枢神经系统渗透性的醛糖还原酶抑制剂（ARI），被开发用于治疗多种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶缺乏症（SORD）和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。半乳糖血症是Govorestat首发适应症。如果Govorestat获得批准，将成为首个用于治疗半乳糖血症的药物。2024年2月，govorestat治疗半乳糖血症的NDA获得了FDA受理，并获得了优先审评。NDA申请得到了半乳糖醇快速和持续降低的支持，包括针对2-17岁半乳糖血症儿童的Ⅲ期临床数据ACTION-Galactosemia Kid、以及针对成人半乳糖血症患者的ACTION-GalactosemiaⅠ/Ⅱ期临床数据。Applied亦向欧洲药品管理局（EMA）递交治疗半乳糖血症的上市许可申请(MAA)，目前正在接受EMA人用药品委员会(CHMP)的审查。公司预计EMA将在2024年第四季度做出审批决定。此外，Govorestat在其他适应症中取得了临床积极结果。今年2月，Applied 公布了Govorestat治疗SORD缺乏症的Ⅲ期临床INSPIRE试验12个月中期分析结果，该试验达到了主要终点和几个关键次要终点。与安慰剂相比，Govorestat在山梨醇水平持续下降具有统计学意义。此外，govorestat在CMT健康指数（CMT-HI）方面也产生了显著的统计学意义，患者的下肢功能、活动能力、感觉功能和上肢功能的改善。安全性和耐受性良好，治疗组和安慰剂组的不良事件发生率相似。基于迄今为止的临床数据，公司计划与FDA讨论针对该适应症的新药上市申请。官网中还有有两条管线AT-001和AT-003，业均为醛糖还原酶抑制剂。AT-001已经推进到了临床Ⅲ期阶段，不过最近报告的消息看起来不算好，2024年1月4日，AT-001治疗糖尿病心肌病ARISE-HF的Ⅲ期临床中主要终点没有达到。AT-003是一款具有眼球内的渗透性的ARI，目前还在临床前阶段，用于治疗糖尿病性视网膜病变。从经营现状看来，Govorestat尽快取得上市批准也是十分急迫的了。参考出处：
https://firstwordpharma.com/story/5841711
https://ir.appliedtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/applied-therapeutics-provides-regulatory-update-govorestat
https://ir.appliedtherapeutics.com/static-files/2f5dd433-9a82-40b9-ae3f-3da06ce5bff8点击下方“药渡“，关注更多精彩内容
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