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有望逆转动脉粥样硬化，新锐联手开发潜在“first-in-class”mRNA疗法
日前，Repair Biotechnologies和Genevant Sciences公司宣布，双方达成研发合作协议，结合Repair公司的胆固醇降解mRNA技术和Genevant公司的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术，开发创新动脉粥样硬化疗法。
Repair公司的胆固醇降解平台有望通过消除身体中局部聚集的胆固醇，逆转动脉粥样硬化等疾病的进展。根据协议，Genevant将授予Repair公司使用其LNP技术，开发胆固醇降解mRNA疗法治疗特定疾病的权益。Genevant可能获得高达1.07亿美元的前期付款和潜在里程碑付款。Flagship推出递送技术平台，旨在优化基因药物开发Flagship Pioneering公司近日推出Mirai Bio公司，该公司旨在提供开源技术平台，与生物技术公司合作开发优化的基因药物（genetic medicines）。Flagship Pioneering承诺投资5000万美元，促进该公司技术平台的开发，以及在多个疾病治疗领域和治疗模式中加速基因药物的开发。
Mirai Bio公司的技术平台包括高通量自动化、体内多重筛选、机器学习等前沿技术，能够产生大量数据并且通过优化的迭代循环，同时优化基因药物的递送、设计和生产，提高疗法开发的成功率和开发速度。降低病毒载荷超过85%！抗呼吸道合胞病毒疗法达到2期临床主要终点Enanta Pharmaceuticals公司日前宣布，在研疗法EDP-323在健康成人志愿者中进行的2a期临床试验获得积极顶线结果。这项试验用呼吸道合胞病毒（RSV）感染健康志愿者并检验抗病毒疗法EDP-323的效力和安全性。数据显示，EDP-323表现出良好的安全性和耐受性，并且在使用qRT-PCR进行的病毒水平检测中，将病毒载荷减少85%~87%，达到试验的主要终点。
EDP-323是一款创新口服L蛋白抑制剂，开发用于治疗RSV。它已经获得美国FDA的快速通道资格。在这项试验中，EDP-323还达到多项次要终点，在使用病毒培养进行的具有感染性病毒水平检测中，EDP-323将病毒载荷减少97%~98%。此外，EDP-323组与安慰剂组相比，志愿者的总临床症状评分降低66%~78%。
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参考资料：
[1] Enanta Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results for EDP-323 in a Phase 2a Human Challenge Study of Healthy Adults Infected With Respiratory Syncytial Virus (RSV). Retrieved September 26, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240926574238/en/Enanta-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Topline-Results-for-EDP-323-in-a-Phase-2a-Human-Challenge-Study-of-Healthy-Adults-Infected-With-Respiratory-Syncytial-Virus-RSV
[2] Repair Biotechnologies and Genevant Sciences to Collaborate to Develop mRNA-LNP Therapy with First-in-Class Potential to Turn Back Atherosclerosis. Retrieved September 26, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/26/2953725/0/en/Repair-Biotechnologies-and-Genevant-Sciences-to-Collaborate-to-Develop-mRNA-LNP-Therapy-with-First-in-Class-Potential-to-Turn-Back-Atherosclerosis.html
[3] Flagship Pioneering Unveils Mirai Bio to Provide Fully Integrated End-to-End Genetic Medicine Development Capabilities for the Biotech Industry. Retrieved September 26, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-unveils-mirai-bio-to-provide-fully-integrated-end-to-end-genetic-medicine-development-capabilities-for-the-biotech-industry-302257660.html
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