见时知几：2024年Fierce15药企预示着哪些投资趋势

2024年8月，蜚声全球的Fierce Biotech’s 2024 Fierce 15入选药企名单公布。每年的Fierce 15企业，都 暗含着对未来几年医药创新方向的预测 ， 一些成长性较高的创新药企, 例如Juno、MyoKardia、CRISPR Therapeutics等都曾是Fierce 15的入选企业 ，从今年的Fierce 15的名单中，透露出以下重要的方向：

• 充分结合相关领域的技术进步，解决生物医药行业的问题 。像 OMass、 ProFound 、 BigHat Bio 等公司， 利用人工智能、 定制化学、蛋白质组学 等前沿技术开发药物 。

  
  

• 研发管线偏早期 。与2023年大部分入选企业处于临床中后期阶段不同的是， 今年仅有3家入选企业拥有临床二期的在研药物，没有拥有三期临床管线的药企入选。

  
  

• 注重技术平台的建设 。至少有11家公司拥有各自领域的技术平台。 设立技术平台的背后，往往是着眼于解决医药领域某些难题，而非仅仅追求单个药物的成功 。 单个药物实验的目的是对技术平台的验证，一旦成功，平台型企业的想象空间往往会加速放大 。

  
  

• 适应症方面。 今年的入选企业中，有8家公司以 自体免疫性疾病 为主要的适应症，中枢神经系统疾病、肿瘤等也多家企业布局。

以下是对今年入选Fierce 15药企的简介：

1、Abdera Therapeutics

Abdera Therapeutics成立于2020年，由 投资公司adMare BioInnovations和抗体生物平台公司AbCellera Biologics(NASDAQ:ABCL) 联合设立，是一家致力于开发可调的、精准的癌症放射性药物的公司。

Abdera的ROVEr™ 平台允许该公司设计新的基于抗体的放射性药物，该药物具有与癌症靶点的高亲和力抗原结合域和工程Fc域，可微调抗体的PK，以适应治疗性同位素的输送，同时最大限度地减少肾脏暴露并减轻其他全身放射性毒性。

公司进度最快的在研产品ABD-147于今年5月获得FDA批准的IND申请，具有快速通道认定资质。 ABD-147 是首个靶向DLL3靶点的用于治疗小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌的药物，也是新一代精准放射性药物疗法，通过将225Ac精准递送至肿瘤表面，从而杀灭肿瘤细胞。

2023年4月，Abdera Therapeutics宣布完成1.42亿美元的A轮和B轮融资，其中A轮融资由 Versant Ventures和Amplitude Ventures领投，Northview Ventures、Abdera、adMare BioInnovations和AbCellera等机构跟投，B轮融资由venBio Partners领投，Viking Global Investors, Qiming Venture Partners USA 和RTW Investments等机构跟投。

2、Ascidian Therapeutics

Ascidian Therapeutics 由生命科学风险投资领域的领军企业 ATP孵化设立 于2020年，是一家聚焦于在RNA层面上，替换带有突变的外显子，以治疗各种人类疾病的公司，目前已经完成1亿美元的融资。

Ascidian Therapeutics 主要通过在RNA层面上替换突变的外显子来治疗疾病，在保持天然基因表达模式和水平的同时，对大基因和具有高突变变异的基因进行靶向治疗，旨在提高基因治疗的持久性，同时降低与DNA编辑和操作相关的风险。

公司围绕视网膜疾病、神经科学等领域开发出多个产品管线，其中进展最快的研发项目是针对ABCA4视网膜病的在研疗法ACDN-01，即将进入临床一期试验。

今年6月， Ascidian 与 罗氏 达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。

3、 BigHat Biosciences

BigHat Biosciences成立于2019年，总部位于旧金山，是一家基于人工智能技术的药物研发公司。首席执行官Mark DePristo曾担任 Google.AI基因组学 的负责人。成立至今，公司已经获得超过1亿美元的融资。

公司拥有名为Milliner的人工智能（AI）抗体设计平台，在数天时间内，可将实验室研究与机器学习（ML）结合起来，使每种抗体从计算机设计到表达、纯化和表征。Milliner可以设计功能更复杂、具有更好生物物理特性的抗体，并有助于降低优化抗体和其他治疗性蛋白质的难度。

公司目前有7条在研产品管线，均处于早期研发阶段，作为平台型公司，BigHat Biosciences有望提供更加高效的药物发现服务。

在过去两年，BigHat Biosciences已经与多家大药企达成合作：

• 2022年1月， 公司宣布成功完成了与 安进 的先前未公开的第一阶段研究合作，并与安进达成许可协议，应用公司的平台对下一代抗体进行多目标优化；

  
  

• 2022年12月，公司宣布与 默沙东 开展研究合作，利用其技术为3个药物发现项目设计候选药物；

  
  

• 2023年12月，公司宣布与 艾伯维 合作，共同发现和开发肿瘤学和神经科学领域的下一代治疗性抗体，BigHat将获得3000万美元的预付款，并有资格获得总额高达约3.25亿美元的研发里程碑，并有可能获得进一步的商业里程碑以及净销售额的分阶段特许权使用费；
• 2024年4月，公司宣布与 强生 旗下杨森制药达成合作。

4、COUR Pharmaceuticals

COUR Pharmaceuticals成立于2013年，是一家致力于开发治疗自身免疫性和炎症性疾病疗法的公司。基于 基于西北大学Steve Miller教授实验室的授权，公司拥有 专有的抗原特异性免疫耐受平台，旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。

来自多个临床和临床前项目的数据表明，COUR Pharmaceuticals的候选产品能够诱导抗原特异性免疫耐受，具有治疗多种自身免疫性和炎症性疾病的潜力。公司计划开展重症肌无力和1型糖尿病的2a期概念验证临床研究。

除重症肌无力和1型糖尿病疗法外，COUR Pharmaceuticals公司与 武田制药 在乳糜泻领域有合作产品，还与 Ironwood Pharmaceuticals 公司在原发性胆汁性胆管炎领域也有合作产品。

COUR Pharmaceuticals 曾于今年1月完成1.05亿美元的A轮融资，A轮融资由Lumira Ventures和Alpha Wave Ventures共同领投， 罗氏 风险投资基金、 辉瑞 、 百时美施贵宝 、Angelini Ventures和JDRF T1D Fund跟投。

5、Excision BioTherapeutics

Excision BioTherapeutics成立于2015年，致力于开发先进的基因编辑疗法，以解决由病毒感染引起的危及生命的疾病的医疗需求。

6、 Fauna Bio

Fauna Bio成立于2018年，是一家人工智能驱动的药物发现公司。公司旗下的的Convergence ^TM 人工智能平台评估了452种哺乳动物的基因组分析数据，包括65种冬眠哺乳动物，收集了这些动物的数千个转录组、蛋白质组和表观基因组，以及超过220亿次序列读。

公司通过分析来自冬眠生物学(及其他极端适应)的保护性适应数据，以识别人类用药靶点，能够发现在具高度未满足需求疾病中的潜在最佳基因靶点，并能为广泛的治疗模式发现靶点。 目前，Fauna Bio的治疗领域集中在肥胖、心肺疾病、神经退行性疾病等领域，在研产品管线均处于早期阶段。

2023年12月，Fauna Bio宣布与 礼来 达成合作，通过Convergence平台发现肥胖症临床前药物。Fauna Bio将获得包括股权投资在内的预付款，并有资格获得总计高达4.94亿美元的临床前、临床和商业里程碑付款以及产品销售特许权使用费。

7、 Gilgamesh Pharmaceuticals

Gilgamesh Pharmaceuticals成立于2019年，创始人为两位连续创业者：Jonathan Sporn此前为Perception的创始人，后该公司卖给Atai，Andrew Kruegel此前为Kures的创始人，该公司也 被Atai收购 。

Gilgamesh 专注于中枢神经系统疾病药物开发，包括抑郁症、焦虑症、药物成瘾及与压力有关的疾病。 Gilgamesh致力于发现新型神经致幻剂以及治疗药物组合 ，药物可以保留或改善典型精神活性物质的治疗效果，同时提高其安全性和有效性。

公司在研产品GM-1020、GM-2505已进入临床二期试验阶段，用于中度抑郁症的治疗，GM-5022、GM-3009目前正在进行临床前研究。

今年5月，Gilgamesh Pharmaceutical宣布与 艾伯维 达成合作协议，开发治疗精神疾病的新一代疗法。 Gilgamesh将获得6500万美元的预付款，并有资格获得总额高达19.5亿美元的期权费和里程碑以及销售分成。

Gilgamesh Pharmaceuticals已完成了8轮融资，在2022年12月获得近4000万美元的B++轮融资。

8、iECURE

iECURE成立于2021年，是一家基因编辑疗法公司，由 基因治疗领域的先驱James Wilson教授、宾夕法尼亚大学联合设立。

公司旗下的技术平台ARCUS是一个独特的、专有的、多功能的基因组编辑平台，其属性包括特异性、进行各种有效编辑（敲入、敲除和修复）的能力，从而实现一系列治疗性编辑。该平台基于一种称为I-CreI的天然基因组编辑酶，该酶从衣藻中进化而来，是一种归巢核酸内切酶，可以在细胞DNA中进行高强度特异性切割。

公司的核心管线GTP-506是利用双载体AAV递送的基因疗法，用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症，获得美国和欧盟孤儿药资质，已进入临床一期试验阶段。

2021年，公司获得Versant Ventures、OrbiMed Advisors、NovoHoldings等机构投资的5000万美元A轮融资。