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医麦客：干细胞治疗规范需要尽早出台
2017年8月2日/医麦客 eMedClub/--最新的一项研究表明，越来越多的诊所使用联邦临床试验数据库（ClinicalTrials.gov）作为一种营销手段，提供未经证实的干细胞疗法，以吸引那些被参加试验的患者。而且干细胞疗法所包括的患者更是广泛，从髋关节疼痛到自闭症、再到勃起功能障碍，而正如这篇文章中所揭示的，其中不乏存在“不合理”的安全风险以及高昂的成本。
根据上周三在《Regenerative Medicine》杂志上发表的文章，表明至少有18个患者参与的干细胞研究列在了Clinical Trials.gov上，这是由美国国家卫生研究院（NIH）管理的公共和私人试验的综合注册中心。
Leigh Turner（图片来源 bioethics.umn.edu）
这项研究的作者，大学的生物伦理和公共卫生学院的副教授Leigh Turner表示，国家卫生研究院（NIH）应该使用更严格的筛选标准来审查，而且在许多情况下也不排除这些已经上市的疗法。问题在于这些诊所开展研究并进行收费并没有得到FDA的许可。
此外，他还说，这些诊所在未经FDA批准的情况下向公众推销他们的产品，甚至是直接面向消费者的广告，即便这些宣传的研究还在进行中。
Turner 说：“我们真的希望ClinicalTrials.gov成为一个“一经出售、概不负责”的推销者吗？而却没有人注意到具体的研究内容，很多研究其实只是针对COPD、多发性硬化和帕金森病患者的市场推广。”
近几年来，美国的数百家干细胞诊所可谓是野蛮生长，而FDA只是清除了其中很小的一部分。这些诊所中绝大多数都坚持认为，无论是测试还是推销他们的产品，都不需要FDA的批准，因为他们正在行医，而这不在该机构的职权范围之内。除此之外，他们还表示，他们并不受干细胞机构的指导。
作为包括Turner在内的这类诊所的批评者的回应，FDA的指导意见表明，许多测试和营销阶段的程序确实需要FDA的批准，但显然FDA不愿对这些企业进行打击，因为在混乱的同时也制造了机遇。
ClinicalTrials.gov是1997年由联邦法律创建的，作为美国和其他地区可搜索的临床试验数据库，于2000年2月提供给公众使用。数据库中包括由世界各地的公共和私人组织资助的正在研究的试验性疗法。通常，这些试验的目的是验证相关疗法是否安全有效，为提交给FDA审查批准做准备。
相比较Clinical Trials.gov而言，NIH临床试验网站在很大程度上是运行在一个荣誉系统上，在这个系统中，政府依赖于公司和研究人员的研究，以准确地回答一个产品是否需要FDA的监督。Turner却说这个系统不工作，他在文章中写道，并没有证据表明FDA审查了这些研究，批准其研究对象的所有要求，并允许临床研究继续进行，所以这样的研究不应该被纳入和公开上市。
Turner表示，大多数合法的试验都不会收取病人的费用，有时病人可能会面临一些附带的费用，比如路费。但相比之下，“付费参与”研究的患者往往会被收取高达数千美元的费用。NIH在一份声明中表示，参与者了解参与临床研究的潜在益处和风险是至关重要的。
免责声明（图片来源 Clinical Trials.gov）
2017年3月，ClinicalTrials.gov再其官网主页上增加了一个突出的免责声明，说明：“本网站上的研究报告并不代表国家卫生研究院（NIH）的认可。在志愿参与研究之前，请与值得信赖的专业人士讨论。同时该机构还表示，它将继续评估改善网站的方法。
随后，3月中旬，《New England Journal of Medicine》上发表了一项报告：三名女性在干细胞诊所接受眼病治疗之后几乎完全失明。根据该报道，这三名女性年龄在70-80岁之间，于2015年花费5000美元接受了治疗老年性黄斑变性的干细胞疗法，而这其中至少有一个人是通过Clinical Trials.gov了解到这项试验，并认为她正在参加的是经过政府批准的研究。
在许多诊所里，干细胞治疗通常涉及到抽脂，然后从中提取脂肪干细胞进行加工，最后注射到患者身体的其他部位。
脂肪干细胞（图片来源 saisei-iryou.com）
Alberta大学的法学教授TimothyCaulfield说：“这是一个亟待解决的重要问题”。尽管他并没有参与此项研究，但是他表示，因为Clinical Trials.gov正在被用作一种营销手段，来表明这些诊所提供的干细胞疗法是具有合法性的，所以他呼吁对未经证实的干细胞治疗进行更严格的管制。然而，想出解决这个问题的办法并不容易。
Turner寻找到了美国的一些商业化诊所，它们提供不受监管的干细胞治疗，直接面向消费者做广告，并且让病人参与治疗。他发现了七项在Clinical Trials.gov网站上登记注册的研究，其中的五项试验由Ageless Regenerative Institute负责，另外两项由Lung Institute负责。除此之外，Turner还发现了另外的由各家公司负责的11项研究，登记的具体研究内容并不涉及到付费，但是在其他公开信息中却明确表示病人治疗需要收费。
根据数据库列表，Ageless Regenerative Institute正在使用干细胞治疗糖尿病、勃起功能障碍和其他问题。Lung Institute关注的则是慢性阻塞性肺病（COPD）和其他疾病。而两家机构都没有提供关于他们试验的咨询的答案。
去年夏天在《Cell Stem Cell》期刊上发表的一项研究，Turner是共同作者，研究表明不受管制的干细胞诊所正在美国各地蔓延。根据这项研究显示，至少有351家公司、570家诊所正在为诸如骨关节炎、阿尔茨海默病、自闭症和脊髓损伤等疾病进行市场营销，其中也包括美容整形行业。到目前为止，Turner表示这个数字可能更高了。
在提出这个问题之后，Turner正在倡导一个解决方案：“Clinical Trials.gov需要在试验注册之前对研究进行适当的评估，在更多的患者和研究对象受到伤害之前，进行更好的筛查。”而NIH在该网站上的免责声明显然是不够的。
因为包括患者以及他们的亲人、医生、研究人员、记者在内的大部分人都在使用Clinical Trials.gov，他们认为数据库中注册的临床研究是可靠的信息来源。这同时也说明了NIH的临床试验数据库是一种很好的公共资源，所以说Clinical Trials.gov作为一个集体的利益，需要得到保护，应该避免滥用的情况。
Turner也希望他的初步研究可以为记者提供材料，以便进一步调查这些付费参与的研究以及其背后的公司。除此之外，他还希望这样的报道将有助于说服NIH官员，毕竟他们在制定Clinical Trials.gov方面发挥关键作用。应该使其成为一个可靠的临床试验信息资源，而不是一个贬值的数据库。
本文由医麦客原创翻译
文章中作者的描述不代表本平台观点
参考出处：
http://baetrice.org/unproven-stem-cell-treatments-touted-on-federal-database-clinicaltrials-gov-study-says/
https://blog.cirm.ca.gov/2017/07/19/pay-to-participate-stem-cell-clinical-trials-the-ugly-stepchild-of-clinicaltrials-gov/
https://www.regmednet.com/users/1122-regenerative-medicine/posts/18659-pay-to-participate-stem-cells-studies-an-interview-with-leigh-turner
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