海思科BTK-Protac抑制剂小分子新药获批临床

药物简讯 · 公众号 · 药品 · 2021-04-06 16:50

正文

海思科医药集团股份有限公司（以下简称“公司”）之全资子公司四川海思科制药有限公司于近日收到国家药品监督管理局下发的 HSK29116 散的《药物临床试验批准通知书》。

根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2021 年 1 月 21 日受理的 HSK29116 散符合药品注册的有关要求，同意开展复发难治 B 细胞淋巴瘤的临床试验。

HSK29116 系海思科研发的 1 类创新化学药，为口服的 Protac 小分子抗肿瘤药物，可选择性的阻断 BTK 激酶活性、通过调节信号通路干预 B 细胞发育，从而控制各种 B 细胞恶性肿瘤的进展。HSK29116一方面可通过特异性结合 BTK 直接抑制 BTK 活性；另一方面能诱导 BTK 泛素化标记，通过蛋白酶体途径将其降解，从而阻断 BCR 信号通路的传递，抑制 B 细胞淋巴瘤细胞的生长与增殖，起到双重抗肿瘤作用。

目前 BTK 小分子抑制剂已成功应用于 B 细胞淋巴瘤的治疗，但现有上市 BTK 抑制剂主要是通过与 BTK 活性位点的半胱氨酸残基形成共价键产生酶抑制作用，副作用大，共价结合易产生耐药突变，成为临床治疗中的一大问题。HSK29116 不仅对野生型 BTK 有更好的药效，同时可克服耐药突变问题。若其成功上市，可为 B 细胞恶性肿瘤患者带来更多的临床获益和更好的治疗药物。

HSK29116 是基于海思科领先的 Protac 研发平台筛选出的首个申报临床的口服 BTK-Protac 小分子抗肿瘤药物。截至目前，国内外尚无同靶点同机制产品进入临床试验，有望成为 first in class 药物。鉴于本品良好的竞争态势及市场前景，澳洲、美国临床试验申请正在同步进行中。