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PTC Therapeutics日前宣布，美国FDA接受在研疗法sepiapterin的新药申请（NDA），并将在明年7月29日前完成审评。本次NDA申请的适应症为治疗所有年龄段和不同疾病亚型的苯丙酮尿症（PKU）儿童和成人患者。此外，该公司还宣布，3期临床试验APHENITY的结果最近已发表在著名医学期刊《柳叶刀》上。
Sepiapterin的NDA包括《柳叶刀》文章中讨论的3期临床试验APHENITY的结果，以及正在进行的APHENITY开放标签延长期研究的数据，这些数据提供了sepiapterin疗效持久性的证据，并表明患者在饮食上可获得更多自由，同时仍然能够控制苯丙氨酸（Phe）水平。最新的苯丙氨酸耐受性评估结果显示，大约60%的受试者在保持苯丙氨酸水平低于360 μmol/L的同时，其蛋白质摄入量超过了健康个体的每日推荐摄入量。《柳叶刀》发表的3期临床试验结果显示，接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸减少63%。值得一提的是，超过80%的患者血液苯丙氨酸水平降低到美国和欧盟对PKU儿童和成人患者苯丙氨酸水平的目标指标以下。
Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。首先，sepiapterin是一种前体化合物，能够迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤（BH4），这是一种关键的PAH辅助因子。Sepiapterin还具有独立的伴侣效应，可纠正PAH错误折叠，从而增强酶功能。通过这一双重作用机制，sepiapterin有效降低血液中的苯丙氨酸水平，并有潜力治疗广泛PKU患者。
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[1] PTC Therapeutics Announces FDA Target Regulatory Action Date for Sepiapterin and Lancet Publication of Phase 3 Trial Results. Retrieved October 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-fda-target-regulatory-action-date-for-sepiapterin-and-lancet-publication-of-phase-3-trial-results-302275590.html [2] Muntau et al., (2024). Effects of oral sepiapterin on blood Phe concentration in a broad range of patients with phenylketonuria (APHENITY): results of an international, phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet, DOI: 10.1016/S0140-6736(24)01556-3免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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