渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市

10 月 8 日，NMPA 官网显示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。

图片来源：NMPA 官网

托夫生（Tofersen） 是一种反义寡核苷酸药物（ASO），通过与 SOD1 mRNA 结合引起 SOD1 mRNA 降解，从而减少 SOD1 蛋白合成。

2023 年 4 月率先在美国获批上市，是目前唯一一款针对 SOD1-ALS 的对因治疗药物。2024 年 5 月获 EMA 批准用于 ALS。

图片来源：Insight 数据库

Insight 数据库显示，国内获批用于治疗 ALS 的药物只有利鲁唑和依达拉奉。利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好，但利鲁唑在 ALS 中的疗效有限。

依达拉奉是一种自由基清除剂，具有抗氧化应激作用，通常用于治疗急性脑梗死，但对 ALS 效果不佳。因此，临床上 ALS 患者的治疗需求还远远未被满足，托夫生在国内获批上市给中国的 ALS 患者带来新的用药选择。

图片来源：Insight 数据库

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