在中国医疗保障体系的持续完善过程中，药物经济学作为一门学科，已经从理论研究转向实际应用，特别是在医保谈判中扮演了至关重要的角色。
2017年，药物经济学迎来了关键转折点，国家医保谈判首次将其纳入考量，药物经济学在医保目录动态调整、谈判和改进中的重要性日益凸显。药物经济学评价的常态化发展，使得其结果与药物医保支付标准紧密相连。在药品价格谈判阶段，市场价格测算和药物经济学分析相结合，形成了待准入药品的合理支付标准，提高了医保资金的使用效率，促进了药品市场的健康发展。
在中国医疗保障体系的持续改革与深化中，药物经济学正逐渐成为医保准入决策的核心工具。中国药科大学丁锦希教授表示，药物经济学的融入不仅推动了医保目录的动态调整和谈判机制的改进，而且对整个医药产业产生了深远的影响。这一点在创新药物研发投入方面尤为显著，药物经济学为药企提供了必要的信心。
中国药科大学研究生院常务副院长、博士生导师
丁锦希
在医药领域，创新药物的研发是一个既复杂又充满挑战的过程。众所周知，这个过程不仅需要巨大的资金投入，还伴随着无法预测的风险。从实验室的早期研发到药品最终上市，创新药物可能需要经历10到15年的时间，投入高达数十亿美元。在这个漫长的过程中，研发团队需要在成千上万的化合物中筛选，每一步都面临着极大的风险。
面对前期的巨大投入和风险，企业往往需要信心和动力来维持研发活动。一旦投入新药研发，创新药企业将长期处于亏损状态，甚至在药品上市后，直至专利期满，才可能达到盈亏平衡点。Henry Grabowski等学者的研究进一步证实了这一点，他们采用基于盈亏平衡模型的经济学测算方法，对美国药品数据保护期的合理期限进行了研究，得出结论认为药品平均盈亏平衡点出现在12.9至16.2年之间。
在这样的背景下，药物经济学的作用变得尤为重要。自2017年中国国家医保谈判首次引入药物经济学以来，该学科在医保目录动态调整、谈判和改进中发挥了重要作用。药物经济学的测算方法已被纳入医保谈判的底价测算中，为医保决策提供了重要的数据支持，这不仅有助于提高医保资金的使用效率，也为药企提供了一个更加明确和可预测的医保支付环境。
丁锦希教授表示，药物经济学对创新药物研发的促进作用是直观的。面对高投入、高风险的挑战，医保的明确可预测性为药企提供了信心。这种信心对于激励企业持续投入研发至关重要，因为它降低了研发过程中的不确定性，使得企业更愿意承担研发新药的风险。
从更深层次来看，药物经济学的测算方法对创新药物的设计产生了反向指导作用。研发人员在研发新产品时，需考虑医保准入的可能性及预期价格，这些因素将影响产品结构设计、适应症开发顺序以及说明书的编写。这种反向指导作用意味着药物经济学不仅影响着药品的市场准入和定价，还直接影响着药品的研发方向和策略。
随着医疗保障体系的不断完善，药物经济学的研究和应用正迎来新的发展阶段。丁锦希教授指出，随着医疗保障体系的不断完善，药物经济学的研究和应用将呈现出精细化和真实世界证据使用增加的两大趋势。
精细化研究意味着根据不同的治疗领域、注册类型和用药模式，将采用差异化的评价体系和方法。这种细致入微的方法能够更准确地评估药品的价值和效果，尤其是在单臂实验药品的医保准入评估中，通过调整关键指标减少基线差异，使得评估结果更加精确和可靠。这样的精细化研究方法不仅有助于提升医保基金使用效率，还能够构建一个更加有序的就医和诊疗新格局，这对于提高医疗服务的质量和效率至关重要。
与此同时，真实世界证据在药物经济学中的重要性日益凸显。与随机对照试验相比，真实世界证据提供了更广泛的数据支持，能够更好地反映药品在实际使用中的效果和影响。国际上，英国和加拿大已经开始将真实世界证据作为药品准入和医保决策的重要参考。中国也在逐步推动真实世界数据在医保决策中的应用，这一趋势预示着药物经济学将在医保准入决策中扮演更加关键的角色。
推进健康中国建设，提高各地区的医疗卫生资源配置效率，以实现高质量发展。在这一过程中，医保基金的使用效率成为改革的重点。准入机制的完善对提高创新药可及性具有重大意义。我国也在不断加强药物经济学评价在医保目录准入、规范等决策中发挥的作用，以提升谈判的科学性、规范性、有效性。药物经济学评价在辅助国家医保谈判决策中的作用日益重要，而未来药物经济学研究应提供更多实质性的支持，以促进科学合理决策。
