癌症AAV基因治疗

有死亡，就有新生。

尽管近来生物技术领域的整体环境不是很好，但是新的概念和技术还是能够获得认可。近来，一家基因治疗公司宣布完成2600万美元的种子轮融资，走出隐匿模式。

这家公司名为Vironexis Biotherapeutics，致力于开发用于肿瘤治疗的AAV基因治疗方法。

Vironexis基于一种 TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，将AAV载体技术与肿瘤免疫治疗学结合，利用AAV载体表达CD3/TAA双特异性蛋白，通过静脉注射进体内后指导肝脏细胞持续分泌这种治疗性蛋白， 旨在一次性给药实现 长期持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。

TransJoin技术由 俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院（Nat ionwide Children's Hospital）授权而来，TransJoin技术由该医院的儿科部门负责人Timothy Cripes领导，曾发表在期刊 Science Advances 上。

在该研究中，研究人员通过AAV载体实现体内基因转移，实现了蛋白质免疫治疗药物的长时间全身血清水平。在CD19淋巴瘤异种移植模型中证明了原理验证，使用单次静脉给药剂量的AAV成功表达分泌了blinatumomab。

值得注意的是，Vironexis基于TransJoin平台，已经开发出首款候选药物VNX-101。VNX-101已经获得了美国FDA的IND批准，用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。另外，VNX-101还获得FDA授予的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。

根据报道，VNX-101是首个获批临床的肿瘤治疗的AAV基因疗法。

此外，Vironexis还有十多款候选药物正在开发中，首款产品VNX-101预计将于今年第四季度推进临床试验患者入组，以及于明年推进第二款候选药物VNX-202的临床研究。

但是，值得注意的是，AAV基因治疗相对于目前的肿瘤免疫治疗（例如抗体药物、CAR-T等）的价格更高。也存在一定的局限性，包括AAV预测抗体、安全性、有效性等等。

参考资料：

1.https://www.biopharmadive.com/news/vironexis-gene-therapy-startup-launch-cancer-aav-trial/726834/

2.https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abm1890#F1