疾病治疗新时代，人类基因组编辑技术带来的希望与隐忧

生物制品圈 · 公众号 · 生物 · 2025-01-25 11:43

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导读

近些年来，我们已目睹基因编辑技术在疾病领域如何发挥着巨大的作用，而人类基因组编辑技术的强大更是令人咂舌，在不久远的将来，人类基因编辑技术或能显著降低人类常见疾病的发病率。

然而，面对这一科技前沿的突破，其中伦理及技术局限问题，尤其是前些年，生物学家贺建奎基因编辑婴儿事件震惊了世界，让我们意识到这种错误不能再重演。

但人类基因组编辑技术仍是大势所趋，我们应未雨绸缪，为这一技术的到来做好充分准备。

想象一下，如果能够通过基因编辑有效预防和治疗生活中常见又难以治疗的治病，那将是一件多么令人兴奋的事，而基因编辑技术在治疗各种遗传性疾病方面拥有着巨大的潜力，或许能让这样一种想象成真。

目前，科学家们已经发现了数万个与人类疾病相关的DNA变异。虽然单个变异的影响可能微不足道，但当它们共同发生作用时，却可能导致可怕的情况。

显著降低疾病的发病率

最近，《自然》杂志上发表了一项分析，正是围绕这一话题展开，该研究指出在人类胚胎中进行多基因编辑可以显著降低某些疾病的发病率，但同时也引发了一系列的担忧，尤其是可能用于优生学的威胁。

人类基因组编辑可以显著降低阿尔茨海默病的可能性。左侧的脑部扫描图显示的是患有阿尔茨海默病的人；右侧的脑部扫描图显示的是“典型”的脑部。

澳大利亚昆士兰大学的统计学家和遗传学家Peter Visscher及其团队，模拟了同时编辑与阿尔茨海默病、精神分裂症、2型糖尿病、冠状动脉疾病和重度抑郁症（MDD）等多种疾病相关的特定变异的结果。他们发现，在某些情况下，编辑与多基因疾病相关的单个变异就能产生强烈效果，并且除了MDD外，编辑多达十个与疾病相关的基因可以将疾病的终身发病率降低一个数量级。

这无疑是一个巨大的成就，或能造福全人类。

局限与挑战

然而，研究也存在局限性和挑战。其中，对多基因编辑可能用于优生学的恐惧尤为突出，这也是目前没有任何国家允许在人类胚胎中进行基因编辑（即使是针对单个变异）的主要原因之一。

此外，研究还指出了其他重要的技术局限性。例如，多基因编辑技术可能无法在短期内惠及更广泛的人群，因为它目前只能通过体外受精实现。同时，对于常见疾病的因果变异，我们目前的了解还远远不够。

其他限制因素还包括许多疾病由非遗传因素引起，这些因素更难建模。再者，一旦某种疾病有了成功的新治疗方法，就可能减少对人类基因组编辑的需求。

还有需要考虑的多效性问题：一个对某种疾病构成风险的基因变异可能对另一种疾病具有保护作用。另外，这些技术可能加剧不平等和社会分裂，因为成本可能会很高。这些问题都需要全社会进行广泛讨论。

回顾过往，新技术的发展往往先于对其伦理、社会和环境影响的讨论。从原子弹到人工智能，关于风险、效益、安全性、监管和透明度的讨论总是滞后于技术的发展。

虽然距离人类基因编辑科学和技术能够精确且大规模应用还有很长的路要走，但它仍是科技趋势，仍会到来。因此，我们应明智地利用这段时间做好应对之策。社会各界需要携手做好准备，了解基因编辑的利与弊，并知道当这一天到来时应该如何应对。

参考资料

We need to talk about human genome editing

https://www.nature.com/articles/d41586-025-00015-4

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