超20个路演项目已集结！约见免费体验卡限时限量开放 | BiOFUDING上海站

核酸药是生物医药研发的下一个主流方向，本公司使用AI高效开发核酸药物，同时开发新的递送系统靶向到不同的器官。我们拥有自主研发的GalNAC技术平台开发siRNA小核酸用于治疗血友病和高血压；血友病的市场大概有150亿美元；高血压大概有430亿美元市场。另外GalNAC技术平台也可用于别的肝靶向的产品开发。我们还拥有专利保护的长效微球注射剂技术，正在中试阶段的长效微球注射剂用于治疗精神分裂症，大概有160亿美元市场。我们还拥有世界领先的肺靶向小核酸药物LNP递送系统，包括吸入制剂和注射剂两种递送技术治疗肺纤维化和别的呼吸系统疾病。计划融资3500万人民币，推动两项项目明年完成IND进入临床，签章成为有几十亿美元的市场的First-in-Class和Best-in-Class的产品。

肝靶向性更强的抗乙肝核苷药物、ASO小核酸药物、新一代糖皮质激素药物

（1）核心团队包含来自Gilead，GSK，清华大学创业团队。

（2）新一代两款抗乙肝核苷药物处于II期、III期临床研究阶段，对标恩替卡韦、TAF，肝靶向性更强，药物剂量更小，安全性更高，有望把现有的病毒清除率疗效提高，大幅降低服药频率，降低肾、骨等毒性风险。公司已申请国内及全球专利。

（3）新一代RNA乙肝药物（ASO小核酸药物）处于IND开发阶段，达到乙肝三个指标同时降低，且安全性更高。已申请中国和PCT专利，美国、欧洲、日本和南非等国家专利布局中。

（4）公司拥有全新一代糖皮质激素平台技术。激素产品是中国科学院-美国哮喘联合协会资助项目，拥有全新母核结构，疗效及安全性更佳，且对激素耐受的病人也有效。

本项目由拥有全球视野和本土创业经验的耶鲁大学海归博士和基因治疗转化研究资深科学家共同发起，主要从事非病毒载体基因治疗药物开发，专注于解决领域内载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点，投身全球基因治疗2.0革命。项目拥有无末端DNA制备、LNP体内细胞类型靶向递送和在体电转染三大技术平台，重点布局肝脏、眼睛、肌肉和血液细胞递送领域, 旨为遗传病和重大慢性疾病患者提供突破性疗法。项目掌握国内外专利13项，入选默克中国加速器，获人社部中国留学人员回国创业启动计划支持重点类、中国留学人员创业园最具成长性创业企业和毕马威中国生物科技创新50企业等荣誉，已获得知名机构峰瑞资本和凯风创投等投资。

公司成立于2011年，主要从事小分子抗肿瘤创新药研发。抗癌合成致死新靶点ATR、ATM、DNA-PK和mTOR（PIKK）是公司研发重点。FP-208是PIKK多靶点抑制剂。目前已完成临床I期试验。临床试验结果显现示，药物吸收快，药物暴露量和剂量的量效关系明显，安全性良好。FP-208将在卵巢癌，乳腺癌和前列腺癌适应症中与PARP抑制剂联合用药，克服PARP抑制剂的耐药性，在同源重组修复缺陷肿瘤中增强合成致死效应。FP-208与PD-L1或DP-1抗体联用在宫颈癌等其它动物试验中有良好的抑瘤和消除肿瘤效果。国际上同类靶点最新临床II期试验数据在非小细胞肺癌和宫颈癌临床试验中疗效显著。公司抗肿瘤药物研发管线还有其它多靶点抑制剂早期项目。多靶点PIKK抗癌药物有高效低毒克服耐药等优点。

专注于抗感染邻域创新产品开发。公司致力于为临床感染的一线治疗未满足需求提供差异化的解决方案，着重布局具有庞大感染人群治疗需求的呼吸道感染和性传播感染领域，开发了独家的全新作用机制的金属螯合物抗感染新药发现平台，旨在挖掘治疗细菌多重耐药和病毒感染的创新药物。同时，以口服产品为核心，针对社区感染的大品种进行升级换代，填补大环内酯类抗生素超过30年的产品迭代空白。

投资亮点：

•切入临床需求痛点，聚焦一线用药，填补市场空白，差异化产品定位。

•明确的市场与研发策略，聚焦大感染人群需求，寻求大药企合作，降低后期开发风险

•实战经验丰富的团队，具备抗感染药物研发、项目管理和大药企合作经验

•非稀释性融资优势：抗感染赛道独有的全方位资金资助，可极大降低VC投资风险。

在过去几年里，肿瘤免疫疗法成为了对抗癌症的革命性疗法，从过去只能改善症状、延缓疾病进展到现在可达到部分癌症治愈的目标，并可能成为未来许多癌症根治性治疗的基础。然而，肿瘤免疫疗法仍只适用于小部分癌症患者，具有巨大的未满足临床需求。
创始人侯宪玉教授在多年研究干细胞和肿瘤干细胞过程中发现，在肿瘤干细胞中阻断一组基因先引起肿瘤干细胞应激-衰老连锁反应，然后释放危险信号和DNA激活系统炎症和抗肿瘤免疫反应，进而有效消除肿瘤。创始团队正在开发多种基于此全球独创模型的新型“First-in-class”药物：既诱导肿瘤干细胞应激老化又激活全身抗肿瘤免疫。此中心开花的新药物有望既可用于癌症治疗又可用于癌症预防。

ACT001的主要靶点为NF-kB和STAT3，为同类靶点唯一具有良好安全窗口和PK特点的药物，已经获全球10多项临床批件，并公布3项二期结果；获得3项欧美孤儿药资格、1项儿童罕见病资格(中国首个)、1项快速通道；安全窗口大，多个PoC试验中的疗效信号支持进一步推进phase 2b试验（比如多个GBM病人有长期临床获益，服用ACT001已超7年，目前仍在服用）。

ACT001具有“放疗和化疗减毒增敏”和“可逆开闭血脑屏障”两大特点，比如，ACT001联合化疗替莫唑胺试验增加GBM对TMZ的敏感性，同时降低TMZ的骨髓抑制作用；又比如，ACT001与放疗联合治疗肺癌乳腺癌脑转移有对放疗的协同增敏效果，同时可降低间质性肺炎和其他严重毒副作用的发生率。因此，ACT001有望与ADC/RDC药物联用，达到增敏减毒的作用。

大约在10-15%的肿瘤中，MTAP常与抑癌基因CDKN2A发生共缺失，包括在胶质母细胞瘤、胰腺癌、食管癌、肺癌、膀胱癌中都有较高的比例，MTAP缺失的肿瘤往往治疗手段有限，存在着巨大的未被满足的临床需求。MAT2A抑制剂和MTA协助的PRMT5抑制剂均能选择性杀伤MTAP缺失的肿瘤细胞，也是一对非常理想的联用搭档。公司是一家重点布局合成致死药物2.0研发的生物医药企业，针对MTAP缺失的肿瘤，研发了MTA协助的PRMT5抑制剂EB927以及MAT2A抑制剂EB576，有望为MTAP缺失的肿瘤提供全方位的创新治疗方案。

一家专注于抗病毒和肝病疾病领域的创新药物研发公司，成立于2021年11月，总部在上海市虹桥商务区，是福建省首家民营医药制造上市企业。
目前在研管线涵盖了抗新冠病毒、乙肝治愈、抗肝纤维化以及癌症靶向药物，目前在研产品管线均已处于临床阶段，其中广谱抗新冠病毒3CL蛋白酶抑制剂-泰中定@对标Paxlovid，抗病毒效果更强，剂量更低，作为国产优质优价新冠药物于2023年11月获得国家药监局批准上市。围绕乙肝治愈布局核心蛋白抑制剂和表面抗原抑制剂，目前均在临床II期。在研cMet抑制剂已完成临床Ⅰb期扩展研究，并显示出良好的肿瘤抑制效果。

公司是一家人工智能(AI)和多组学技术(Omics)赋能的领先小分子创新药企，成立于2021年11月，成立之初即完成近2000万天使轮融资。公司在上海张江建立了近1000平米的运营研发中心，公司关注恶性肿瘤和自身免疫性疾病等未被满足的临床需求，专注于“合成致死”和“靶向RNA小分子”赛道，两个先行管线已经确定PCC，后续更多管线在加速推进中。公司由具有工业界背景的高管和深厚学术背景的教授共同创立，公司专注于具有重大临床需求的“First-in-Class”和 “Best-in-Class”小分子创新药研发，项目推进上展示了高效的执行力。

公司致力于质谱检测技术的研发和应用，经过12年发展在科研领域已服务全国2000余家科研单位，年服务科研课题项目10000个以上，已经成为全国最大的代谢、蛋白科研服务平台之一。同时，公司致力于将质谱检测底层技术应用到创新检测产品转化，目前首个CDMO创新产品痛风风险评估已经LDT落地，并有包括肠道腺瘤、心脑血管等产品在内的在研管线。

代谢组学市场处于高速成长阶段，公司通过多年钻研质谱检测技术积累了强大的代谢物标准品数据库和算法，近年来公司营收增长迅速并已经实现盈利，未来将继续快速发展做大做强。

（1）   自主核心技术平台：公司研发团队集二十余年研发经验，打造了3个具备高度创新性和延展性的药物研发技术平台，并以平台技术为基础，陆续研发出十余个临床/获批项目

（2）   差异化定位的产品管线：产品管线差异化定位，竞争态势良好，已进入临床2/3期的3个临床项目相较于国内同靶点项目进度领先。且已有数据显示，部分项目具备国内乃至国际同类Best-in-Class水平，license-out潜力大、市场前景好

（3）   研发实力得到多家知名药企验证：成功转让6个生物药项目至国内多家知名药企，项目均顺利开展，其中1个项目已获批上市，其余5个分别推进至临床2期及NDA申报阶段

自我造血能力和稳健规范的财务运营：公司注重稳健和规范的财务管理运营，近年年均营收超4,000万元，有很强的自我造血能力。

公司创始团队在国内外大药企拥有多年的新药开发经验，对新靶点的发现、验证和药物开发具有深刻见解。公司基于其具有开创性的计算生物学平台对来自病人的多组学数据进行深入分析，找到驱动疾病进展的关键机制和创新药物靶点，并利用人体器官芯片、动物疾病模型以及成熟的抗体筛选平台进行药物开发。结合最前沿的数字化技术与人工智能算法，公司可深度解码复杂免疫性疾病的生物学机制，为药物开发提供新的策略。通过与医院的战略性合作，并整合公开数据库，公司已建立了独有的针对特定免疫性疾病的计算生物学平台，并成功用于创新药物的靶点发现。目前，公司已构建了具有国际竞争力的First-in-class创新药研发管线。公司天使轮投资机构为知名专业医疗基金。

超多重高通量蛋白质组学工具与应用平台Proteonano™ 是专门解决蛋白质组在质谱蛋白检测中的瓶颈的发现平台。

该平台结合超多重蛋白质富集的纳米探针，和高通量自动化大队列样本前处理工作流程，仅需要20微升血浆/血清就能实现1000-5000种蛋白质的发现，灵敏度可达fg级别，且线性范围跨越9个log。这些性能表现已经达到世界领先水平，能充分发挥高分辨质谱在蛋白质组的应用，而且避免了抗体方法存在的不足。

Proteonano™平台所发现的低丰度蛋白覆盖2000个信号通路，包括心脏代谢、免疫肿瘤、神经学、炎症因子等，直接助力科研、药企和精准医疗公司。随着生物技术和精准医学的快速发展，对高通量、精准的蛋白质组学分析工具的需求持续增长，我们的平台具备巨大的市场潜力。

基于全球领先Simoa®数字化单分子免疫检测技术平台引进与本土化有机结合而成立。依托「本土创立+海外引进」结合模式，打造「抗体+蛋白标志物验证+疾病筛查及辅助诊断」多维应用平台。底层关键技术为单分子阵列技术，是目前全世界范围内灵敏度最高的免疫检测技术。Simoa®核心创新点：只带有一个待测蛋白分子的免疫复合物磁珠被隔绝在体积仅为50飞升独立反应微孔中，在确保“单孔单分子 ”的同时，每个反应微孔呈现的信号即为“有 ”或“无 ”，实现任何一个单分子信号的独立识别与计算，以数字化方式完成超敏检测与定量，达到真正单分子级别的检测。由此，Simoa 检测技术可以将蛋 白标志物的检测灵敏度提升至飞克/毫升，实现真正“单分子 ”级别检测。

本项目为含锰纳米材料MRI造影剂研制及其产业化，主要用于肝癌高危人群极微小肝癌病灶（≤5mm）MRI早筛。动物实验表明该造影剂主要特点是肝脏特异性最高（85%），同时具备T1和T2双造影功能，检出极微小肝癌病灶（≤5mm）能力优于普美显，安全性显著优于普美显，可克服普美显含重金属钆而不能用于筛查或累计多次使用的缺陷，适合肝癌高危人群极微小肝癌病灶（≤5mm）MRI早筛。极大提高肝癌治疗效果，极微小肝癌病灶（≤5mm）术后5年生存率高达98%以上；极大延长了肝癌早筛检出窗口期，如5mm极微小病灶发展到目前临床规范的早期2cm微小病灶需要16个月时间，每年检查一次，可以确保肝癌病灶在发展到2cm之前被检出，肝癌5年整体生存率由14%提高到75%以上。