致力于治疗杜氏肌营养不良症，Solid Biosciences多管齐下

文|冯培乾

杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球共有约30万患者，平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。杜氏肌营养不良症患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。约在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。近日，来自美国马萨诸塞州、专注治疗杜氏肌营养不良症的生物技术公司Solid Biosciences宣布在C轮融资中募得5000万美元。

Solid Biosciences公司是一家位于马萨诸塞州剑桥专注于寻找杜氏肌营养不良症（DMD）有效疗法的生命科学公司。该公司由直接受到疾病影响人士Ilan Ganot创立，汇聚了科学技术专家和护理专家，是DMD的卓越中心。目前，Solid Biosciences正在通过四个科学平台进行杜氏肌营养不良症治疗研究计划：矫正治疗，疾病修复治疗，疾病了解和辅助设备。公司的主要项目SGT-001是一种腺相关病毒（AAV）载体介导的基因治疗，临床试验预计将于2017年下半年开始。

创始人兼CEO：Ilan Ganot

Ilan Ganot拥有伦敦商学院工商管理硕士学位，本是一位在伦敦工作的银行家，专门从事对冲基金推动公司的股票业务。Ganot还曽在伦敦、香港和纽约的野村证券工作，负责管理该公司投资者和客户的关系。在野村之前，Ganot是雷曼兄弟欧洲股票业务的高级销售人员。2014年，Ganot两岁半的儿子被诊断患有杜氏肌营养不良症，这让他在悲痛中放弃了摩根大通银行的工作，毅然投入生物科技行业，创立了生物科技公司Solid Biosciences。

2015年12月8日，Solid Biosciences宣布正式与瑞士生物制药公司Debiopharm International SA建立合作关系，在罕见疾病杜氏肌营养不良症中开始使用阿利替霉素进行临床前研究。合作的目标是加强现有临床前除DMD动物模型以外的概念资料证明。这项由洛桑公司资助的临床前工作将帮助Debiopharm公司在不久的将来自行开始临床开发一种新的DMD治疗方案。