致力于治疗杜氏肌营养不良症，Solid Biosciences多管齐下

文|冯培乾

杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球共有约30万患者，平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。杜氏肌营养不良症患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。约在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。近日，来自美国马萨诸塞州、专注治疗杜氏肌营养不良症的生物技术公司Solid Biosciences宣布在C轮融资中募得5000万美元。

Solid Biosciences公司是一家位于马萨诸塞州剑桥专注于寻找杜氏肌营养不良症（DMD）有效疗法的生命科学公司。该公司由直接受到疾病影响人士Ilan Ganot创立，汇聚了科学技术专家和护理专家，是DMD的卓越中心。目前，Solid Biosciences正在通过四个科学平台进行杜氏肌营养不良症治疗研究计划：矫正治疗，疾病修复治疗，疾病了解和辅助设备。公司的主要项目SGT-001是一种腺相关病毒（AAV）载体介导的基因治疗，临床试验预计将于2017年下半年开始。

创始人兼CEO：Ilan Ganot

Ilan Ganot拥有伦敦商学院工商管理硕士学位，本是一位在伦敦工作的银行家，专门从事对冲基金推动公司的股票业务。Ganot还曽在伦敦、香港和纽约的野村证券工作，负责管理该公司投资者和客户的关系。在野村之前，Ganot是雷曼兄弟欧洲股票业务的高级销售人员。2014年，Ganot两岁半的儿子被诊断患有杜氏肌营养不良症，这让他在悲痛中放弃了摩根大通银行的工作，毅然投入生物科技行业，创立了生物科技公司Solid Biosciences。

2015年12月8日，Solid Biosciences宣布正式与瑞士生物制药公司Debiopharm International SA建立合作关系，在罕见疾病杜氏肌营养不良症中开始使用阿利替霉素进行临床前研究。合作的目标是加强现有临床前除DMD动物模型以外的概念资料证明。这项由洛桑公司资助的临床前工作将帮助Debiopharm公司在不久的将来自行开始临床开发一种新的DMD治疗方案。

2016年10月14日，Solid Biosciences宣布，Alex's Wish和Duchenne Now为公司DMD疗法研究提供新赠款，这将有助于推动Solid Biosciences的基因治疗计划的进展。两个组织的慷慨赠款大大支持了Solid Biosciences更好地了解如何量化肌营养不良蛋白和基因治疗对杜氏肌营养不良症（DMD）的影响。

另外，在辅助设备的研发方面，Solid Biosciences与硅谷的SRI International和Superflex Inc.，Parent Project Muscular Dystrophy以及其他工程和疾病专家合作开发辅助设备，可帮助患者更轻松地进行日常活动。

2017年3月30日， Solid Biosciences公司宣布在C轮融资中募得5000万美元。此轮融资由RA Capital Management和Bain Capital Life Sciences领投，其他投资主体还包括：RTW Investments、Foresite Capital、Cormorant Asset Management、Leerink Partners以及 Janus Capital Management。

目前，Solid Biosciences公司经历了三轮融资，已经从9位投资者中获得1.15亿美元的融资。

Solid  Biosciences致力于用多种方式治疗杜氏肌营养不良症。“和其他公司仅专注一项技术不同，我们关注任何一种可以影响杜氏肌营养不良症患者生活的技术，” Ganot说。

因此，Solid Biosciences主要有三条产品分支：

1、Solid One，主要尝试将已经获批的药物应用在杜氏肌营养不良症的治疗上；

2、Solid GT，致力于用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症；

3、Solid Suit，致力于开发患者可以穿戴的“软外套”设备，以减少他们对肌肉的使用。

Solid Biosciences的基因治疗技术授权自华盛顿大学神经病学家Jeff Chamberlain博士和密苏里大学免疫学家段东升教授，试图将肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）的健康版本插入患者体内，防止肌营养不良蛋白基因发生突变。Solid Biosciences计划于今年下半年展开其基因治疗项目SGT-001的临床试验。

“我们相信，SGT-001具有在大多数病患身上延缓甚至阻止病情发展的潜力。” Ganot说。

 Solid Biosciences现有的药物研发管线

2016年对于杜氏肌营养不良症患者来说，是重要的一年，对于Solid  Biosciences公司来说也是机遇与竞争并存的一年。此前，Solid  Biosciences的强劲竞争对手Sarepta Therapeutics公司对其旗下治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen（Exondys 51）展开了漫长而有争议的审批过程，最终该药于2016年9月获得了FDA批准。目前，针对杜氏肌营养不良症仅有两款获批准的药物，但都不能彻底治愈该病。第一款是eteplirsen，该药可以减缓疾病发展进程，但仅少部分患者可以使用。第二款是来自PTC Therapeutics公司的 deflazacort (Emflaza)，该药则用于增强肌肉力量。

据了解，目前已知的罕见病已超过7000种，中国的罕见病患者已达2000万人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众所熟知的罕见病相比，发病率更高的DMD却鲜为人知。在治疗DMD方面，医学界尽管取得了一定的进展，但与发达国家相比，关于DMD罕见病，我国目前仍存在着一系列不足：如公共医疗健康数据不全；科研经费缺乏；基因遗传病产前检查不足；针对性医疗设施不足；医护人员极少；误诊率高；治疗药物缺乏且价格昂贵；医保未覆盖等。

面对这种状况，国家和社会应该采取哪些对策？国内第一个专注于DMD罕见病的专项基金创始人李西华表示，“我们呼吁，不仅有必要建立对DMD专病救助机制，由慈善、公益、社保、民政等机构对生活和就医困难的患者实施有效的救助，还应建立DMD专项研究基金，鼓励科研工作者的研究兴趣；加强研究，减少与发达国家的临床研究差距；实施DMD全面医疗支持服务，能让中国DMD患儿与其他国家患儿一样享受到生命的意义。”

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