▎药明康德/报道
感谢您收听今天的语音播报，这是上周行业内的一些最新动态。
新药上市与申报
FDA针对诺华（Novartis）公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请（BLA）召开了肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议。会议中，咨询委员会专家以10:0的投票结果，一致支持这一创新肿瘤治疗方案！
强生公司（Johnson & Johnson) 旗下生物科技公司Janssen Biotech宣布，美国FDA已批准其重磅新药TREMFYA（guselkumab）治疗患有中度至重度斑块性银屑病。
Amgen公司宣布，基于3期临床试验TOWER的总生存期数据，美国FDA已经批准BLINCYTO（blinatumomab）的补充生物制剂许可申请。这使该药物得到完全批准，用于治疗复发性或难治性B细胞前体急性淋巴性白血病。
TissueGene宣布，invossa获得韩国食品医药品安全部批准，这是世界首个针对膝关节骨关节炎的细胞和基因治疗。
飞利浦公司（Philips）宣布，其用于缓解轻度银屑病症状的可穿戴光疗设备BlueControl获美国FDA许可，预计会在2018年初进入市场。
Sangamo宣布，美国FDA授予其在研基因编辑产品SB-318和SB-913快速通道资格，分别用于治疗I型和II型粘多糖贮积病（MPS I, MPS II）。
Allena Pharma宣布，美国FDA授予其在研新药ALLN-177孤儿药资格。该药物是一种草酸脱羧酶口服制剂，用于治疗原发性高草酸尿症。
Viamet Pharmaceuticals宣布，美国FDA授予其新药VT-1598快速通道资格。该新型口服药物用于治疗球孢子菌病，也称为溪谷热。
Mallinckrodt宣布，美国FDA授予其在研新药MNK-1411孤儿药资格。这是一款含醋酸替可克肽的长效制剂，用于治疗杜氏肌营养不良症。
辉瑞（Pfizer）宣布，美国FDA已经接受其对Xeljanz的补充新药申请，用于治疗患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成年患者。
药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布，计划在2017年第四季度向美国FDA提交新的药物申请，使用口服型精准医疗药物migalastat治疗法布里病。
美国FDA接受了Axium Pharmaceuticals为其新药Truveta递交的孤儿药资格申请。该药将被用于治疗Lennox-Gastaut综合征。
礼来(Eli Lilly)公司宣布，美国FDA已经接受其乳腺癌新药abemaciclib的新药申请，并授予它优先审评资格。
Ignyta的在研新药entrectinib得到了美国FDA颁发的孤儿药资格。该药有望治疗NTRK融合阳性的实体瘤。
中后期临床试验播报
Amgen宣布，其3期临床试验ASPIRE达到关键次要终点，证明Kyprolis联合来那度胺和地塞米松的KRd方案可以显著提高复发多发性骨髓瘤患者的总生存期至48.3个月。
Bio Products Laboratory公布最新3期临床数据，证明Coagadex可以有效预防或减少中重度遗传性因子X缺乏的12岁以下儿童的出血事件。该试验所用剂量为每公斤4050IU，每周两次。
CSL Behring在国际凝血和止血学会（International Society on Thrombosis and Haemostasis）大会上发布数据显示，IDELVION预防性治疗可以维持因子IX的高水平，有效降低B型血友病成人和儿童患者的出血频率。
Arena Pharmaceuticles宣布了治疗肺动脉高压在研新药ralinepag的积极2期临床实验结果。在这项针对61例患者的研究中，主要疗效分析显示，与安慰剂相比，肺血管阻力相对于基线有统计上显著的变化。
基因泰克(Genentech)公司宣布了一项3期研究数据。与按需旁路药物相比，emicizumab单抗预防治疗出血率降低了87％，也达到了所有12个次要终点。
Sanofi Genzyme和领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals联合宣布，正在进行的2期开放标签延伸研究取得良好结果。
Immunomedics公司公布了肺癌新药sacituzumab govitecan治疗104名肺癌患者的2期临床试验的结果。试验取得了一定疗效，且耐受良好。
Pluristem Therapeutics启动3期临床试验。其在研疗法PLX-PAD有望治疗肢体缺血。
Exelixis与百时美施贵宝(BMS)启动3期临床试验，评估cabozantinib与Opdivo，或cabozantinib与Opdivo和Yervoy的组合疗法在晚期或转移性肾细胞癌中的疗效。
Spark Therapeutics宣布，《柳叶刀》发表了其在研一次性基因治疗voretigene neparvovec的3期临床数据，该疗法用于治疗由于双侧RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD）导致视力丧失的患者。在试验中，voretigene neparvovec改善了患者的功能性视力、光敏感性和视野。
Mallinckrodt宣布，已经提前招募到第75名患者，参与正在进行的3期关键临床试验CONFIRM，用于评估注射terlipressin在1型肝肾综合征（HRS）患者中的疗效和安全性。
早期临床试验播报
Halozyme Therapeutics宣布启动一项多臂临床试验，用于评估其在研新药PEGPH20与罗氏抗PD-L1药物atezolizumab联合治疗转移性胰腺导管腺癌患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。
Dimerix报告其2a期临床试验DMX-200证明了propagermanium的安全性和耐受性，并且显示25%的慢性肾病患者经治疗后蛋白尿减少50%以上，超过当前治疗标准的最高剂量。
致力于开发神经退行性疾病创新疗法的Neuraltus Pharmaceuticals宣布完成NP001验证性2期临床试验招募，共有138名肌萎缩性侧索硬化病（ALS）患者入组，结果预计会在2018年第一季度公布。
Viking Therapeutics宣布已经完成在研新药VK5211的2期临床试验招募，108名近期遭受髋部骨折的患者入组。VK5211是一种可口服的非甾体选择性雄激素受体调节剂，可以选择性地刺激肌肉和骨骼形成，帮助患者从髋部骨折中恢复。
BioMarin Pharmaceutical宣布其在研新药BMN 270更新了临床中期结果，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。
Concert Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准其继续进行脱发药物ctp-543的2期临床试验。
PDS Biotechnology宣布与默沙东(MSD)达成创新免疫疗法的合作，将推进一项2期临床试验，评估PDS0101与Keytruda联合治疗头颈癌与HPV16感染的疗效。
本次快讯就到这里，感谢您的收听。
