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降脂超90%！一年2针，siRNA疗法II期数据公布

药融圈 · 公众号 · · 2024-06-22 09:45

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注：本文不构成任何投资意见和建议 ，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。

6月20日， Silence Therapeutics公布其 siRNA疗法 Zerlasiran （SLN360）治疗脂蛋白（a）水平升高患者的 II期研究结果。分析显示， 在48周时，zerlasiran显著降低受试者的Lp（a）水平，两种剂量的zerlasiran均将中位Lp（a）水平降低90%或以上 。

Zerlasiran是一种旨在降低机体Lp（a）生产的siRNA，通过靶向降解 LPA 基因转录的mRNA来降低Lp（a）的产生。

患者接受每16或24周一次300 mg zerlasiran，和每24周一次450 mg zerlasiran的皮下注射。 与安慰剂相比，在48周内，zerlasiran显著降低患者的Lp（a）水平。在治疗期间，接受两种剂量zerlasiran患者的中位Lp（a）水平最大降幅皆约为90%或更高 ，达到该试验的次要终点。该研究还在进行中，患者将持续随访至第60周。

安全性方面， Zerlasiran耐受性良好，没有发现严重的安全问题。

关于 Silence Therapeutics

Silence Therapeutics是一家总部位于英国的核糖核酸(RNA)技术公司。该公司主要从事医药产品的研发。该公司的技术利用身体的自然机制,在自己的细胞内创造治疗效果。

研发管线

参考资料：

https://www.silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2024/Silence-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-48-Week-Data-from-Phase-2-Study-of-Zerlasiran-in-Patients-with-Elevated-Lipoproteina/default.aspx

08/15 主题一

多肽及GLP-1药物未来发展趋势

◎ 09:00-09:20

国内外GLP-1/GIP双靶点药物开发格局与趋势

◎ 09:20-09:40

下一代口服GLP-1R激动剂开发

◎ 09:40-10:00

GLP1的偶联开发策略

◎ 10:00-10:20

多肽类偶联药物的研发、临床和成药展望

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口服多肽和环肽的研发前景

◎ 10:40-11:00

GLP-1药物开发难点与生产挑战

◎ 11:00-11:20

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◎ 11:20-11:40

绿色多肽原料制造与生产实践

◎ 11:40-12:00

多肽药物的制剂研究

◎ 12:00-14:00

午餐

◎ 14:00-14:20

多肽药物申报与生产及CMC质量研究

◎ 14:20-14:40

多肽产业的国际化之路

◎ 14:40-15:00

GLP-1的商业化和出海策略

◎ 15:00-15:20

多肽注射剂“国际化”注册及海外上市销售案例分享

◎ 15:20-15:40

多肽API供应链的机遇和挑战

◎ 15:40-16:00

GLP-1，除了减重，还能卷什么?

◎ 16:00-16:20

基于连续化学工艺的液相多肽合成

◎ 16:20-16:40

固相多肽合成方法的技术创新

◎ 16:40-17:00

合成多肽药物工艺优化

08/16 主题二

核酸药物开发论坛

◎ 09:00-09:25

新型核酸干扰药物创制和临床进展

◎ 09:25-09:50

mRNA医学：新冠疫苗及未来应用

◎ 09:50-10:15

小核酸药物出海案例分享

◎ 10:15-10:40

以核酸技术为基石的mRNA疫苗，小核酸药物和基因编辑

◎ 10:40-11:05

跨越mRNA疫苗及药物的技术和专业壁垒

◎ 11:05-11:30

mRNA疫苗非临床评价策略和关注点

◎ 11:30-11:55

小核酸药物的关键工艺和商业化要点

◎ 11:55-14:00

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