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2023年底，小核酸药物赛道全球实验数继续提升，FDA共批准了4款小核酸药物，包括siRNA药物Rivfloza，反义核酸
ASO
药物
tofersen
、
eplontersen
和以及
核酸适配体
Aptamer药物Izervay。小核酸药物赛道迎来了大量新鲜血液。
根据
2023
年最新财报统计，全球上市小核酸药物营收合计已达到
40.91
亿美元。
小核酸药物现有市场规模不算大，但近年来，小核酸药物市场一直保持着良好的增长速度。目前小核酸市场已经有
19款小核酸药物获批上市，其中已上市的小核酸市场份额高度集中，主要由lonis、Sarepta、
Alnylam
等瓜分，而2023年诺和诺德也吃上了这块蛋糕。
小核酸药物
Spinraza 2023
年全年营收为营收
17.4
亿（约
125.3
亿人民币），相比去年同期下降
2.95%
，其中美国净产品收入为
6.1
亿美元。
Spinraza
营收继续下降，好在下降速度逐渐减缓，然而在诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi（利司扑兰）冲击下，市场整体对Spinraza的销售并不乐观。
Spinraza
是Ionis公司和
Biogen
合作研发，2016年12月获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA），作为第一种治疗SMA的药物，该药共计产生超百亿美元的收入。目前，Spinraza已在50多个国家获批上市。
Alnylam
的小核酸产品占据了小核酸药物市场的大半部分，
在
2023
年实现净收入
12.4
亿美元，同比增长
38.8%
。
Amvuttra
于
2022
年
6
月经
FDA
获批上市，
2023
年销售额为
5.6
亿美元，营收位列第二。
作为
Onpattro的升级版，AMVUTTRA是首个治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN)，也是唯一FDA批准的能逆转神经损伤的、长效的RNAi治疗药物。
目前，
Alnylam公司正积极寻求监管机构批准其药物Amvuttra，用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病，该公司正在进行的关键性3期Helios-B试验的结果将是获得批准的重要依据。Helios-B是一项大规模的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估Amvuttra治疗ATTR淀粉样变性心肌病患者的疗效和安全性。这项试验已经进行了超过4年，足以证明Amvuttra是否能有效延长患者生命并减少住院的需要。Alnylam公司预计，这项研究将在今年年初公布其结果。
Oxlumo
在全年全年营收
大增
57
%
，
达到了
1.1
亿美元。
Alnylam
制药公司的RNAi疗法Onpattro于2020年11月23日获得FDA批准，作为首个治疗原发性高草酸尿1型（PH1）的药物，Oxlumo获得孤儿药称号和突破性治疗指定。Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗能显著减少肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。
同样为Alnylam
开发的Onpattro
2023
年
却并不乐观，作为首款获得FDA
批准上市的商业化
RNAi
治疗产品
，
Onpattro
全年营收
3.55
亿美元，同比下降
36.38%
。
由于患者转向Amvuttra
，对Onpattro的需求下降，
Amvuttra不仅制造成本更低，其
给药间隔时间长，患者的依从性也更好。为了寻求破局之路，去年
2
月，Alnylam向FDA提交新药补充申请(supplemental new drug application, sNDA)，将Onpattro扩充应用于治疗ATTR-CM，同时也扩大了Onpattro的市场，然而最终因
“没有明显的临床治疗效果”被美国FDA
拒绝。
小核酸药物在当前医药行业中非常火热。2023
年，小核酸药物研究进入快速发展期，这一年有4款小核酸相继获批，刷新了历史记录。截至2023年底，全球已有19款小核酸药物获批上市，其中在市场的有9款ASO、6款siRNA药物和1款RNA适配体药物，治疗领域主要集中在DMD、罕见的血脂异常、SMA、ALS等罕见病领域。国内小核酸药物企业
包括圣诺医药、瑞博生物、海昶生物、中美瑞康、腾盛博药、先衍生物、舶望制药、星曜坤泽、悦康药业、舒泰神也有多家进入临床。未来，是否能有更多的小核酸药物脱颖而出，让我们拭目以待。
参考资料：
各公司财报
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，
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