7月30日，阿斯利康宣布FDA授予Tagrisso（奥希替尼）“突破性疗法”资格，用于EGFR突变阳性早期非小细胞肺癌（IB，II和IIIA）术后的辅助治疗。
FDA此项决定主要基于III期ADAURA研究的数据。ADAURA研究采用全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，在全球超过200个中心入组682例已接受手术完全切除和辅助化疗的EGFR阳性早期（IB，II和IIIA）NSCLC患者，分组后给予每日1次奥希替尼80mg辅助治疗3年或出现疾病进展。研究的主要终点是II期和IIIA期患者的无病生存期（DFS），关键次要终点是IB期、II期和IIIA期患者的DFS。
结果显示，奥希替尼作为辅助疗法可使EGFR阳性早期NSCLC患者的DFS得到统计学意义和临床意义的显著改善，在关键次要终点方面，可使IB期、II期和IIIA期患者的疾病复发和死亡风险降低79%（HR 0.21；95%CI 0.16-0.28；p<0.0001）。该研究的数据已经在ASCO2020大会上公布，ADAURA研究将继续评估患者的OS数据。
奥希替尼目前主要作为EGFR突变NSCLC患者的二线疗法和一线疗法获批，包括：1）二线治疗既往接受EGFR抑制剂后出现T790M突变的耐药NSCLC患者；2）一线治疗EGFR突变（外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变）的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。此次获得针对早期EGFR+NSCLC患者的FDA“突破性疗法”认定，不仅意味着EGFR+NSCLC患者的临床治疗和获益取得突破，也将帮助阿斯利康在肺癌领域建立更大优势，同时帮助实现其“将肺癌变为慢性病”的愿景（见：阿斯利康殷敏：让肺癌成为慢性可控疾病）。
肺癌是全球范围内发病率和死亡率最高的癌种，也是最大的肿瘤药市场。从病情严重程度上，肺癌可以分为I期~IV期肺癌。I期和II期肺癌都属于早期肺癌，癌细胞没有扩散，手术完全切除肺部肿瘤块、化疗、淋巴结清扫等方式可以获得较高的治愈率，5年生存率可以达到70%-90%，II期肺癌的5年生存率可以达到50%-70%。III期肺癌的癌细胞出现扩散但仍局限在胸腔内，因此也被称为局部晚期肺癌。III期肺癌的标准治疗是同步放化疗，但效果不如人意。基于1999-2010年的美国NSCLC生存数据，IIIA~IIIC期患者的5年生存率分别约为36％，26％和13％。IV期肺癌阶段，肿瘤可以是任何大小，而且癌细胞出现向胸腔之外的远端扩散，比如转移至远端淋巴结、肝脏、骨骼或脑。IV期肺癌的5年生存率只有5%左右。
对于肺癌患者，无论疾病严重程度和治疗方式如何，延缓疾病复发和延长总生存期是临床治疗的终极目标，阿斯利康对肺癌治疗药物的医学开发策略也非常明确和清晰，其PD-L1单抗Imfinzi就是最早获批用于降低接受化疗后实现疾病稳定控制的不可手术III期肺癌患者的复发风险。PACIFIC研究中，III期肺癌患者采用同步放化疗之后，给予一年的durvalumab巩固治疗，将18个月无进展生存率从26.7%提高到49.5%，把III期患者发生远端转移的时间从16.2个月延长到到28.3个月，将疾病进展推迟将近1年的时间，40%的患者在3年后没有远端转移，同时，死亡风险也降低了32%。
EGFR突变是肺癌患者中最常见的突变类型，奥希替尼如若获批作为早期EGFR+NSCLC患者的辅助用药，可以给更多患者带来治愈希望。从市场角度，奥希替尼在EGFR+肺癌中的覆盖人群和用药时程都会有明显扩大，阿斯利康也将有Tagrisso和Imfinzi分别为晚期和早期肺癌患者提供降低复发风险的治疗选择。
来源：阿斯利康2020H1财报
阿斯利康肿瘤业务研发执行副总裁José Baselga表示：“早期EGFR阳性肺癌患者即使在接受手术和辅助化疗后，也容易出现复发，目前还没有靶向治疗药物获批来改善这类患者的预后。ADAURA研究证明了奥希替尼对这些患者所未有的临床获益水平，我们正与FDA密切合作，以尽快将这种潜在的治愈性治疗提供给患者。
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