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盘点|干细胞临床试验的11个关键领域(三)

Cell  · 公众号  · 医学  · 2018-01-12 13:49

正文

随着各国对干细胞疗法的大力支持

干细胞治疗已经逐渐从动物试验转化为

人体试验

目前,大部分的干细胞人体临床试验尚处于

早期阶段


不仅仅是心脑眼类疾病,干细胞的临床治疗在 免疫系统疾病」 癌症」 方面也纷纷展开了临床试验。


多发性硬化症


目标: 使用干细胞抑制,然后重设免疫系统,不需要多发性硬化症。

目前正在做的是: 临床试验包括抑制多发性硬化症患者的免疫系统,然后移植成体干细胞来重建免疫系统。


它能用吗: 现在知道还为时过早。然而,意大利的研究显示出一些成功。

意大利热那亚大学的研究人员对74名多发性硬化症患者进行了研究。首先,他们的免疫系统受到抑制。然后他们移植了自己的造血干细胞。两名患者死于“移植相关的原因”,研究人员报告说。五年后,66%的患者保持稳定或好转。

这项研究的结论是,该疗法对抑制常规治疗无效的侵袭性多发性硬化症患者有着持续的效果,并且“还可以导致持续的临床改善”,特别是对复发缓解型多发性硬化症患者。

癌症


成胶质细胞瘤


目标: 神经干细胞正被用于临床试验,目的是破坏 胶质瘤。

正在做什么: 加利福尼亚州的医疗中心希望之城( Hope of Hope)正在对神经干细胞进行基因修饰。

以制造一种能将无毒药物(5-氟胞嘧啶或5-FC 转化为治疗 癌症 的药物 5- 氟尿嘧啶 或5- FU)。

研究人员将修改过的神经干细胞注入患者的 大脑 ,希望干细胞能够传播到肿瘤并锁定在其上。

当5-FC到达肿瘤部位时,附着的干细胞帮助将其转化为癌症药物5-FU。目标是缩小或破坏胶质母细胞瘤,同时避免身体的其他部分受到毒性影响。

它工作吗: 这项试验是第一个在人身上进行这种治疗的试验,目前仍在进行之中,所以现在就知道它是否安全有效还为时过早。


白血病 和其他血液癌症和疾病


干细胞(来自骨髓和脐带血)的最初用途之一是治疗血液和免疫紊乱。

骨髓或脐带血移植已成为这些病症中的一些标准治疗手段。

国家骨髓捐赠计划 网站上有现在可以用造血(血液形成)干细胞治疗的疾病名单。名单包括各种白血病和淋巴瘤。

软骨修复






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