可穿越血脑屏障！小分子帕金森病新药获批1b期临床研究
近日，Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项1b期临床试验，评估该公司主要候选药物GT-02287在帕金森病（PD）患者中的安全性和耐受性。GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂，具有可穿越血脑屏障的小分子量，该产品拟被开发用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。
信息来源：医药观澜
嘉译生物RSV mRNA疫苗“零问询”获FDA临床试验许可
近日，嘉译生物医药（杭州）有限公司宣布：其自主研发的RSV mRNA疫苗（NT-INF-001）新药注册临床试验申请（IND）已正式获得美国FDA 许可。这也是继一周前FDA召集疫苗与相关生物制品咨询委员会（Vaccines and Related Biological Products Advisory Committee，VRBPAC）专门就婴幼儿RSV疫苗的安全性召开的公开会议后，首个批准进入临床试验的RSV疫苗。
信息来源：细胞基因治疗前沿
中美瑞康渐冻症创新疗法RAG-17的Ⅰ期临床试验成功完成首例受试者给药
12月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。
信息来源：细胞基因治疗领域
口服HER2抑制剂拟优先审评，中国生物制药联合开发
12月25日，药监局官网显示，勃林格殷格翰的宗格替尼（BI 1810631，Zongertinib）片拟纳入优先审评品种，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
信息来源：Insight数据库
康宁杰瑞新药I/II期临床试验获CDE批准
12月24日晚，康宁杰瑞发布公告，公司的JSKN033（HER2双特异性抗体偶联药物与PD-L1免疫检查点抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂）的一项I/II期临床试验（研究编号：JSKN033-102）已获得国家药监局批准。
信息来源：
Pharma CMC
科兴中维首款冻干带状疱疹病毒mRNA疫苗获批临床！
12月25日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，北京科兴中维生物技术有限公司（简称“科兴中维”）申报的冻干带状疱疹病毒mRNA疫苗新药临床试验（IND）申请（受理号：CXSL2400675）已获得临床默示许可。这是科兴中维公开申报临床的首款mRNA技术疫苗，并采用了冻干剂型。
信息来源：
药时空
芳拓生物糖尿病黄斑水肿（DME）II期临床试验获美国FDA许可
12月25日，芳拓生物宣布其自主研发的创新AAV基因治疗产品FT-003注射液第二个适应症——治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）获得美国食品药品监督管理局（FDA）许可直接开展II期临床研究。FT-003已于2024年11月获得FDA许可开展新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的II临床试验。
信息来源：Frontera
睿盟希投资企业Galimedix启动GAL-101滴眼液治疗干性年龄相关性黄斑变性关键2期研究
睿盟希投资公司Galimedix Therapeutics是一家处于2期临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型的口服和眼表神经保护疗法，有望彻底改变严重眼部和脑部疾病的治疗方式。该公司昨日宣布启动一项2期研究（eDREAM；NCT06659549），使用GAL-101滴眼液治疗干性年龄相关性黄斑变性（Age-related Macular Degeneration，AMD）患者，干性AMD是成人失明的主要原因之一。这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究将评估GAL-101滴眼液在地图样萎缩（干性AMD的一种晚期形式）患者中的疗效和安全性。
信息来源：GlobeNewswire
