罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%

文章来源： 新浪医药新闻    编译：newborn

瑞士制药巨头 罗氏（Roche） 近日宣布，评估每周一次皮下注射药物 emicizumab 用于 预防性治疗 体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人 患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。主要终点显示， 与绕过剂（BPAs）按需治疗（非预防性治疗，只是出血发作时使用）相比 ，emicizumab 预防性治疗使 出血事件减少87% ，数据具有临床意义和统计学显著差异（风险率[RR]=0.13，p＜0.0001）。 所有12个次要终点均为阳性结果 ，包括在一个患者亚组中比较2种预防性方案（emicizumab和BPAs）时，emicizumab使出血治疗事件减少79%，数据也具有统计学意义的显著差异（RR=0.21，p=0.0003）。来自HAVEN-1研究的数据以及另一项III期研究HAVEN-2的中期分析数据也已在德国柏林举行2017年第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上公布，并已提交至美国FDA和欧盟EMA。

罗氏首席医疗官和全球产品开发负责人Sandra Horning表示，据估计， 近三分之一 的A型血友病患者会 对标准的VIII因子 疗法产生抑制剂 ，这使得患者将面临更大的、危及生命的出血风险和长期关节损害。根据HAVAN-1和HAVEN-2临床研究的数据，我们相信emicizumab将为已产生VIII抑制剂的A型血友病患者群体提供一种具有临床意义的治疗选择，而且该药 每周一次皮下注射 的给药方式，也将 减轻患者的病情管理负担 。

德国波恩大学实验血液学和输血医学研究所Johannes Oldenburg教授表示， HAVEN-1 研究是迄今为止在体内已产生VIII抑制剂的A型血友病患者群体中开展的 最强大的临床研究 。该研究中，横跨各个评价措施方面emicizumab相对于BPA按需或预防性治疗显著降低了出血事件，这些数据支持了emicizumab将成为A型血友病临床治疗方面在 过去30年来最重要的科学创新之一 。

HAVEN-1（NCT02622321） 是一项随机、多中心、开放标签III期研究，在 体内已产生凝血因子VIII抑制剂的青少年和成人A型血友病 患者中开展，评估了emicizumab预防性治疗相对于按需BPA的疗效、安全性和药代动力学。该研究共入组了109例已产生VIII抑制剂的A型血友病患者，之前接受BPA按需治疗的患者以2：1的比例随机分配至emicizumab预防性治疗（A组）或非预防性治疗（B组）；之前接受BPA预防性治疗的患者接受emicizumab预防性治疗（C组）；之前接受BPA治疗（按需或预防性）的其他患者入组另一个组（D组）。该研究的主要终点是随时间推移emicizumab预防性治疗（A组）相对于非预防性治疗（B组）的出血事件治疗次数。次要终点包括：全出血率、关节出血率、自发出血率、目标关键出血率、HRQoL/健康状况、BPA预防性治疗（组C）或非预防性治疗（组B）组内患者出血率比较，该研究还评估了安全性和药代动力学。

ISTH上公布的HAVEN-1研究的汇总数据如下表所示：