首款！FDA批准“现货型”细胞疗法上市

Ryoncil是首个获得FDA批准上市的间充质基质细胞疗法。它含有从健康成人捐赠者的骨髓中分离出来的间充质基质细胞，这些细胞在体内可以分化成多种其他类型的细胞。

急性移植物抗宿主病（Acute Graft-versus-Host Disease, aGVHD）是一种可能发生在接受异体造血干细胞移植（Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation, allo-HSCT）后的严重并发症。在aGVHD中，移植的供者细胞（移植物）识别并攻击受者的组织（宿主），将其视为“非己”。这通常是因为供者和受者之间的组织相容性抗原不完全匹配。移植物中的T淋巴细胞在移植后可以识别受者的组织为外来的，并启动免疫反应攻击这些组织，特别是皮肤、肝脏和胃肠道等器官。对于疑似或确诊的aGVHD，早期干预是非常重要的，因为该病可以迅速进展，导致严重的健康问题，甚至死亡。治疗通常包括使用类固醇药物来抑制免疫反应，以及其他免疫抑制剂或靶向治疗。对于对初始治疗无响应的患者，可能会考虑更先进的治疗方案，如间充质基质细胞疗法，以帮助控制病情。

FDA生物制品审评和研究中心（CBER）治疗产品办公室主任妮可·维尔敦博士指出，对类固醇无反应的aGVHD可能导致多器官损伤、生活质量下降，甚至危及患者生命。FDA致力于帮助解决患有致残性和致命性疾病个体的紧急未满足需求， Ryoncil 获批上市是在这方面迈出的重要一步。

Ryoncil的安全性和有效性在一项多中心、单臂临床试验研究中进行了评估，该临床研究包括54名接受 allo-HSCT 后患有 SR-aGVHD 的儿科患者，他们每周接受两次静脉输注Ryoncil，连续四周，总共八次输注。

Ryoncil的有效性主要基于治疗开始28天后的缓解率和药效持续时间。结果显示，在接受Ryoncil治疗28天后，16名（30%）受试者完全缓解（CR），22名受试者（41%）部分缓解（PR）。

安全性方面数据显示，其最常见的不良反应（发生率 ≥20%）包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压等。此外，Ryoncil禁用于对二甲基亚砜或对猪牛蛋白过敏的患者。

建议的治疗方案为每次通过静脉输注给予2 × 10^6个间充质基质细胞（MSC）/公斤体重，每周进行两次输注，连续四周，总计八次输注。两次输注之间应至少间隔三天。在初次接受Ryoncil治疗后的28天内，将根据患者的反应情况评估是否需要继续治疗。