（I）
神经系统药物研发商--Neurogene
2月13日，Neurogene宣布完成6850万美元的A轮融资，投资者包括Samsara BioCapital、EcoR1 Capital、Cormorant Asset Management、Redmile Group。另外，还有一家未透露名称的投资机构也参与了本轮融资。
Neurogene成立于2018年1月，旨在为患有罕见神经系统疾病的人群提供新型药物。该公司通过与学术研究人员、患者权益组织和护理人员合作，为患者提供新型基因治疗方法，以解决目前尚无有效治疗方案的神经系统疾病的潜在遗传病因。Neurogene正在研究针对AGU和CMT4J的治疗方法。据了解，AGU和CMT4J都是一种非常可怕的溶酶体贮积病。AGU会使患者面临发育迟缓、寿命短的问题，而CMT4J对患者有着致命的威胁，会使人出现四肢瘫痪、呼吸困难、肌肉萎缩等症状。目前，AGU和CMT4J尚无有效的治疗方案，甚至经常出现误诊的现象。本轮融资完成后，Neurogene将会把针对AGU和CMT4J的研究计划转移到自主研究计划中。除此之外，该公司还将进行两项针对溶酶体贮积病的新研究。
（II）
私营医疗微创器械制造商-- Nuvaira
2月13日，Nuvaira完成7900万美元股权融资。该轮融资由U.S. Venture Partners领投，新增投资机构Endeavour Vision、启明创投、Lightstone Ventures 、the Richard King Mellon Foundation和原有六家投资机构共同参与。
Nuvaira成立于2008年，总部位于美国明尼阿波利斯市，是一家私营医疗器械公司，致力于开发微创产品，为患有慢性阻塞性肺病和哮喘病患者提供治疗方案。该公司开发了一种新型导管系统，通过靶向肺去神经支配（TLD）的治疗过程，让气道神经活跃从而治疗慢性阻塞性肺病（COPD）和哮喘。Nuvaira在全球范围内已获得70多项专利，它的专有技术和随附程序已用于去年完成AIRFLOW-2、COPD临床试验（RCT）和RELIEF-1哮喘试验。
（III）
基因疗法研发商-- Passage Bio
2月15日，Passage Bio日前首度亮相，完成A轮由奥博资本（OrbiMed Advisors）领投的1.155亿美元融资。Frazier Healthcare Partners, Versant Ventures, New Leaf Venture Partners, Vivo Capital 和礼来亚洲基金也参与了投资。该资金将用于开发五种候选药物。这些项目是在与宾夕法尼亚大学（Penn）及其基因治疗项目（GTP）以及宾夕法尼亚州孤儿疾病中心（ODC）的研究，合作和许可协议下开发的。
Passage Bio是美国一家基因疗法研发商，致力于治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病。Passage Bio联合创始人兼首席科学顾问James M. Wilson博士是基因治疗项目（Gene Therapy Program）主任；宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学系儿科医学教授。Passage Bio的五款候选药物组合中，其中两款最先进的基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病（GM1）以及额颞叶痴呆（FTD）。GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。在5-10％的FTD患者中，可以在编码颗粒体蛋白前体（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中鉴定致病性功能丧失突变。患者普遍表现为进行性病程，症状发作后平均存活8年。
