我国首款干细胞治疗药品上市

生命科学产业观察 · 公众号 · · 2025-01-03 17:30

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这是生命科学产业观察公众号的第 1232-1 期文章

来源：细胞治疗前沿

1 月 2 日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。

截图来源： NMPA 官网

艾米迈托赛是一款 间充质干细胞疗法（MSC） 。该药早在 2013 年 3 月就在国内递交了 IND 申请，但直至 2020 年 6 月才首次公示临床试验。2024 年 6 月 12 日，艾米迈托赛被 CDE 纳入优先审评审批，并于同月 25 日终于正式递交 NDA 申请，出现在受理队列中。今日该药获批上市，成为国内同类疗法的一大里程碑。

艾米迈托赛目前已完成 II 期临床试验，III 期临床试验正在进行中。虽然在探索性 II 期临床中，MSC 组相较于安慰剂组在第 28 天时没有显示出更高的 ORR。然而 MSCs 在平均 2 周后逐渐显示出治疗效果。完成 8 次输注的患者可能会从 MSCs 中获益 ，特别是那些肠道受累的患者。

国家药监局药品审评中心副主任王涛表示 ：从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

细胞治疗产品是全球医药发展的前沿和热点。国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，设立加快临床急需新药上市通道，加强政策引导，完善评价体系标准，加强技术指导和沟通交流服务，助力创新疗法早日惠及患者。

2024年，国家药监局批准上市创新药48个，包括罕见病用药等重点领域的一批新药好药加速上市，部分创新药实现全球同步研发、同步申报、同步审评和上市，甚至全球首先上市，更好地满足了我国公众用药需求。

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