10月23日-26日
2024国际生物医药产业创新北京论坛
将在北京经济技术开发区举行
作为论坛承办地，北京经开区已聚集各类生物医药企业近5000家，覆盖了化学药、生物药、现代中药、新型疫苗、高端医疗装备、第三方服务平台等生物医药产业全领域。其中，细胞与基因治疗领军企业30余家，拥有24个进入临床试验阶段的产品，基本形成从研发到生产的全链条产业体系。
永泰生物研发的aT19注射液进入临床试验阶段；铂生生物的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得NMPA新药上市申请正式受理并纳入优先审评品种的干细胞新药；锦篮基因的GC101注射液系国内首个采用鞘内给药策略的SMA基因治疗药品……经开区推动细胞与基因治疗全产业链布局，创新成果加速涌现映射出蓬勃的产业生态。
作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，细胞与基因治疗为肿瘤、罕见病、慢性病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段。经开区生物技术和大健康产业局有关负责人表示：“一直以来，经开区将细胞与基因治疗作为生物技术和大健康产业的重点发展方向，坚持以前瞻性布局打造产业发展优势，于2023年出台了针对细胞与基因治疗的专项政策，打造了北京亦庄生物医药园细胞与基因治疗服务平台，聚集了永泰生物、锦篮基因、铂生生物等一批行业领军企业。”
企业的集聚正带动着一个个细胞与基因治疗产品从经开区加速走向市场，为更多患者带来新的治疗方案。“我们自主研发的GC101腺相关病毒注射液治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）预计在2025年申请上市，或将成为北京市基因治疗药物第一款上市产品。”锦篮基因有关负责人说道。作为一家基于AAV载体递送技术，开发基因治疗药物的高新技术企业，锦篮基因专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并推进罕见病基因药物研发和临床应用，其自主研发的GC101注射液不仅是国内首个采用鞘内给药策略的SMA基因治疗药品，也是适应证最广（包括1型、2型、3型SMA）、国内临床进展最快、疗效最显著的SMA疾病的基因治疗产品。
据悉，经开区在细胞与基因治疗领域已经形成了全市领先的发展格局，重点企业数量、临床试验产品数量居全市前列，已集聚30余家重点企业，其中拥有临床试验产品的企业共计18家，合计拥有24个进入临床试验的产品，涵盖干细胞、免疫细胞、溶瘤病毒、基因疗法、核酸疫苗等领域。其中，永泰生物研发的aT19注射液于今年2月获得药物临床试验批准，产品主要适用于25岁（含）以下复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病，可以延长CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）的体内存续时间、建立患者体内CAR-T细胞的长期记忆，使其长期保持良好的免疫监视和效应能力，防止CAR-T细胞治疗后的CD19阳性肿瘤复发，将突破治疗瓶颈，有望实现肿瘤治愈。铂生生物的“艾米迈托赛注射液”于今年6月成为全国首款获得NMPA新药上市申请正式受理并纳入优先审评品种的干细胞新药，临床适应证为激素失败的急性移植物抗宿主病。
如何让更多的科技创新成果转化为产业硕果？对此，北京经开区持续构建更为完善的产业支撑体系和专业服务网络，已集聚了昭衍生物、赛赋医药、擎科生物、百普赛斯、青言韦辰、南平台等平台服务企业，形成覆盖检验检测、药理药效、基因合成、工艺开发、试剂进出口等全流程服务体系，翊博生物人类DC细胞资源库、北京亦庄生物医药园细胞和基因治疗服务平台等一批公共技术平台已投入使用。与此同时，经开区着力引进了国家生物医学实验细胞资源库，建成了国内首个以细胞与基因治疗为特色的产业园区，打造了13万平方米亦庄生物医药园和细胞治疗研发中试基地；启动建设北京免疫治疗技术公共服务平台，正在推进与清华大学医学园合作的细胞治疗CDMO服务平台建设，为企业提供项目工艺开发和临床生产服务。
北京经开区有关负责人表示，将持续助推细胞与基因治疗行业发展，建设面向服务北京市乃至全国的基因治疗领域创新型中小企业的CDMO平台，为企业提供项目工艺开发和临床生产服务，降低细胞与基因治疗药物生产成本，助力细胞与基因治疗药物在未来3-5年内顺利进入大规模量产阶段，推动医药健康产业高质量发展。加速关键核心技术突破和创新产业研发上市进程，深化政企协同联动，支持开展具有自主知识产权的关键技术攻关，提升细胞与基因治疗产品竞争力，推动一批具有国际影响力、市场潜力大的创新品加速形成产业增量。加快补链强链，进一步构筑优质产业生态，围绕产业上下游工业级关键原材料、生产用核心装备等，引育一批具有自主知识产权和核心竞争力的供应链、产业链相关企业，以龙头企业引领带动，促进上中下游企业资源整合与协同发展。要持续用好产业投资基金，用好用足国家、市级基金和经开区政府引导基金，在企业发展关键环节提供有力支撑。不断完善要素保障，优化全链条全生命周期产业服务能力，在政策、人才、住房等方面给予充分支持，以更大力度推动更多优质项目在北京亦庄落地发展。
