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最后的管线也被放弃,Spark在缓缓熄灭吗?

佰傲谷BioValley  · 公众号  ·  · 2024-12-18 12:00

正文

虽然,但是,罗氏要停止对 A血友病基因治疗SPK-8011的开发了。
最终,罗氏还是狠心下手了,这一场起缘于2019年10月达成的43亿美元收购案,如今也算是告一段落了。
罗氏成功断舍离,不再去看43亿美元的沉默成本;而当年闪闪发光的基因治疗明星企业Spark(星火/火花),也似乎渐渐熄灭在新药开发的长河中。
43亿美元的断舍离

2019年,正是细胞与基因治疗风头一时无两的时候。罗氏以43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics,将其基因治疗产品和研发管线一并收入囊中。

彼时,Spark公司光环耀眼,拥有首款获得FDA批准的AAV眼科基因治疗Luxturna,以及全球进度领先的血友病基因治疗管线、溶酶体贮积症项目、神经退行性疾病疗法等一系列在研管线。

对Spark的收购,被视为罗氏进军细胞与基因治疗的大动作,该笔并购也成为当年最为瞩目的收购案之一。

但是在接下来的发展中,罗氏对Spark的评级一降再降。

首先,罗氏虽然获得了Luxturna,但是早在2018年,诺华就先找上Spark,买下了Luxturna除美国之外所有国家/地区的独家权利。这意味着Luxturna并不能给罗氏带来太多的收入,在罗氏的财报中,Luxturna甚至没有单独的销售数据。

其次,除了 Luxturna之外,Spark并未再给罗氏带来新的商业化基因治疗产品。而其余管线,也在这两年内一一被删减,到现在,Spark公司是一款临床管线都没有了,空空的像个壳子。

一步步被掏空的Spark

初嫁时,Spark还有多款临床管线,包括血友病A基因治疗明星管线SPK-8011、以及血友病A基因治疗SPK-8016、血友病B基因治疗SPK-9001、无脉络膜症基因治疗SPK-7001。

然而在后续,这些管线都一步步的被取消。

2023年7月,罗氏表示放弃RG6358(SPK-8016), 该候选药物当时处于中期阶段。被放弃原因是,罗氏正在为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。

2024年7月,罗氏对Spark进行了裁员行动,以及停止了数个早期项目的开发,包括 庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。

延伸阅读: 罗氏Spark减重

2024年12月,罗氏停止对A血友病基因治疗SPK-8011的进一步开发。 在ClinicalTrials.gov上,SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回,原因是罗氏的战略决策。

根据ClinicalTrials.gov显示,SPK-8011的这项3期研究KEYSTONE 1于今年3月启动,但至今仍未招募一名患者。

在一份邮件中,罗氏的发言人证实了SPK-8011的停止,并表示目前正在封存SPK-8011,因为罗氏为其基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII(FVIII)的血友病A候选药物。

罗氏的发言人解释道:“这一决定是基于我们的信念,即增强功能的FVIII变体有可能解决剩余的未满足需求并减轻患者的治疗负担。这一决定建立在dirloctocogene samoparvovec(SPK-8011)的1/2期研究的有希望的结果基础上,该研究评估了因子VIII基因转移治疗A型血友病患者的安全性和有效性,表明使用低剂量方法具有良好的安全性、持久性和可预测性。”

此外,罗氏发言人还表示,罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。

目前,罗氏尚未在官网管线中列出新的血友病A基因治疗管线, SPK-8011也是罗氏在研管线内唯一一款来自Spark的产品 (通过“SPK”/“Spark”未检索到其余产品)

罗氏拒绝提供更多关于新管线的信息。 新的血友病A基因管线尚未清楚从何处引进,但小编猜测应该不是来自Spark,罗氏和/或Spark此前并未有相关血友病A新管线的研发报道。

而在Spark的官网上,SPK-8011也是被列出的唯一一款临床管线。而一旦SPK-8011被放弃之后,Spark就失去了所有的临床管线,或许还有一些临床前项目。

小结

故事的开头总是美好的,小编曾期待Spark加入罗氏后,借助罗氏的实力和资源将更多的基因治疗推向临床、乃至市场。

但是,结局总是潦草的。罗氏缓缓合上这过去的一页,43亿美元的收购败局。

延伸阅读:

高价合作,低价收购

毫无兴趣的罗氏,为什么改变了主意?

本文观点仅代表作者本人,不代表平台立场。

参考资料:

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-mothballs-another-hemophilia-gene-therapy-under-spark-it-plans-debut-new-hematologic

2.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06297486

3.https://www.roche.com/solutions/pipeline


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