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重磅利好！FDA将Sarepta的杜氏基因治疗标签扩大到4岁及以上的患者

药融圈 · 公众号 · · 2024-06-23 09:45

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FDA 已将 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症基因疗法的标签扩大到 4 岁及以上的患者。

该批准超出了该公司报告其随机临床试验数据的患者群体。它包括对不依赖轮椅的杜氏患者的全面批准，以及对依赖轮椅的患者的加速批准。

该基因疗法以 Elevidys 的名义销售，最初于去年加速批准用于患有杜氏肌营养不良症的 4 岁和 5 岁男孩。它旨在减缓侵袭性肌肉疾病的进展，并且长期以来一直等待治疗选择很少的患者家庭将扩展到年龄较大的男孩。在美国，该疗法的费用为 320 万美元。

有迹象表明， FDA 将扩大该疗法的标签。今年早些时候， CBER 主任彼得·马克斯（ Peter Marks ）发表评论，表示他对此持开放态度。当 Elevidys 最初获得批准时， Marks 否决了 FDA 的审查员，他们建议拒绝它。

马克斯再次否决了 FDA 工作人员扩大 Sarepta 基因疗法标签的决定。周四公布的备忘录显示， FDA 的两名高级官员 Lola Fashoyin-Aje 和 Nicole Verdun 建议拒绝基因疗法，转而进行额外的验证性研究，但被 Marks 否决。

人们一直在争论证据是否足够有力来支持扩张。 10 月，该公司报告称， EMBARK 的 3 期研究未能达到其主要终点。作为一项验证性研究，它表明，接受 Elevidys 的 4 至 7 岁男孩在 17 项运动技能测试中的表现并不比接受安慰剂的男孩好。

然而，该研究达到了关键的次要终点 - 测量男孩的站立和行走能力 -Sarepta 在要求 FDA 批准对患有杜氏症的男孩进行治疗时引用了该终点，无论他们的轮椅状态或年龄如何。对非门诊杜氏患者的持续批准可能取决于验证性试验的结果， Sarepta 表示，这将是针对非门诊和老年杜氏患者的 3 期 ENVISION 研究。

在上市的前六个月， Elevidys 创造了 2 亿美元的收入，反映了对该疗法的强劲需求。该公司的股价在盘后交易中上涨了 35% 。

潜在竞争对手的失败也帮助了它：上周，辉瑞宣布其杜氏基因疗法在 3 期研究中没有成功。辉瑞的疗法没有达到 Sarepta 在要求其标签扩展时指出的任何次要终点。

来源：https://endpts.com/

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