10
月
26
日，为期两天的中国药品监督管理研究会主办的第七届中国药品监管科学大会在京举行。大会主题为
“
高效能监管、高质量发展、高水平安全
——
科学监管助力加快发展医药新质生产力
”
。大会设报告环节和
13
个分论坛，药监部门和学术界、产业界代表参会，共同探讨药品监管热点话题。
在26日的主论坛报告中，国家药监局药审中心相关领导，总结了CDE今年的工作情况，涵盖 AI 在审评的应用、技术要求和审评队伍国际化及重点试点项目，报告的要点分享如下。
近年来由于药品审评审批改革成效及创新药快速发展，药品注册申请数量逐步增多导致审评资源紧缺，对于同类品种、仿制药品种，可否避免重复审评工作及报告撰写？CDE计划使用 AI 技术助力审评，并已进行初步探索。
从成箱成堆的纸质资料到电子申报，再由光盘递交进一步优化为网络传输， CDE正稳步推进 eCTD 实施，在最大程度减少对申请人药品注册申报事项的影响的基础上，促进药品审评审批工作向数字化转型。这不仅是因为中国加入ICH，更是因为电子化是数字化、格式化、结构化的基础，只有形成这样的标签体系，才能在未来用以机器训练，“培养”电子审评助理。
有了数字化系统，就有可能研究用人工智能辅助生成审评报告。CDE 已经开展相关规划和行动，该计划的基础是将现有的法律法规、技术指南、指导原则及历史审评报告进行格式化处理，构建审评知识库。通过进一步加工形成结构化数据集，用以训练审评大语言模型，在此基础上开发的审评报告辅助生成工具原型，可生成审评报告简版草稿，然后经人工复核并反馈问题，完善审评知识库和结构化数据，持续训练和优化审评大语言模型和应用工具。这项工作已经起步，尽管前路曲折漫长，但审评智能化、提升审评效率的未来是光明的。
CDE 作为技术审评中心，核心是技术标准。中国加入 ICH至今，
已实施当前全部的 71 个 ICH 指导原则
。除了标准协同，中国作为成员国之一，已有 77 名来自审评中心、核查中心和评价中心等单位的专家，参与 44 个议题组的国际协调工作，在国际监管中贡献了中国力量，同时对于中国审评队伍的能力培养、国际化建设都有所助益。
除了对外输出监管考量，CDE也在建立和不断完善国内的审评体系和审评标准，制定既有全球共识又考虑中国研发实际的指导原则，至今已累计发布 538 个。根据识林全球法规指南库，2024年上半年，中国、美国、欧盟、日本、ICH和WHO共发布425个，中国以177个占据数量排位之首，占比超过40%。
中国药品监管指南，由跟随到如今的并行，且在制定统一协调指南中有了话语权，令业界欣喜。但也要保持清醒，离实现“引领”的目标还有一定距离。
报告还介绍了几项重要试点，从药品研发到审评改革方面，彰显服务患者的使命。
1. “关爱计划”- 罕见疾病药物研发试点
2024年9月13日，CDE发布了
《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》
的通知，这是基于以患者为中心的科学监管理念，探索建立“全方位”技术服务模式的尝试，推动罕见疾病药物研发。试点将引入患者的声音，让药审中心、企业、专家共同参与研发，深入讨论临床试验的开展。药审中心将在A、B、C、D、E各阶段选择2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”，识林全球法规指南库显示，目前已有一个品种（
Marstacimab，辉瑞
）于10月24日正式纳入试点，两个品种（
Fitusiran，Genzyme Corporation
；
羟钴胺注射液，华润双鹤
）正在公示阶段。
2.中药注册审评证据体系“三结合”
中医药理论、人用经验和临床试验相结合（简称“三结合”）的审评证据体系，目的是将中药的理论体系转化为真正被广泛认可、科学认识的内容，用科学的方式呈现给全世界，实现传承创新发展。在这样的背景下，CDE发布了
《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》
《基于“三结合”注册审评证据体系下的沟通交流指导原则（试行）》
等指导原则，以及
恶性肿瘤
、
糖尿病视网膜病变
等相关适应症临床疗效评价技术指导原则，并开展中药相关的监管科学研究。
3. 优化新药临床试验审评审批程序试点工作
2024年10月24日，CDE发布
《关于对创新药以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种开展受理靠前服务的通知》
，对于有临床价值的创新药，药审中心及两个分中心，可在上市许可申请受理前，帮助解决受理资料涉及的政策法规、申报程序以及证明性文件等问题，帮助企业更好更快地准备高质量的资料，提升审评质量和效率。
随着创新药临床试验不断的活跃，IND 审评时限问题仍有改进空间。今年7月31日，国家药监局发布了
《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》
并启动了在北京和上海的 IND 审评试点工作，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。
