新一代 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准上市，治疗白血病

当地时间 11 月 8 日，Autolus Therapeutics 宣布，其新一代 CAR-T 疗法  Aucatzyl （ Obecabtagene autoleucel，obe cel）的生物制剂许可证申请（BLA）已获得美国 FDA 批准，用于治疗复发/难治（r/r）成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。新闻稿指出，Aucatzyl 是 FDA 批准的首个无需 REMS 计划（风险评估缓解策略）的 CAR-T 疗法。

截图来源：Autolus Therapeutics 官网

Aucatzyl 是一种靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法，旨在克服当前 CD19 CAR-T 疗法在临床活性和安全性方面的局限性。Aucatzyl 被设计具有快速的靶标结合脱落率，以最大程度减少编程 T 细胞的过度激活。

临床试验表明，这种快速的靶标结合脱落率可降低毒性和 T 细胞耗竭，从而改善 r/r 成人 ALL 患者的持久性，并带来高水平的持久缓解。此前， Aucatzyl 已获得 FDA 授予的孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格和优先药物认定（PRIME）。

Aucatzyl 的获批是基于其在成人 r/r B-ALL 中的关键 2 期 FELIX 研究数据。94 名患者至少接受了一次 Obe-cel 治疗。在疗效可评估的患者（n=65）中，63% 的患者实现了总体完全缓解 (OCR)，其中包括 51% 的患者在任何时间都处于 CR，12% 的患者在任何时间都处于 CRi。主要疗效结果是 3 个月内完全缓解，42% 的患者实现了完全缓解，中位缓解持续时间 (DOR) 为 14.1 个月。

安全性数据显示，细胞因子释放综合征 (CRS) 水平较低，3% 为 3 级事件，无 4 级或 5 级事件。7% 的患者报告了 ≥ 3 级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。

目前，Autolus 公司已向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）提交了 Aucatzyl 的上市申请。该公司还与伦敦大学学院合作，在 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）1 期临床试验中评估 Aucatzyl 的疗效与安全性。

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