医药行业新闻-2024年6月20日

HanMi翰米咨询 · 公众号 · · 2024-06-20 08:43

正文

1 「ReviR溪砾科技」获CMT研究基金会投资，开创针对CMT1A的小分子靶向RNA疗法

今日，「ReviR溪砾科技」（下称“ReviR”）与专注于推进腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth，CMT）疗法研究与患者治疗的非营利组织CMT研究基金会（CMT Research Foundation，CMTRF）宣布建立战略合作关系，「ReviR」获CMTRF的资金支持，将在合作中推进调节CMT1A致病基因表达的小分子靶向RNA疗法研究。「ReviR」以可口服的基因疗法为研发目标，借助独有的AI药物研发平台VoyageR，当前致力于开发一系列调控剪接的小分子药物——剪接剂（SpliceR），这类药物通过影响mRNA转录本来调节基因表达，达到治疗效果。

2 开发潜在“first-in-class”降胆固醇疗法！新锐完成1.9亿美元A、B轮融资

今日，由Third Rock Ventures孵化的Marea Therapeutics走出隐匿模式，并完成共1.9亿美元的A轮和B轮融资。Marea旨在开发用于治疗心脏代谢疾病的新一代药物，其用于降低残留胆固醇的潜在“first-in-class”主打项目MAR001目前正在2期试验受检视，这笔融资将用于资助该2期试验开发计划，以及其他管线项目的进一步推进。

3 首个！获FDA双重认定，现货型细胞疗法再获积极进展

今天，Aurion Biotech宣布，美国FDA授予其现货型细胞疗法AURN001突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定。根据新闻稿，AURN001是同时获得BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法，用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿。AURN001是一种一次性前房注射细胞疗法与药物的组合，由同种异体人角膜内皮细胞neltependocel和Rho相关蛋白激酶（ROCK）抑制剂Y-27632所组成。这次FDA授予该疗法的双重认定主要基于角膜内皮疾病患者未满足的医疗需求，以及FDA对AURN001相关临床数据的审评，该项目包括多项临床试验，受试者已完成至少12个月的随访。

4 约70%患者血糖有效降低！小分子疗法3期试验积极结果公布

今日，大熊制药（Daewoong Pharmaceutical）公布其SGLT-2抑制剂enavogliflozin临床3期试验的汇总分析结果。分析显示，与活性对照药物相较，enavogliflozin可有效降低轻度肾功能不全患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平，这些患者在入组前血糖控制困难。详细数据将于今年的美国糖尿病协会（ADA）大会上公布。Enavogliflozin是一款SGLT-2小分子抑制剂，其可在0.3 mg的低剂量下就显著降低患者的HbA1c水平，目标血糖达成率（HbA1c<7%）高达约70%，且患者的心血管风险因素得到改善，该药物已在2022年于韩国批准。

5 一款“全球首个且唯一”国产创新药获批

6月19日，据国家药监局官网，迪哲医药高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼（商品名为高瑞哲）获批，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。

高瑞哲成为“全球首个且唯一”针对PTCL的JAK1抑制剂，也是过去十年来，该治疗领域上市的首个创新药。

目前，PTCL患者一线治疗主要依赖CHOP为基础的四联化疗，治疗效果不佳，容易复发。复发难治性PTCL（r/r PTCL）生存预后较差，3年生存率为23%，r/r PTCL的客观缓解率（ORR）一直没有超过30%。有效的临床治疗药物极度匮乏。迪哲医药表示，公司将争取旗下已上市两款源头创新产品（舒沃替尼、戈利昔替尼）纳入国家医保目录，最大程度提高患者可及性。

6 罗氏达成18亿美元药物研发合作

6月18日，Ascidian Therapeutics宣布，与罗氏达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑（RNA exon editing）疗法。

7 【反垄断】2023年医药行业罚没合计约17.72亿元！

2024年06月18日，市场监管总局发布了《中国反垄断执法年度报告（2023）》，2023年共查处垄断协议、滥用市场支配地位案件27件，罚没金额合计21.63亿元。其中查处医药行业垄断协议案件2件，罚没金额合计6969.93万元；医药领域滥用市场支配地位案件5件，罚没金额合计17.02亿元。《报告》指出，2023年市场监管部门共查处2件医药行业垄断协议案件，包括上海旭东海普、天津天药科技涉嫌达成并实施分割销售市场的垄断协议案和北京紫竹医药经营有限公司垄断协议案，罚没金额合计6969.93万元；2023年市场监管部门共查处5件医药领域滥用市场支配地位案件，包括东北制药滥用市场支配地位案，天津金耀滥用市场支配地位案，远大医药与武汉汇海达成并实施垄断协议、滥用市场支配地位案，江西祥宇滥用市场支配地位案，上药生化等四家企业滥用市场支配地位案，罚没金额合计17.02亿元。

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