FDA作为全球领先的药品监管机构，会每年发布各类技术指南修订和制定计划。根据工作进展，一般会在每年7月份发布这些工作计划的修订文件。本文将根据
FDA
下属的CBER和CDER发布的最新技术指南来整理，希望可以帮助国内制药同仁对变化明显的国际药政趋势有最新认知。
第一部分：CBER指南最新情况
2024年7月，FDA发布《Guidance Agenda: Guidance Documents CBER is Planning to Publish During Calendar Year 2024》，对涉及生物制品的技术指南发布计划，进行具体规定。
1.1-技术指南计划整体情况
下面表格介绍了CBER针对各个技术专题发布指南的数量。
1.2-重点指南介绍
◆通过自动化方法采集血小板
FDA将发布《Collection of Platelets by Automated Methods》，这份指南对于血液制品生产中的自动化技术进行规范。鉴于血液制品基本都是无菌产品，因此采用自动化技术更容易避免污染，这个指南意义明显。
◆CAR-T药品开发指南
在2024年1月，FDA已经发布了《Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor T Cell Products》，这是FDA针对这类领先、复杂药品开发工作迫切需要的一份指南，对于行业指导意义明显。
◆细胞基因治疗产品问答指南
FDA将在2024年发布《Frequently Asked Questions — Cell and Gene Therapy Products》，和上面提到的CAR-T指南类似，FDA指南将在这份指南中对ATMP这类复杂药品提供最新观点。
◆细胞基因治疗产品和组织工程医疗药品需要的人源和动物源物料管理指南
FDA将发布《Considerations for the Use of Human- and Animal- Derived Materials and Components in the Manufacture of Cell and Gene Therapy and Tissue-Engineered Medical Products》，对ATMP这类复杂药品研发或者生产中使用的人源和动物源物料管理最新要求，提供最新技术观点。
第二部分：CDER指南最新情况
下面介绍2024年7月底FDA刚刚发布的《CDER Guidance Agenda-New, Revised Draft and Immediately in Effect Guidances Planned for Publication in Calendar Year 2024》。
2.1-技术指南计划整体情况
2.2-重点指南介绍
◆药品和生物制品加速批准指南
为了解决患者医疗需求，不断推动创新药开发，FDA工作流程和力度在全球是排名靠前的药政机构。为了让更多创新药公司了解FDA在这个领域最新动向，2024年将发布《Accelerated Approval of Drugs and Biologics》。
◆如何回复FDA 483表所列观察项
众所周知，FDA检查人员在对制药企业检查后，会发布一份编号为483的表格，上面列明这次检查发现的缺陷问题。如何回复483表格所列缺陷，行业一直无官方指南可以参考，都是咨询公司技术人员分享经验。2024年FDA将发布《Responding to Form FDA 483 Observations at the Conclusion of a Drug CGMP》，厘清这个行业关注问题。
◆生物类似药相关指南
为了指导企业如何开发可互换的生物类似药，FDA将发布《Considerations in Demonstrating Interchangeability with a Reference Product》指南，对此问题进行进一步澄清。FDA认为通常途径开发的生物类似药在安全性和有效性方面和参比生物制品还有差距，不能无条件互换。因此，美国市场上还有一类可互换的生物类似药。
同时，为了指导企业证明开发的生物类似药和参比生物制品保持类似，FDA将发布《Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product (R1)》，对这个行业热点关注问题进行阐释。
◆铝元素控制进展
虽然ICH Q3D逐渐一统江湖，然而，由于地区历史和文化差异，各个药政机构对于4类元素杂质还存在不同看法。其中，铝元素管理就存在明显地域差异。为了指导企业规范控制铝元素，2024年，FDA将发布《Small Volume Parenteral Drug Products and Pharmacy Bulk Packages for Parenteral Nutrition: Aluminum Content and Labeling Recommendations》。
◆180天独占权的新看法
FDA为了保护仿制药公司的积极性，对于首仿药公司给予了180天的行政保护权利。这项政策影响悠久。为了让行业更透彻理解这项政策，2024年FDA将发布《180-Day Exclusivity: Questions and Answers》。
◆RTR指南家族逐渐扩大
RTR，是英文Refuse-to-Receive的缩写。换言之，中文可以称为枪毙性条款。
FDA为了提供仿制药申报资料，已经发布了多份RTR指南，影响在逐渐扩大。2024年FDA将发布《ANDA Submissions-Refuse-to-Receive for DMF Facilities Deficiencies》和《ANDA Submissions-Refuse-to-Receive Standards: Questions and Answers》。
◆持续强化对DI的要求
为了促进企业不断提高合规水平，并提升DI管理水平，FDA将在2024年发布《Data Integrity for In Vivo Bioavailability and Bioequivalence Studies》，对这个细分领域进行更详细规定。
◆Q3指南更新
针对复杂仿制药，FDA要求仿制药和参比制剂实现Q1-Q2-Q3的高度一致。针对这个最新概念，2024年FDA将修订已经发布的《Physico-Structural (Q3) Characterization of Topical Dermatological Drug Products Submitted in ANDAs》，对此问题进行厘清。
◆多份关键ICH指南将修订或者发布
作为一级指南，ICH GCP对各国临床试验规范性管理只管重要。ICH 正在修订的E6(R3) 将发布一份新附录，完善这份重要指南。
ICH M4-CTD文件太陈旧了；随着药械组合产品、ATMP、新型疫苗的不断开发，CTD文件格式越来越显得不合理。为了让这份关键指南和日益丰富的药品类别相适用，ICH 将修订ICH M4Q部分；FDA也会同步征集意见。
针对稳定性试验的指南，ICH Q1和ICH Q5C已经很陈旧了，2024年也将修订。
药品包材提取物和析出物的管理，一直是行业关注热点。但是不同地区有明显差距，为了缩写这些差距，ICH将在2024年发布《Q3E Impurity: Assessment and Control of Extractables and Leachables for Pharmaceuticals and Biologics》。
◆PET GMP指南将更新
为了和正电子药品（PET）发展相适应，FDA将在2024年发布修订后指南《PET Drugs - Current Good Manufacturing Practice (CGMP)》。
◆质量管理成熟度逐渐走到前台
很多质量人员估计会误解这个话题，以为这个话题和质量密切相关。其实不是，虽然质量管理成熟度和质量相关，但是更和企业整体实力密切相关。2024年，
FDA
在质量量度工作基础上，推出《Quality Management Maturity Program Draft Guidance》，厘清这个综合管理问题。
zhulikou431，高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。
