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儿童生病要用儿童药的科学用药观念，正在被更多家长认知，但不少家长却发现，常用药往往没有儿童剂型，儿童疑难重症更是无药可用。10月18日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心获悉，截至目前，已有28个儿童用药的任务纳入优先审评计划，其中以治疗儿童糖尿病的内分泌系统药物居多，并涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。
儿童药品种少、规格少、剂型少 患儿无药可用
国家食品药品监督管理总局南方医药经济研究所发布的《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，在我国现有的约3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型占比不足2%。其中，2015年共有2690件药品通过审批，而儿童药仅19件，占0.7%。
“目前，我国儿童药专用的规格剂型比较少，导致很多疾病患儿无药可用，或者成人药儿童用，增加了儿童用药安全的风险。”北京儿童医院药剂科主任王晓玲表示，2016年北京儿童医院曾在北京、上海、广州、武汉四地进行一项关于儿童用药安全的问卷调查。调查发现，有8%的家长曾给儿童使用成人药。究其原因，受访家长表示知道儿童不宜使用成人药，但是药品缺乏儿童的剂型，无药可用，不得不用成人药。
“儿童各身体器官发育尚未成熟，肝脏和肾脏对药物的消化和排泄能力较弱，擅自让儿童联合用药，会加重其肝脏和肾脏功能负担，甚至导致肝肾中毒。”王晓玲指出，和成人相比，儿童不合理用药、用药错误造成的药物性损害更严重，儿童用药选择应该特别慎重。
儿童用药研发成本高、利润低 企业积极性不高
业内人士指出，儿童用药缺乏的原因之一在于我国儿童药生产的厂家较少。据全国工商联药业商会的调查显示，全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10 余家，有儿童药品生产部门的企业也仅 30 多家。
“由于儿童用药的市场占有份额有限，儿童用药的各项技术要求更高、指标要求更严，在研发环节投入的人力、物力及时间成本较高，研发成本比普通新药更高，还要针对不同年龄段儿童进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究，耗费大且程序复杂。因此，研发投资风险大，利润空间小，大多数药品生产企业不愿研究开发儿童药品，受制于这些因素，儿童用药研发积极性不高。”药审中心有关负责人指出，儿童用药研发成本高、利润低，很多药企望而却步。
实际上，“目前我国儿童用药研发最大的困难是缺乏临床试验基础。”该负责人进一步指出，由于儿童用药临床试验机构少和缺乏受试者的保障机制，且我国儿童多为独生子女，绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者，另外儿童用药风险过大，导致临床试验机构及参与临床试验的医生亦不积极，这造成了我国儿童用药临床试验的难题。
“政府部门、医务部门、制药企业等等，应该各司其职，有所作为。”王晓玲认为，儿童用药问题的解决需要多方合作，共同努力。
儿童药审批提速 儿童用药研发指导原则有望出台
今年6月25日，国新办就《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》举行发布会。国家卫生和计划生育委员会副主任曾益新表示，儿童用药问题已引起各方高度重视，“十三五”期间科技部、财政部、食药监总局、卫计委等将共同加快专门适合中国儿童用药的研发和审批程序。
据药审中心获悉，截至目前，共有28个儿童用药的任务纳入优先审评计划。已纳入优先审评的儿童用药共涉及12个适应症，其中治疗儿童糖尿病的内分泌系统药物居多，其他还涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。
此外，一些具有临床价值、患者急需的儿科用药已完成上市前的技术审评，如：批准用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊，为全球唯一治疗该病的药物；批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的托珠单抗注射液，为全球首个针对该适应症的有效治疗药物，同样为通过优先审评的儿童药。具有重要临床价值的重组人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统等，均通过优先审评获批在儿科患者中开展新药临床试验。
从已完成审评的16个优先审评品种审评时间看，最短13个工作日，平均64个工作日完成审评，审评速度明显提升。
“今后将加快儿童用药研发指导原则的制定，建立系统完善的指导原则体系，为企业开展药物研发提供指导。对儿童用药审评标准体系进行研究，对于儿童用药在药学方面，尤其是剂型选择、规格、包装材料、辅料等，充分考虑儿童的安全性与适应性的特殊要求。”药审中心有关负责人表示。
近日，根据党中央、国务院颁布的对儿童用药的研发、评审、审批、生产、采购、使用等一系列明文规定，并基于中国儿童用药现状，结合借鉴国际先进经验，由国家卫生和计划生育委员会儿童用药专家委员会组织编写的，中国协和医科大学出版社印刷出版的《中国儿童用药立法研究》（以下简称《研究》）正式发布。
《研究》通过五章、十七个小节内容，从中国儿童用药现状、中国儿童用药相关法律法规及政策现状、国际儿童用药监管经验借鉴、中国儿童用药立法必要性和中国儿童用药立法主要内容建议五个方面进行了全面阐述。国家卫计委顾问张文康表示，《研究》对促进我国儿童用药立法、提高儿童用药可及性、增进儿童健康，必将产生良好的推动作用。
（来源：润益医学）
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