上个月，
影响因子高达
503.1
的超级医学顶刊
A Cancer Journal for Clinicians（CA）
发表了其创刊以来的第一篇临床研究论文。
CA
以往主要聚焦于癌症流行病学报告和综述，从未发布临床试验研究论著。这项具有里程碑意义的成果来自国内中山大学肿瘤防治中心马骏院士所领导的团队，该研究展现了中国在鼻咽癌治疗领域大型多中心
III期临床试验的突破性成果，同时被美国放射肿瘤学会年会评价为“将指导全球临床实践”。
值得注意的是，发一篇医学四大顶刊
NEJM/Lancet/JAMA/BMJ
的文章，对于国人来说，是非常了不得的事情。而中山大学马骏院士的鼻咽癌防治团队做到了史无前例的成绩，不仅将四大医学顶刊全发个了遍，更是只用四年时间达成了国内最速四大医学顶刊的大满贯（
2019～2023）。这位院士，到底有多厉害？今天我们就来讲讲他的故事。
马骏
院士
早期教育与职业生涯
马骏院士于
1963年8月出生
，
本科毕业
于
湖南医学院（现中南大学湘雅医学院），
之后
他进入中山大学肿瘤防治中心工作，
并
考取中山医科大学硕士研究生。
2000年前往美国得克萨斯大学安德森癌症中心接受博士后训练。回国
后马骏教授
长期专注于鼻咽癌的研究，提出了
“增效减毒”的治疗理念，显著提高了晚期鼻咽癌患者的生存率，并减少了治疗的毒副反应。2023年当选为中国科学院院士。
1998年至今，美国的鼻咽癌指南中诊疗路径和美国癌症联合会/国际抗癌联盟分期标准分别进行了6项和9项重大调整，其中各有5项是基于马骏的研究成果，实现了国际鼻咽癌的诊断和治疗由“美国方案”向“中国方案”的跨越。
马骏院士在查房及病例讨论
主要研究成果
马骏教授是我国具有重要国际影响力的鼻咽癌诊治专家和研究型医生，
38年来他聚焦高发于我国的鼻咽癌
研究，提出了两项重要理论：一是
“增效”理论，即通过“吉西他滨联合顺铂化疗重塑抗肿瘤免疫，清除微小转移灶”，并制定“先化疗后放疗”的新策略，显著提高晚期患者生存率；二是“减毒”理论，通过“临床分期联合分子标签”甄别低危患者，创立“豁免化疗及缩小放疗范围”的新策略，减少毒副反应，改善患者生活质量。相关
研究成果发表于
CA、NEJM
、
Lancet、JAMA、BMJ、Nat Med、Lancet Oncol
等期刊。
马骏教授以第一完成人身份先后两次荣获
“国家科技进步二等奖”，三度荣获中华医学科技一等奖、中国生命科技十大进展
等
；他个人还荣获何梁何利基金科学与技术进步奖、谈家桢临床医学奖、吴阶平医药创新奖
等。
他培养了包括长江学者特聘教授、国家杰青、国家优青等多名国家高层次青年人才，带领建立了
“科技部重点领域创新团队”及“教育部创新团队”。
近五年研究方向（来源：
Aminer学术）
为了方便大家学习
马骏院士
科研最精华的部分，本次小编只对
其
作为末尾通讯的
重要
研究
成果
进行盘点。
一、
鼻咽癌的放射治疗优化与临床试验
1.
CA
, 2025
咽癌是一种具有独特生物学特性和地域分布的恶性肿瘤，尤其在中国南方地区高发。既往针对鼻咽癌的标准治疗模式为诱导化疗后序贯同期化疗放疗
，
但因为传统放疗方案基于诱导化疗前的肿瘤体积设计，忽略了随着化疗疗程的进行，肿瘤体积会不断缩小的期刊，导致正常组织也遭受到了辐射，增加了治疗毒性，使得患者预后较差。
针对这一情况，近日，中山大学肿瘤防治中心马骏院士、孙颖教授团队在被业界称为
“神刊”的国际肿瘤学期刊
《临床医师癌症杂志》（
CA
）
上发表了一项
开放性、非劣效性、多中心、随机
III期临床试验研究成果
[1]
，这是该期刊创刊以来的全球首篇临床试验研究论著。研究结果表明：
诱导化疗后缩小体积放疗方案在保证疗效的同时，显著降低了放疗的毒副作用，改善了鼻咽癌患者的生存质量
。
图
1 论文首页
2.
BMJ
,
2023
2023年2月6日
，
中山大学马骏团队
在
British Medical Journal
在线发表研究论文
[2]
，该研究进行了
一项鼻咽癌患者咽后淋巴结区保留放疗对比标准放疗的开放标签、非劣效性、多中心、随机、
3 期试验
。
意向治疗分析显示，保留
MRLN放疗组的3年局部无复发生存率不低于标准放疗组。在对基线值进行调整后，患者报告的MRLN保留放疗后3年的结果在多个领域均较好
，
吞咽评分差异达到临床意义。总之，
与标准放疗相比，保留
MRLN放疗在非转移性鼻咽癌患者的局部复发风险方面表现出非劣效性，放射相关毒性更少，患者报告的结果更好
。
图
2 论文首页
值得一提的是，
继
NEJM、Lancet、JAMA
之后，中山大学附属肿瘤防治中心马骏团队于
2023年在BMJ发表研究论文。历时四年，达成医学四大顶刊的大满贯！
3.
JAMA
, 2022
过去关于鼻咽癌的研究大多是在高危病人提高生存做加法，随着诊疗技术的进步，对于预后好的这部分低危鼻咽癌患者做减法，减少患者的痛苦，提高生活质量也愈发重要。
为此马骏团队牵头开展了
低危鼻咽癌患者单纯放疗对比同期放化疗大型的前瞻性、多中心、随机对照、非劣效
3期临床试验
。
这一研究成果于
2022年8月发表在《美国医学会杂志》上
[3]
。试验入组
341例“低危”鼻咽癌患者，按1：1随机分配到单纯放疗组和同期放化组。
研究结果显示，在低危鼻咽癌患者中两组单纯放疗组与同期放化疗组各生存结果均相似。其中，单纯放疗组的
3年无瘤生存和同期放化疗组相似。同样，3年总生存率，无复发生存率，无远处转移生存率在两组间均相似。
总之，在低风险鼻咽癌患者中，单独使用调强放射治疗的
3年无失败生存率，并不逊于同步放化疗
。
图
3 文章摘要
二、
鼻咽癌的化疗及综合治疗策略
4.
Lancet
, 202
4
抗
PD-1治疗和化疗是复发或转移性鼻咽癌的推荐一线治疗，但PD-1阻断在局部区域晚期鼻咽癌患者中的作用尚不清楚。
2024年5月
，中山大学马骏团队合作在国际知名医学期刊
Lancet
在线发表研究论文
[4]
，该研究目的是在标准吉西他滨
+顺铂诱导化疗加同步放化疗的基础上，加用信迪利单抗治疗高危局部晚期鼻咽癌的疗效和安全性。研究发现
在放化疗中加入
sintilimab可提高无事件生存率，尽管有较高但可控的不良事件
。
需要更长的随访时间来确定该方案是否可以作为局部区域晚期鼻咽癌高危患者的标准治疗方案，或许改变治疗指南！
图
4 意向治疗人群生存率的Kaplan-Meier分析
5.
Lancet
,
202
1
局部晚期鼻咽癌患者有很高的疾病复发风险，尽管在接受标准治疗后达到完全临床缓解的患者比例很高。
需要额外的辅助治疗来进一步降低复发和死亡的风险。然而，鼻咽癌辅助化疗的益处仍存在争议
，这突出表明需要更有效的辅助治疗选择。
2021年6月7日
，
马骏团队
在
Lancet
在线发表研究论文
[5]
，这项
多中心、开放标签、平行组、随机、对照、
3 期试验在中国 14 家医院进行
。
主要终点是无失败生存期，定义为意向治疗人群中从随机化到疾病复发（远处转移或局部复发）或因任何原因死亡的时间。在接受至少一剂卡培他滨或已开始观察的所有患者中评估安全性。总之，
在放化疗中加入节拍辅助卡培他滨显著提高了高危局部晚期鼻咽癌患者的无失败生存率，安全性可控
。
这些结果支持节拍式化疗作为鼻咽癌辅助治疗的潜在作用。
图
5 Kaplan-Meier 分析结果
6.
NEJM
, 20
19
中国的鼻咽癌发病率居世界之冠，据世界卫生组织统计，全球近一半的鼻咽癌发生在中国。由于鼻咽癌发病部位隐蔽，
70%以上患者在就诊时已经是局部进展期，治疗效果差。
如何提高这部分局部进展期患者的治疗效果，一直以来都是全世界学者研究的重点。
2019年9月19日
，中山大学马骏等人在
NEJM
在线发表题为
“
Gemcitabine and Cisplatin Induction Chemotherapy in Nasopharyngeal Carcinoma
”的研究论文
[6]
，该研究进行
了
一项多中心，随机，对照，
3期临床试验，以研究局部进展期鼻咽癌患者中加入吉西他滨联合顺铂（GP）对化放疗的疗效和安全性
。
该研究比较了单独使用放化疗（标准治疗组）或者是吉西他滨和顺铂作为诱导化疗加放化疗的治疗效果（试验组）。该研究的主要终点是意向治疗人群的无复发生存期。总而言之，
GP诱导化疗联合同期放化疗可以明显降低患者远处转移风险，进而提高无瘤生存、总生存
。
值得一提的是，这是中山大学首次以第一单位在
NEJM
发表研究性文章。
图
6 四组生存率的 Kaplan-Meier 分析
三、
免疫治疗与肿瘤微环境研究
