基础研究|优化递送小干扰RNA研究进展综述发表封面文章

目前，癌症的治疗仍面临诸多挑战，如肿瘤的异质性、耐药性和药物毒副作用等。除传统的治疗方法外，RNA干扰(RNAi)技术作为一种新兴的治疗方法对治疗各种基因引起的疾病(包括癌症在内)具有巨大的潜力。然而，RNAi技术的临床转化仍然面临着巨大挑战，其中小干扰RNA(siRNA)的有效递送是其临床应用关键所在。将siRNA有效递送至作用靶点需要克服层层生理屏障，包括血液循环、机体清除、细胞摄取、胞内释放等。对siRNA递送过程的深入研究以及设计制备高效低毒的siRNA递送载体是该领域的重点发展方向。

近年来，中山大学化学学院毛宗万教授研究团队基于无机-有机杂化纳米材料的策略在siRNA药物递送方面开展了一系列的研究工作。无机纳米材料具有丰富的光电磁热等优良的理化性质，通过表面有机配体功能化从而构建出多功能siRNA递送体系，比如环糊精功能化的量子点具有优良的荧光性质能够实时跟踪siRNA的递送过程；金纳米棒具有近红外红吸收而产生热效应的特性，其杂化体系可以有效进行基因-光热联合治疗；介孔硅纳米颗粒能够有效负载疏水性抗癌小分子药物，从而构建基因-化疗联合治疗体系；可生物降解的微米硅颗粒具有高效的siRNA递送能力和良好的生物相容性等，以及其他功能化的杂化纳米体系等在生物医学上的应用。

无机有机杂化纳米递送 siRNA 药物的临床需求

结合上述研究及国内外其他成果，毛宗万教授和康奈医学院沈海法教授等总结了过去20年来siRNA药物在癌症治疗领域中的发展进程、企业和市场分布状况；分析和总结了功能性无机-有机杂体系在siRNA递送进展中的优势；总结了杂化纳米材料构建的基本策略，以优化siRNA递送。同时，他们还分析探讨了该领域的发展趋势。研究团队的相关研究成果以