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报告！2024年度CGT国内申报进度

佰傲谷BioValley · 公众号 · · 2025-01-30 12:00

正文

注：由于水平有限，加上部分申报产品信息并未公开，本报告不保证完全收录和准确，仅供大家参考，如有错漏欢迎留言补充！

截止2024年12月31日，中国药监局（NMPA）共批准了10款细胞与基因治疗（CGT）产品，包括6款CAR-T细胞、1款溶瘤病毒、1款病毒载体基因治疗和 2 款ASO 药物。

2024年，共有2款CAR-T细胞治疗产品获得上市批准；分别是科济生物的BCMA CAR-T细胞治疗“赛恺泽”，以及传奇生物的BCMA CAR-T细胞“卡卫荻”；还有一款渤健的ASO药物“凯盛迪”。

此外，还有2款CAR-T细胞治疗于2024年向NMPA提交上市申请，并获得了受理，分别是精准生物的普基仑赛注射液和艺妙神州的IM19。

临床申请

2024年中，中国国家药品监督管理局（NMPA）共受理了134项细胞与基因治疗项目（不包括干细胞治疗产品）的临床试验申请（涉及102款产品）；与2023年的148项基本持平。

这134个项目中，数量前三的药物类型为mRNA、CAR-T、AAV基因治疗，分别占比为19.4%、17.9%、16.4%。

mRNA

2024年，mRNA一跃成为最热门的CGT种类。

CDE共受理了30项mRNA临床试验申请，以各类病毒性疫苗mRNA为主，主要靶向呼吸道合胞病毒、带状疱疹、HVP、EB、单纯疱疹病毒等。

除了以HVP和EB阳性导致的肿瘤相关适应症之外，抗肿瘤向的mRNA项目还包括mRNA(IL-12)，但是做的公司不多，仅有艾博生物和嘉晨西海两家。

由于在新冠疫情中，mRNA在国际上发挥的作用，极大的点燃了国内对mRNA的热情，经过几年的时间推进，也确实是迎来了一批mRNA的临床推进。

CAR-T

2024年，CDE共受理了24项CAR-T细胞产品的临床试验申请，其中血液瘤CAR-T项目占据41.6%，实体瘤CAR-T项目为29.2%，肿瘤相关项目为8.3%，以及16.7%的自免CAR-T项目。

从靶点上分析，血液瘤CAR-T多以CD19为靶点，其次为BCMA；7个实体瘤CAR-T项目则靶点选择各不相同，除去熟悉的GPC3、Claudin18.2和间皮素之外，还涌现更多的靶标选择，包括CD99、Trop2、CD276、GCC、EpCAM等。

相较于2023年，所申报临床的各类“花样”CAR-T项目，2024年的CAR-T项目更趋向传统。不过CAR细胞疗法还是有更多的创新，包括DNT、γδT等T细胞亚群的选择，以及CAR-NK细胞。

AAV基因治疗

2024年，CDE共受理了22项AAV基因治疗项目的临床试验申请；这22项临床试验申请中，涉及14款不同的AAV基因治疗产品，其中13款为国产。

根据公开资料查询，在2024年申报的14款AAV产品当中，眼科产品和其他基因产品持平；眼科适应症还是集中在黄斑变性；而非眼科AAV的给药方式有了改进，更多的选择进行局部给药，而非静脉注射，减少了全身暴露的毒性风险。

随着国际市场上AAV基因治疗的商业化推进，所展现出来的疾病治疗能力和销售能力，AAV基因治疗正在成为现代医学的重要方法；同时也是国内近两年来，AAV基因治疗迅速发展的重要原因。

其他

溶瘤病毒的申报数量较2023年有所减少，不过仍然是国内 CGT 较为热门的开发领域。对于溶瘤病毒来说，2024年还是比较平淡的，研发持续缓慢，毒性和有效性总是难以兼备，至今还没有即将上市的消息。

NK细胞在2024年有10项临床试验申请获得受理，包括了工程NK细胞、碱基编辑NK细胞和NK细胞偶联抗体等等。总体来说，NK细胞的研发虽然小众，但还算欣欣向荣。

TCR-T也是过继性T细胞治疗中一类热门的开发领域，今年美国FDA批准了全球首个TCR-T细胞上市。但是国内的TCR-T领域还是比较平淡，几个申报公司也是老熟人，包括香雪制药、星汉德、广州来恩等。

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