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Edgewise Therapeutics公司今日宣布，在研潜在“first-in-class”疗法sevasemten在用于贝克肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）的2期临床试验CANYON中取得了积极的主要结果。Sevasemten是一种快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在保护肌肉免受收缩引起的损伤。试验达到了肌酸激酶（CK）水平变化的主要终点。

试验的主要终点为成人患者在治疗期间CK水平与基线相比的变化。结果显示，sevasemten治疗组的CK水平变化与安慰剂组相比，在治疗6至12个月期间平均下降28%（p=0.02）。

▲Sevasemten降低患者的CK水平（图片来源：Edgewise Therapeutics公司官网）

关键次要终点北极星步行能力评估（NSAA）显示，sevasemten治疗组随着时间推移呈现出改善趋势。其他功能性指标（包括10米快走/跑步、4阶楼梯攀爬和100米计时测试）相比安慰剂组均呈现改善趋势。值得一提的是，63%接受sevasemten治疗的患者在12个月后功能稳定或有所改善。

▲Sevasemten改善患者功能（图片来源：Edgewise Therapeutics公司官网）

Sevasemten耐受性良好，在成人和青少年患者中均未发现新的安全性问题。99%符合条件的CANYON试验及其他sevasemten试验的患者已加入MESA试验，这是正在进行的开放标签扩展研究。

贝克肌营养不良症是一种罕见遗传性、致残性的退行性神经肌肉疾病。该疾病主要影响男性，对患者及其护理者带来显著的身体、情感、经济和社会影响。患者会经历肌肉收缩引起的肌肉损伤，这是肌肉丧失和运动功能障碍的主要原因。功能性衰退可能在任何年龄开始，一旦肌肉丧失发生，功能衰退将不可逆，并在患者的一生中持续。一些患者还可能因心肌病导致心力衰竭，进而需要心脏移植或导致早期死亡。目前，贝克肌营养不良症尚无治愈方法。

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