澎湃新闻记者 吴跃伟 王文秋 实习生 李钊
2017-07-14 13:39 来源：澎湃新闻
7月13日，美国食品和药品监督管理局（FDA）新闻办的新闻官员安吉拉•斯塔克（Angela Stark）通过邮件向澎湃新闻（www.thepaper.cn）确认，该局肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的10名委员12日对诺华公司CAR-T治疗产品CTL019（tisagenlecleucel），全部投了赞成票建议批准。
CTL019用于治疗3岁-25岁的急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性患者。
安吉拉•斯塔克同时提到，第十一位委员因提前离席，所以未参与投票。
中国研究型医院学会生物治疗学专业委员会主任委员、解放军总医院生命科学院分子免疫学研究室主任韩为东向澎湃新闻表示，CTL019这一治疗产品被建议批准，对于肿瘤免疫细胞治疗，特别是CAR-T细胞治疗，是一个“里程碑式”的事件，将提振行业内研发和资本市场。
专注肿瘤精准医疗的医药科技公司思路迪的创始人熊磊博士认为，ODAC的建议，意味着该产品距离FDA批准上市，为期不远。
韩为东表示，在已注册的CAR-T临床研究数量上，中国仅次于美国，排名第二。尽管诺华公司的CTL019走在了中国同行的前面，但只是针对非实体瘤。CAR-T细胞治疗实体肿瘤领域，中国有机会实现弯道超车。
CTL019的作用模式。
售价或超60万美元，还面临服务的标准化难题
诺华公司的CAR-T技术CTL019获批上市后，会以什么形式服务患者？
根据思路迪公司的创始人熊磊的描述，一种比较可能的模式是，癌症患者购买诺华公司的CAR-T治疗技术服务，诺华公司在世界各地建立符合GMP标准的实验室，采集患者的健康T细胞，改造后回输给患者，进行治疗。
对于CAR-T技术的应用推广，熊磊表示了谨慎乐观。
他表示，通俗地讲，医疗技术服务不同于一般的药品。对药品来说，一旦生产工艺、原料和产线等确定，药品的化学成分、品质等往往比较稳定。但技术服务面临这样的挑战：如何保证同一家公司在不同区域的实验室，生产出来的细胞，临床能达到一致的治疗水准，这或许是诺华公司在推广应用CTL019技术时要解决的标准化难题。
据韩为东介绍，CTL019的制备过程非常复杂，其预期售价超过60万美元，价格昂贵。因此，尽管CTL019展现出了惊人的疗效，但其规模生产的稳定性、长期的毒性，以及市场的认可程度等尚需时间检验，还有相当长的一段路要走。
高全立也表示，CAR-T作为前沿技术，目前还不是肿瘤治疗的首选方案，而是推荐应用在传统治疗手段已经无计可施的重症病例上。
肿瘤免疫疗法CAR-T的治疗过程。
什么是CAR-T
“CAR-T借助一款经过改造的T细胞，它比自然状态下的T细胞，杀伤精度更高，能更准确地攻击某种肿瘤细胞，像导弹。CAR是就是人们人为地给这些细胞添加‘瞄准器’。” 河南省肿瘤医院生物治疗科的主任医师高全立试图通俗地解释什么是CAR-T治疗技术。
T细胞是人体内免疫细胞的一种，是人体抵御病原侵袭的天然防线之一。天然的T细胞是“普通兵种”，而CAR-T相当于“特种兵”。
中国研究型医院学会生物治疗学专业委员会主任委员韩为东告诉澎湃新闻，CAR是一个重组的免疫受体，当把它的基因转入T细胞时，它就呈现在T细胞表面，让T细胞可以特异地识别某种肿瘤细胞。
“它们像是种子”，江苏徐州医科大学附属医院血液科副主任医师曹江博士这样告诉澎湃新闻。
当遇到特定的肿瘤细胞时，被输入患者体内的CAR-T细胞会被激活，大量增殖，并大开杀戒，攻击和杀死病变的白细胞等肿瘤细胞，达到治疗效果。
CTL019就是一种CAR-T细胞。
高全立说，诺华公司研发出了CTL019，你可以研发出其他种类的CAR-T细胞，治疗其他癌症，或其他患者。
根据曹江的介绍，CAR-T技术路线是，医护人员先从患者体内抽血，分离出一些健康的T细胞，然后再改造这些T细胞，把它们变成CAR-T细胞：把一些DNA片段转入到上述分离到的T细胞中。经过一定时间的培养、增殖，这些T细胞表面就有了CAR蛋白。如果这些CAR-T细胞被检测合格，它们就被输到患者体内，与肿瘤细胞厮杀。
