近日，九天生物（
Skyline Therapeutics
）
宣布
自主研发的腺相关病毒
（
AAV
）
基因治疗药物
SKG
1
10
8
，一款
用于
治疗视网膜色素变性（
Retinitis Pigmentosa
，
RP
）的
突破性
基因疗法
，已获得
美国食品药品监督管理局（
FDA
）
孤儿药资格认定（
ODD
）
。
孤儿药认
定
（
ODD
）
是美国
FDA
授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为
罕见病
开发创新治疗方案。
获得
ODD
认定意味着该
药物
对于治疗某种罕见病的潜力得到了
FDA
的认可
。获得
ODD
资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后
7
年的市场独占期、
临床试验费用的税收抵免、免除新药
上市
申请费
以及获得临床试验资助等优惠政策。
九天生物的
SKG1108
获得
OOD
资格认定，表明这款创新
AAV
载体治疗
RP
的潜力
得到了
FDA
的认可
，并且在其未来的开发和上市过程中及上市后可
享受一系列激励政策
、持续获得
FDA
的支持。
SKG1108
是一款完全创新设计的
AAV
载体，
包含用于
玻璃体内
注射的创新衣壳
AAV.0106
，
将采用前沿设计的编码具有独特结构和功能的全新蛋白的基因直接递送至视网膜，通过
特定的基因元素调控
在视网膜靶细胞中表达特殊
光
敏蛋白，从而产生新的光感受器来改善和恢复患者视觉功能
。
视网膜色素变性是一
种高致盲性
遗传性视网膜
退行性病变
（
Inherited Retinal
Diseases
, IRDs
），与超过
上百种
不同基因
突变相
关
。尽管发病年龄存在差异，大多数
视网膜色素变性
患者在
40
岁左右已达到法定失明的程度
。该
疾病
进展
初期出现
视杆细胞退化，随后视锥细胞逐渐丧失，
直至
光感受器细胞几乎
完全
凋亡
，
视
觉
功能
不可逆地受损
，最终导致失明。目前，全球
尚无
有效的治疗方法能够阻止或逆转光感受器
细胞的
退化。现有
的基因特异性
治疗方法
仅针对极少数特定基因突变，
不适用于大多数视网膜色素变性患者。
SKG1108
基因治疗采用创新的作用机制，不受限于特定基因突变，通过生成新的光感受器来补偿视杆细胞和视锥细胞的
退变与
丧失
、改善和
恢复视觉功能
，
从而
有效治疗严重
视网膜色素变性，惠及更
多急需治疗的
患者。
九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司，专注于研发和生产突破性基因治疗药物，致力于解决罕见和严重疾病领域患者的未满足需求。凭借自主创建的尖端腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台，九天生物在衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发及GMP生产等方面拥有全面的创新能力和领先优势。公司研发管线涵盖眼科、神经和心血管等领域，多个创新项目已获得中国和美国监管机构的临床试验批准或特别资格认定，并开展了国际多中心临床研究，以广泛惠及全球患者。九天生物在中国上海、杭州和美国波士顿设有研发及生产基地。了解更多信息，请访问九天生物公司官网：
www.skytx.com
