美国知名风投孵化，成功IPO的Neumora是资本自导自演还是医药回暖迹象？

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准； 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。 任何文章转载需得到授权。

药融云数据（www.pharnexcloud.com） 显示 ： 成立前两年，Neumora以“隐身模式”运行，通过收购Abelian Therapeutics、BlackThorn Therapeutics、Syllable Life Sciences、Propellex Bio和Alairion五家初创小公司快速切入精神疾病领域（目前这五家公司均已解散）。2021年10月，带着融资5亿美元消息的Neumora首次亮相，随后再次融资1.12亿美元，两次融资均由ARCH Venture领投，安进皆随其后，这两公司无疑占据了公司的大部份额。同时公司的领导人更不是简单的角色，总裁、首席执行官和董事会成员Henry O. Gosebruch博士是ARCH Venture的风险合伙人，此前还担任过艾伯维执行副总裁兼首席战略官，曾在摩根大通并购部门担任北美并购联席主管。2023年9月，Neumora通过IPO在纳斯达克上市，此次发行1471万股，募资总额为2.5亿美元。

药融云数据库 ：融资信息

通过将研究精准肿瘤学的经验应用于神经精神病学和神经退行性疾病，从靶点、机制和遗传学角度研究病症并进行新药研发，Neumora通过完全不同的方法来开发脑部疾病的治疗方法，开创神经科学的新时代。 为了消除神经精神疾病和神经退行性疾病的异质性， Neumora 建立了数据驱动的神经科学平台—— Data Biopsy Signatures 和 Precision Phenotypes ，以设计针对脑部疾病的靶向疗法。 Data Biopsy Signatures代替了传统的脑部活检方式，更全面地绘制特定患者群体中引发脑部疾病的驱动机制图，来识别和定义患者亚型。然后Data Biopsy Signatures绘制的潜在疾病机制映射到Precision Phenotypes平台中，该平台能够定义不同患者亚型的临床相关特征。最后Neumora将合适的患者群体与靶向治疗相匹配，从而降低临床试验的风险，增加成功的可能性并改善患者的治疗效果。

Neumora的研发管线主要针对CNS领域的 神经精神疾病和神经退行性疾病 ，具体情况如下。

（ 1 ） Navacaprant(NMRA-140)

Navacaprant是一种高选择性的新型kappa阿片受体（KOR）拮抗剂，目前正在开发用于治疗双向情感障碍和作为重度抑郁症（MDD）的潜在单药治疗药物。 预计 2024 年上半年将启动该药物针对双向情感障碍的临床试验 2 期研究， 2025 年将获得临床试验 2 期的顶线数据。

药融云数据 库：基本信息

此前结束的临床试验2期研究（由BlackThorn Therapeutics在被Neumora收购之前启动）是一项双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，每天一次的navacaprant单药治疗显示，中度至重度抑郁症参与者的抑郁和快感缺乏症状具有统计学意义和临床意义。 2023 年 7 月，公司宣布启动 Navacaprant 治疗重度抑郁症的临床试验 3 期项目，又名 KOASTAL 项目，旨在评估 navacaprant 单药治疗 MDD 的疗效和安全性。 KOASTAL计划将包括三项临床试验3期随机、安慰剂对照、双盲研究，即KOASTAL-1、KOASTAL-2和KOASTAL-3，旨在评估navacaprant单药治疗成人中度至重度抑郁症患者的疗效和安全性。这些研究的主要终点是第6周时MADRS（蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表）总分相对于基线的变化，关键的次要终点是第6周时SHAPS（斯奈思-汉密尔顿快感量表）相对于基线的变化，这是快感缺乏的衡量标准。KOASTAL计划还将包括一项开放标签扩展研究KOASTAL-LT，旨在评估navacaprant的长期安全性。在参加KOASTAL-1、KOASTAL-2或KOASTAL-3研究后，患者将有机会参加KOASTAL-LT研究，如果成功， 这些研究有望在 2025 年支持单药治疗的新药申请。预计 2024 年下半年将取得 KOASTAL-1 研究的顶线数据， KOASTAL-2 和 KOASTAL-3 研究的顶线数据在 2025 年上半年获得。

以下是Navacaprant在临床开发中与其他k阿片受体拮抗剂相比的区别：

（ 2 ） NMRA-266

NMRA-266是一种高选择性的M4毒蕈碱受体正向变构调节剂，正在开发用于治疗精神分裂症和其他神经精神疾病。Neumora认为，作为一种选择性M4受体正向变构调节剂，NMRA-266有可能提供抗精神病药效，同时最大限度地减少与当前抗精神病药和其他非选择性毒蕈碱激动剂相关的副作用。虽然目前批准用于精神分裂症的抗精神病药物主要通过阻断D2多巴胺受体起作用，但越来越多的证据支持靶向M4毒蕈碱受体以引起抗精神病作用的方法，而不会产生与第一代和第二代抗精神病药物相关的副作用。M4毒蕈碱受体靶向化合物在多项安慰剂对照临床试验中显示出强大的抗精神病活性，显示出作为治疗精神分裂症的方法的潜力。

2023 年 11 月， Neumora 宣布启动一项 1 期单剂量递增 / 多次递增剂量研究，以评估 NMRA-266 在健康成年参与者中的疗效。预计 2024 年年中得到临床试验 1 期健康志愿者数据， 2024 年下半年启动精神分裂症的临床试验 1b 期研究， 2025 年取得临床试验 1b 期研究的顶线数据。

（ 3 ） NMRA-511

NMRA-511是一种Best-in-Class的V1aR（加压素1a受体）拮抗剂，在神经精神疾病方面具有广泛的潜力。 目前正在研究用于阿尔茨海默氏症中的躁动，进行到临床试验 1b 期。 V1aR拮抗剂对V1b、V2和催产素受体具有高选择性，加压素在调节攻击性、从属关系、压力和焦虑反应中发挥作用。 预计 2024 年上半年启动对阿尔茨海默病躁动的研究， 2025 年将取得阿尔茨海默病躁动患者的综合数据。

药融云数据库 ：基本信息

（ 4 ） NMRA-NMDA

NMDA受体功能减退是精神分裂症病因的主要假说。NMRA-NMDA是一种NMDA受体调节药物，研究用于精神分裂症， 目前进行到临床前阶段。 由BlackThorn Therapeutics最早进行研发。（NMDA受体即为N-甲基-D-天冬氨酸受体，不仅在神经系统发育过程中发挥重要的生理作用，而且对神经元回路的形成亦起着关键的作用，有资料表明NMDA受体是学习和记忆过程中一类至关重要的受体。）

神经退行性疾病是中枢神经系统或周围神经系统神经元进行性丢失的一组神经系统疾病。神经网络结构和功能的崩溃和神经元的丢失，由于其终末分化的本质而不能有效地自我更新，导致核心沟通回路的崩溃，最终导致记忆、认知、行为、感觉和/或运动功能受损。 Neumora 的神经退行性疾病药物均处于临床前研究阶段，主要有：（ 1 ） CK1δ 抑制剂 NMRA-CK1δ ，目前正在研究用于 ALS/ 阿尔茨海默病， 降低TDP-43 病理水平并减缓ALS的疾病进展（TDP-43在患者细胞如神经元和神经胶质细胞内以淀粉样形式存在，是肌萎缩侧索硬化症和额颞叶变性运动神经元疾病的主要病理标志性蛋白之一） ；（ 2 ）研究用于帕金森病的 NMRA-NLRP3 ，通过抑制 NLRP3 炎症小体以调节神经退行性疾病的免疫反应；（ 3 ）用于帕金森病的 GCase （葡萄糖脑苷脂酶）激活剂 NMRA-GCASE ，通过提高 GCase 的活性（ GCase 由 GBA1 基因编码），可能有助于降解有毒的 α- 突触核蛋白聚集体。

从 药融云数据库 获悉，Neumora自信息公开披露以来一直处于亏损状态。截至2024年2月22日，Neumora公布的财务信息截至2023年9月30日，公司拥有5.195亿美元的现金、现金等价物和有价证券。公司预计，截至2023年9月30日的现金、现金等价物和有价证券将使其能够为2026年的运营计划提供资金。

药融云数据库 ：企业年报

2023 前三季度研发费用 1.04 亿美元， 上年6823万美元； 一般和行政费用 3424 万美元， 上年同期2392万美元； 净亏损 1.27 亿美元， 上年同期1.03亿美元。2023年第三季度净亏损5300万美元，而2022年同期为2930万美元；2023年第三季度的研发费用为4160万美元，而2022年同期为2250万美元。这一增长主要是由于临床和临床前项目的进展以及评估navacaprant作为MDD单一疗法治疗的临床试验3期的相关启动活动。2023年第三季度的一般和行政费用为1530万美元，而2022年同期为810万美元。这一增长主要是由于与人事有关的费用和为支持继续扩大行政职能而提供的专业服务。

按照目前这“烧钱”的速度，Neumora只能维持一/两年，不知道公司接下来会吸引哪些资本来“救命”，延续这场“投资盛宴”。 不过策略可能随时调整，精简与聚焦，产生有利的临床数据与催化剂才是biotech生存王道 。

截止2024年3月15日，公司市值约23.98亿美元，每股价格为15.09美元。

此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场

参考

NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；

相关公司公开披露（除标注外，正文图片均来自企业官网）；

https://neumoratx.com/；

https://neumoratx.com/pipeline/；

https://ir.neumoratx.com/news-events/press-releases；

https://mp.weixin.qq.com/s/Dd6jud5LqZiwWVlmfc3wog；等等。