即将在西班牙马德里召开的2024EHA上，发布了两款CD7通用型CAR-T细胞治疗复发难治T-ALL/LBL的临床试验结果。一款来自wugen的WU-CART-007（注册临床试验，口头报告），另一款来自北恒生物的RD13-02（研究者发起研究IIT，poster ） 。
以下是两款通用型CAR-T的比较，样本量很少，不是head to head 研究，仅供参考。
比较分析：
WU-CART-007 与 RD13-02 的 CD7 CAR-T 疗法
研究设计
1. 研究类型和阶段：
- WU-CART-007:1/2 期研究的第 2 阶段 (NCT04984356)，FDA批准IND的注册临床试验。
- RD13-02: 1 期剂量递增研究 (NCT05716113)，研究者发起研究。
2. 患者群体：
- WU-CART-007:
13 名患者
，年龄中位数为 23 岁（范围 14-47 岁）。
- RD13-02:
12 名患者
，年龄中位数为 32.5 岁（范围 20-52 岁）。
3. 治疗剂量：
- WU-CART-007: 900M CAR-T 细胞。
- RD13-02: 四个剂量组（DL-1：0.5×10⁸ CAR+T 细胞；DL1：2×10⁸ CAR+T 细胞；DL2：4×10⁸ CAR+T 细胞；DL3：6×10⁸ CAR+T 细胞），RP2D 为 DL1。
患者特征
1. 先前治疗：
- WU-CART-007: 中位数为 5 条先前治疗方案（范围 1-9），46% 接受过同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT)。
- RD13-02: 中位数为 2 条先前治疗方案（范围 1-4），33% 接受过 HSCT。
2. 疾病负担：
- WU-CART-007: 31% 患有髓外疾病 (EMD)，骨髓疾病患者中位骨髓原始细胞为 78%（范围 5-95%）。
- RD13-02: 骨髓原始细胞中位数为 64%（范围 6-89%），50% 有髓外累及。
安全性
1. 不良事件：
- WU-CART-007:
- 治疗相关不良事件（≥ 3 级）：77%。
- 细胞因子释放综合征 (CRS)：100%（69% 为 1-2 级，31% 为 ≥3 级）。
- 严重感染（≥ 3 级）：38%。
- 免疫效应细胞相关神经毒性（1 级）：1 名患者。
- 嗜血细胞性淋巴组织细胞增多症（3 级）：1 名患者。
- 无移植物抗宿主病 (GVHD) 或长期 T 细胞缺乏症。
- RD13-02:
- 未观察到剂量限制性毒性 (DLT)、神经毒性或 GVHD。
- CRS：100%（1 级：8 名患者，2 级：2 名患者，3 级：2 名患者）。
有效性
1. 反应率：
- WU-CART-007:
-
ORR：91%（11 名可评估患者中的 10 名）
。
- CRc：82%（11 名可评估患者中的 9 名；2 名 CR，7 名 CRi）。
- MRD 阴性反应：71%（7 名 CR/CRi 患者中的 5 名可评估患者）。
- 中位随访时间：2.7 个月。
- 连续 CR：11 名患者中的 6 名（1.3 至 4.3 个月）。
- 3 名患者在缓解期接受了 allo-HSCT，并在 3.3、3.3 和 4.2 个月时保持连续 CR。
- RD13-02:
-
ORR：92%（12 名患者中的 11 名）
。
- CR/CRi：12 名患者中在 28 天时有 9 名达到 CR/CRi，到第二个月又有 2 名患者达到 CR/CRi。
- CAR-T 细胞扩增时间：第 6 天至第 15 天。
- 高峰扩增：第 8 天至第 27 天。
- CAR-T 细胞持久时间中位数：33 天（范围 15-79 天）。
药代动力学
1. 扩增和持久性：
- WU-CART-007:
- 外周血中第 10 天达到峰值扩增（中位数 227,555 拷贝/μg DNA）。
- 第 56 天仍可检测到（3 名患者平均 23,115 拷贝/μg DNA）。
- RD13-02:
- 扩增时间：第 6 天至第 15 天。
- 高峰扩增：第 8 天至第 27 天。
- CAR-T 细胞持久时间中位数：33 天（范围 15-79 天）。
结论
1. 安全性：
- WU-CART-007 显示出更多的严重不良事件和 CRS，但无 GVHD 或长期 T 细胞缺乏症。
- RD13-02 显示出良好的安全性，无 DLT、神经毒性或 GVHD，且 CRS 可控。
2. 有效性：
- 两种疗法均显示出高效力，ORR 均超过 90%。
- WU-CART-007 的 CRc 率略低于 RD13-02 的 CR/CRi 率（82% vs 92%）。
3. 药代动力学：
- 两种产品均显示出有效的 CAR-T 细胞扩增和持久性，WU-CART-007在某些患者中显示出持续至第 56 天的持久性。
总结
