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首个AAV递送癌症免疫疗法！新锐基因治疗公司荣获2600万美元融资

金斯瑞生物 · 公众号 · · 2024-09-16 17:00

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9月12日，一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的初创公司Vironexis Biotherapeutics发布了第一则公开消息，对外宣告已经从“隐匿状态”走出，现已推出 TransJoin™ AAV基因疗法平台 ，拥有 超过十个肿瘤候选药物的在研管线 ，包括基因疗法、癌症疫苗等药物类型。

Vironexis产品管线（来源：公司官网）

Vironexis专注于研发开创性 AAV递送T细胞免疫疗法 ，以此改变癌症治疗未来。目前，该公司已经获得了 2600万美元种子轮融资 ，由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory参与投资。

旗下首个基因疗法候选药物 VNX-101 的IND已经获得 FDA 批准，预计在今年第四季度启动VNX-101治疗CD19+急性淋巴细胞白血病的I/II期临床试验患者招募，这将是首个AAV递送癌症免疫疗法临床试验。此前，该产品已经获得FDA的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。

据Vironexis介绍，VNX-101是一种 现货型基因疗法 。所谓“现货”，是指该疗法不需要像自体CAR-T那样的个性化制造过程，即不需要对患者自己的白细胞改造，再重新输注体内。相反，VNX-101只需引入工程化基因，这一过程允许批量生产，并存储在治疗地点的冷冻设备中。

TransJoin技术平台

从机制上来看，该基因表达能够促使体内持续生成T细胞接合器，其一端可以连接T细胞上的CD3受体，另一端则与肿瘤细胞上的靶点结合。一次性静脉输注后，TransJoin技术能够指示肝脏细胞持续分泌该蛋白进入血液，募集全身的T细胞至肿瘤细胞附近，进而激活T细胞杀灭肿瘤细胞。值得注意的是，一次输注能保持长期、稳定的血药水平，实现持续性T细胞介导的肿瘤杀伤力，而超低剂量的AAV递送技术也最大限度减少了毒性和不良事件发生。

Vironexis首席执行官Samit Varma将该过程形象化为患者体内自行合成的免疫治疗， “人类免疫系统是世界上最强大的药物，因此，我们通过引入工程化基因，借用这一强大的力量，识别并杀灭肿瘤细胞。”

Timothy Cripe是Vironexis联合创始人之一，他此前在Nationwide Children’s Hospital的研究成果助力了公司成立。CD19阳性急性淋巴细胞白血病是Vironexis计划攻下的第一座城池，尽管现阶段已有两款自体CAR-T疗法上市，即来自诺华的Kymriah和吉利德/Kite的Tecartus，可用于这类疾病的治疗。

在他看来，这种疗法比传统的CAR-T疗法更加安全。VNX-101研究显示，随着蛋白持续表达以及时间推移，免疫反应会更加缓慢地增强。目前，公司已经生产了足够的VNX-101，下个月便可以开启临床试验。

Vironexis还计划将版图扩展到其他领域。另一个名为 VNX-202 的项目预计在2025年启动针对HER2阳性癌症的篮式试验。从设计上看，VNX-202包含与VNX-101相同的AAV递送载体，只不过更换了靶向基因。

Varma表示，这一技术可以让公司在不同的癌症环境中进行少量修改即可进行治疗。截至目前，Vironexis已经对BCMA、PSMA和GD2阳性癌症等多种癌症进行了临床前试验。他还表示，他们正在积极讨论A轮融资，并希望“在接下来的几个月内”完成融资。

参考信源：

1. Vironexis Biotherapeutics Launches with FDA Clearance of IND Application for First-Ever Clinical Trial of an AAV-delivered Cancer Immunotherapy • Vironexis Biotherapeutics.

2. Cancer gene therapy startup Vironexis emerges from stealth with $26M seed round – Endpoints News (endpts.com).

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首个AAV递送癌症免疫疗法！新锐基因治疗公司荣获2600万美元融资

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