香港大学李嘉诚医学院研究团队成功研发出药用口服砒霜（三氧化二砷），可用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL），并已获得美国食品及药物管理局和欧洲药品管理局的罕见病药物资格认定。该药物已纳入香港APL治疗方案，并计划在全球范围内推广。药用口服砒霜能够显著提高APL患者的存活率，并显著减轻治疗副作用和负担。
香港大学李嘉诚医学院研究团队成功研发出药用口服砒霜，用于治疗急性早幼粒细胞白血病。该药物为香港首款自主发明和制造的抗癌处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。
药用口服砒霜治疗APL患者的整体存活率超过97%，显著减轻副作用和治疗负担。已纳入香港APL治疗方案，并计划在全球范围内推广。
港大医学院研究团队与全球多个地区的研究人员合作，推广药用口服砒霜的应用。该药物已在大湾区、新加坡等地区进行临床研究，并计划在未来一年内在新加坡注册，并在全球范围内广泛应用。
2月10日，香港大学李嘉诚医学院（港大医学院）公布，研究团队成功研发的三氧化二砷（俗称砒霜）口服药剂（药用口服砒霜或
ARSENOL
®
），可用于治疗高死亡率的急性早幼粒细胞白血病（acute promyelocytic leukaemia，APL），患者的整体存活率超过97%，能显著减轻副作用和治疗负担。
药用口服砒霜不仅是香港首款自主发明和制造的抗癌处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物；并已获得美国食品及药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定（孤儿药，orphan drug designation，ODD），亦同时取得美国FDA新药临床研究资格认定（investigational new drug designation，IND）。
药用口服砒霜已纳入香港急性早幼粒细胞白血病的治疗方案，今年将全球性推广。港大医学院供图
据悉，急性早幼粒细胞白血病（APL）是急性骨髓性白血病（AML）的一种特殊类型，被FAB协作组定为急性髓细胞白血病M3型，复发率约10%。患者因为造血干细胞的增殖分化失控，异常的早幼粒细胞增多，从而导致正常的造血功能受到抑制，是一种非常凶险的白血病。
港大医学院研究团队在药用口服砒霜治疗APL已进行超过20年的研究。在一项为期15年的前瞻性随访研究中，超过400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案后，其分子生物学缓解率（molecular remission rate）和5年整体存活率分别高达100%和80%。这些成果是在未进行骨髓移植的情况下实现的；骨髓移植是一种高度有毒的治疗方法，但全球多个没有药用口服砒霜药剂的地区仍采用此方法。
随后，研究团队将药用口服砒霜作为首次缓解后的维持治疗，5年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%和97%。下一步是将药用口服砒霜纳入新确诊APL患者的第一线诱导治疗，并达至5年内100%无白血病的存活率和整体存活率。
港大医学院临床医学学院内科学系讲座教授邝沃林（中）表示，药用口服砒霜是三代医生横跨超过20年的研究成果。港大医学院供图
综合目前的研究结果，港大医学院的研究人员已制定一套治疗计划，重点包括及早开始治疗、提供必要的支援性护理，以及在第一线诱导治疗中使用药用口服砒霜。这套治疗计划能有效减低APL并发症所引致的早期死亡率，过去这一比例可高达20%至30%。
研究团队目前正在香港测试一种全口服治疗方案（简称AAA），由药用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗坏血酸（ascorbic acid）组成，并根据不同APL患者的风险进行调整。
药用口服砒霜的基本原理为控制剂量，使砒霜的潜在毒性被消除，并率先生产出砒霜口服制剂。
研发团队表示，砒霜具有较强毒性，在控制剂量情况下，它是治疗APL的有效药物。不过，现时欧美多地仍以静脉注射砒霜、传统化疗或骨髓捐赠等为主要治疗方案，但治疗流程长、成本高，且容易复发。而药用口服砒霜可将病人住院时间由100日大幅缩短至最短14日，亦可以完全康复，毋须再接受骨髓移植。
研发团队指，药用口服砒霜已在香港广泛应用，由2010年推出至今已有约430位病人受惠，存活率超过97%、复发率少于2%，已被特区政府纳入资助药物名单，病人可以在玛丽医院接受治疗，费用全免。
急性早幼粒细胞白血病康复患者黄女士（右二）分享她以药用口服砒霜抗癌的经历。港大医学院供图
港大医学院的研究人员与大湾区（通过香港大学深圳医院）及亚洲地区（通过新加坡国立大学癌症中心及新加坡国立大学医院）的研究人员携手合作，推广药用口服砒霜的应用。该项跨中心研究显示，3年整体存活率和无复发存活率分别为99%及97%。
