罗氏药物 Hemlibra 获FDA批准，成为20年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药

瑞士罗氏集团今日宣布，旗下药物Hemlibra^®（emicizumab-kxwh）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于体内已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件。

大约三分之一的严重A型血友病患者，体内会产生针对因子VIII替代疗法的抑制物，从而面临更大风险的严重至威胁生命的出血或反复出血，并由此引发长期的关节损伤。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning 博士表示：

一位7岁患者的母亲Amber Hill说道：

HAVEN2研究的中期结果表明，12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，在接受Hemlibra预防治疗后，有87%未出现出血（95% CI:66.4; 97.2）。在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。

2015年，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，用于治疗12岁及以上的体内含有抑制物的A型血友病患者。欧洲药物管理局（EMA）也正在加速评估HAVEN 1和HAVEN 2的试验数据。

（转自：罗氏制药 原文发表于2017年11月17日）

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